Исследование (Фаза 1b/2) препарата GenSci134 у детей с идиопатическим низкорослием (ИНР)

Критерии включения:

• Должно быть получено информированное согласие родителя или законного представителя участника и согласие ребенка, в соответствии с возрастом, до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием.
• На момент подписания формы информированного согласия (ИС) должны быть соблюдены следующие условия:
• Фаза Ib:

Девочки: возраст ≥3 и ≤11 лет, развитие молочных желез на стадии Таннера 1, масса тела ≥16 кг; Мальчики: возраст ≥3 и ≤12 лет, объем яичек <4 мл, масса тела ≥16 кг.

● Фаза II: Девочки: возраст ≥3 и ≤9 лет, развитие молочных желез на стадии Таннера 1; Мальчики: возраст ≥3 и ≤10 лет, объем яичек <4 мл.

• Диагноз ИНР на момент подписания ИС.
• ИМТ в пределах ±2 СКО от среднего ИМТ для возраста и пола на скрининге (только Фаза II).
• Отсутствие предшествующего воздействия терапии ГР или ИФР-1.
• Доступны исторические измерения роста тела за 6-18 месяцев до скрининга (только Фаза II).
• КВ-ХВ ≤ 1 год на скрининге (только Фаза II).

Критерии исключения:

• Наличие любого предполагаемого или подтвержденного состояния, известного как влияющее на рост, включая, но не ограничиваясь:

  1. ДГР.
  2. Синдром Тернера.
  3. Синдром Нунан.
  4. Синдром Ларона.
  5. Другие генетические синдромы с низкорослостью, вызванные хромосомными аномалиями или генными мутациями, включая, но не ограничиваясь синдромом Прадера-Вилли, аномальным анализом гена SHOX-1 или дефицитом рецептора ГР.
  6. Рожденные маленькими для гестационного возраста:
  7. Задержка роста из-за недоедания.
  8. Задержка роста из-за гипотиреоза.
  9. Низкорослость с любой другой четко идентифицированной этиологией.
• Закрытие эпифизов (только Фаза II).
• Нарушение функции печени, почек или показателей свертываемости крови.
• Текущее или предшествующее наличие любого злокачественного заболевания; или семейный анамнез злокачественных заболеваний.
• Наличие нарушенного метаболизма глюкозы, или HbA1c ≥ 5,7%, или подтвержденный диагноз сахарного диабета.
• Ясный медицинский анамнез сердечно-сосудистых, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, респираторных, гематологических, неврологических или метаболических расстройств, или любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, делает участника непригодным для участия в исследовании.
• Любое клинически значимое отклонение в показателях жизненно важных функций, физикальных обследованиях, лабораторных тестах, 12-канальной ЭКГ, рентгенографии всего позвоночника в передне-задней и боковой проекциях или УЗИ в В-режиме, кроме связанных с исследуемым заболеванием, по оценке исследователя, которое сделает участника непригодным для исследования.
• Положительный результат любого из следующих серологических тестов в период скрининга: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV или TP-Ab.
• Известная высокая аллергическая предрасположенность или гиперчувствительность к продуктам гормона роста или любому вспомогательному веществу исследуемого препарата.
• Применение в течение определенного периода до скрининга или планируемое применение во время исследования лекарственных средств, которые могут влиять на секрецию или действие гормона роста, или других препаратов, известных как влияющие на рост и развитие.
• Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев до скрининга, или если время с момента последней дозы составляет менее 5 периодов полувыведения предыдущего исследуемого препарата на момент скрининга.
• Дети получали системное лечение кортикостероидами более 2 недель подряд в течение последних 3 месяцев до скрининга (только Фаза II).
• Дети получали ингаляционный будесонид или эквивалентные дозы ингаляционных глюкокортикоидов более 4 недель подряд в течение последних 12 месяцев до скрининга (только Фаза II).
• Получение любых препаратов крови в течение 3 месяцев до первой дозы, плохой периферический венозный доступ или любое медицинское состояние, которое будет препятствовать переносимости процедур забора крови.
• Введение любой вакцины в течение 14 дней до первой дозы или планируемая вакцинация в любое время в течение периода исследования.
• Участник и/или родитель/законный представитель, вероятно, будут не соблюдать условия проведения исследования, по мнению исследователя.
• Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, делает участника непригодным для участия в исследовании.