En studie (fase 1b/2) av GenSci134 hos barn med idiopatisk kortvoksthet (ISS)

Inklusjonskriterier:

• Informerert samtykke fra forelder eller juridisk representant for deltaker og barnets samtykke, etter alder, må innhentes før noen studie-relaterte aktiviteter.
• Ved signering av informert samtykkeskjema (ICF) må følgende betingelser være oppfylt:
• Fase Ib:

Jenter: alder ≥3 og ≤11 år, brystutvikling på Tanner stadium 1, kroppsvekt ≥16 kg; Gutter: alder ≥3 og ≤12 år, testikkelvolum <4 mL, kroppsvekt ≥16 kg.

• Fase II: Jenter: alder ≥3 og ≤9 år, brystutvikling på Tanner stadium 1; Gutter: alder ≥3 og ≤10 år, testikkelvolum <4 mL.

• Diagnose av ISS ved tidspunktet for ICF-signering.
• BMI innenfor området ±2 SD av gjennomsnittlig BMI for alder og kjønn ved screening (kun Fase II).
• Ingen tidligere eksponering for GH- eller IGF-1-terapi.
• Historiske målinger av kroppshøyde innen 6-18 måneder før screening er tilgjengelige (kun Fase II).
• BA-CA ≤ 1 år ved screening (kun Fase II).

Eksklusjonskriterier:

• Tilstedeværelse av enhver mistenkt eller bekreftet tilstand kjent for å påvirke vekst, inkludert men ikke begrenset til:

  1. GHD.
  2. Turner syndrom.
  3. Noonan syndrom.
  4. Laron syndrom.
  5. Andre genetiske syndromer med lav vekst forårsaket av kromosomavvik eller genmutasjoner, inkludert men ikke begrenset til Prader-Willi syndrom, unormal SHOX-1-genanalyse, eller GH-reseptormangel.
  6. Født liten for gestasjonsalder:
  7. Veksthemming på grunn av underernæring.
  8. Veksthemming på grunn av hypotyreose.
  9. Lav vekst med enhver annen klart identifisert etiologi.
• Epifysel lukking (kun Fase II).
• Unormal leverfunksjon, nyrefunksjon eller koagulasjonsprofil.
• Nåværende eller tidligere historie med enhver ondartet sykdom; eller familiehistorie med ondartet sykdom.
• Tilstedeværelse av nedsatt glukosemetabolisme, eller HbA1c ≥ 5,7%, eller bekreftet diagnose av diabetes mellitus.
• Klar medisinsk historie med kardiovaskulære, levers, nyre-, gastrointestinale, respiratoriske, hematologiske, nevrologiske eller metabolske lidelser, eller enhver annen tilstand som etter forskerens vurdering gjør deltakeren uegnet for deltakelse i studien.
• Enhver klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn, fysiske undersøkelser, laboratorietester, 12-lednings EKG, full ryggrad anteroposterior og lateral røntgen, eller B-mode ultralyd, annet enn de assosiert med studiens sykdom, etter forskerens vurdering som vil gjøre deltakeren uegnet for studien.
• Et positivt resultat for noen av følgende serologiske tester i screeningsperioden: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV, eller TP-Ab.
• Kjent høy allergisk diatese eller overfølsomhet for veksthormonprodukter eller noe hjelpestoff i undersøkelsesmedisinen.
• Bruk innen en spesifisert periode før screening eller planlagt bruk under studien av medikamenter som kan forstyrre veksthormonutsondring eller virkning, eller andre legemidler kjent for å påvirke vekst og utvikling.
• Deltakelse i en annen klinisk studie innen 3 måneder før screening, eller hvis tiden siden siste dose er mindre enn 5 halveringstider for forrige undersøkelsesmedisin ved screening.
• Barn har blitt behandlet med systemisk kortikosteroidbehandling i mer enn 2 sammenhengende uker innen de siste 3 månedene før screening (kun Fase II).
• Barn har blitt behandlet med inhalert budesonid eller ekvivalente doser av inhalerte glukokortikoider i mer enn 4 sammenhengende uker innen de siste 12 månedene før screening (kun Fase II).
• Mottak av noen blodprodukter innen 3 måneder før første dose, dårlig perifer venetilgang, eller enhver medisinsk tilstand som vil hindre toleranse for blodprøveprosedyrer.
• Administrasjon av noe vaksine innen 14 dager før første dose eller planlagt vaksinasjon når som helst i studieperioden.
• Deltakeren og/eller forelderen/juridiske representanten er sannsynligvis ikke samarbeidsvillig med hensyn til studiegjennomføring, etter forskerens vurdering.
• Enhver annen tilstand som etter forskerens vurdering gjør deltakeren uegnet for deltakelse i studien.