Tutkimus (vaihe 1b/2) GenSci134:stä lapsilla, joilla on idiopaattinen lyhytkasvuisuus (ISS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistujan vanhemman tai laillisen edustajan tietoon perustuva suostumus ja lapsen suostumus, ikään soveltuva, on saatava ennen mitään tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
• Tietoon perustuvan suostumuksen lomaketta (ICF) allekirjoitettaessa seuraavien ehtojen on täytyttävä:
• Vaihe Ib:

Tytöt: ikä ≥3 ja ≤11 vuotta, rinnan kehitys Tanner-vaiheessa 1, kehon paino ≥16 kg; Pojat: ikä ≥3 ja ≤12 vuotta, kivesten tilavuus <4 ml, kehon paino ≥16 kg.

• Vaihe II: Tytöt: ikä ≥3 ja ≤9 vuotta, rinnan kehitys Tanner-vaiheessa 1; Pojat: ikä ≥3 ja ≤10 vuotta, kivesten tilavuus <4 ml.

• ISS-diagnoosi ICF:n allekirjoitushetkellä.
• BMI-alueella ±2 SD keski-BMI:stä iän ja sukupuolen mukaan seulonnassa (vain vaihe II).
• Ei aiempaa altistumista GH- tai IGF-1-hoitolle.
• Historialliset pituusmittaukset 6–18 kuukautta ennen seulontaa ovat saatavilla (vain vaihe II).
• BA-CA ≤ 1 vuosi seulonnassa (vain vaihe II).

Poissulkemiskriteerit:

• Minkä tahansa epäillyn tai vahvistetun tilan esiintyminen, joka tiedetään vaikuttavan kasvuun, mukaan lukien mutta ei rajoittuen:

  1. GHD.
  2. Turnerin oireyhtymä.
  3. Noonanin oireyhtymä.
  4. Laronin oireyhtymä.
  5. Muut geneettiset oireyhtymät lyhytkasvuisuudella, joita aiheuttavat kromosomipoikkeavuudet tai geenimutaatiot, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Prader-Willin oireyhtymä, poikkeava SHOX-1-geenianalyysi tai GH-reseptorivaje.
  6. Syntynyt pienenä raskausajan mukaan:
  7. Kasvun hidastuminen ravitsemuspuutteen vuoksi.
  8. Kasvun hidastuminen kilpirauhasen vajaatoiminnan vuoksi.
  9. Lyhytkasvuisuus millä tahansa muulla selvästi tunnistetulla etiologialla.
• Luunpäiden sulkeutuminen (vain vaihe II).
• Poikkeava maksatoiminta, munuaistoiminta tai hyytymisprofiili.
• Nykyinen tai aiempi historia mistä tahansa pahanlaatuisesta sairaudesta; tai perhehistoria pahanlaatuisesta sairaudesta.
• Häiriintyneen glukoosimetabolian esiintyminen tai HbA1c ≥ 5,7 % tai vahvistettu diabetes mellitus -diagnoosi.
• Selvä sairaushistoria sydän- ja verisuoni-, maksa-, munuais-, ruoansulatus-, hengitys-, veri-, hermosto- tai aineenvaihduntasairauksista tai mistä tahansa muusta tilasta, joka tutkijan mielestä tekee osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen.
• Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeama elintoiminnoissa, fyysisissä tutkimuksissa, laboratoriotutkimuksissa, 12-liittimellisessä EKG:ssä, koko selkärangan etu- ja sivusuuntaisessa röntgenkuvassa tai B-moodiultraäänitutkimuksessa, paitsi ne, jotka liittyvät tutkimussairauteen, tutkijan arvioimana ja jotka tekevät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen.
• Positiivinen tulos millä tahansa seuraavista serologisista testeistä seulontajakson aikana: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV tai TP-Ab.
• Tunnettu korkea allerginen diateesi tai yliherkkyys kasvuhormonituotteille tai tutkimuslääkkeen minkä tahansa apuaineelle.
• Käyttö määrätyn ajan kuluessa ennen seulontaa tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana lääkkeistä, jotka voivat häiritä kasvuhormonin eritystä tai toimintaa, tai muista kasvuun ja kehitykseen vaikuttavista tunnetuista lääkkeistä.
• Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukautta ennen seulontaa, tai jos aika viimeisestä annoksesta on alle 5 edellisen tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa seulonnassa.
• Lapsia on hoidettu systeemisellä kortikosteroidihoidolla yli 2 peräkkäistä viikkoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa (vain vaihe II).
• Lapsia on hoidettu inhalaatiobudesonidilla tai vastaavilla annoksilla inhalaatioglukokortikoideja yli 4 peräkkäistä viikkoa viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa (vain vaihe II).
• Minkä tahansa verituotteen saanti 3 kuukautta ennen ensimmäistä annosta, huono perifeerinen laskimopääsy tai mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka estää verinäytteenottojen sietämisen.
• Minkä tahansa rokotteiden antaminen 14 päivää ennen ensimmäistä annosta tai suunniteltu rokottaminen milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
• Osallistuja ja/tai vanhempi/laillinen edustaja on todennäköisesti noudattamaton tutkimuksen suorittamisen suhteen, tutkijan arvioimana.
• Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan mielestä tekee osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen.