En undersøgelse (Fase 1b/2) af GenSci134 hos børn med idiopatisk kortvoksthed (ISS)

Inklusionskriterier:

• Informeret samtykke fra forælder eller juridisk repræsentant for deltageren og barnets samtykke, som alderssvarende, skal indhentes før alle studierelaterede aktiviteter.
• Ved underskrivelsen af den informerede samtykkeformular (ICF) skal følgende betingelser være opfyldt:
• Fase Ib:

Piger: alder ≥3 og ≤11 år, brystudvikling på Tanner-stadie 1, kropsvægt ≥16 kg; Drenge: alder ≥3 og ≤12 år, testisvolumen <4 mL, kropsvægt ≥16 kg.

• Fase II: Piger: alder ≥3 og ≤9 år, brystudvikling på Tanner-stadie 1; Drenge: alder ≥3 og ≤10 år, testisvolumen <4 mL.

• Diagnose af ISS på tidspunktet for ICF-underskrivelse.
• BMI inden for intervallet på ±2 SD af den gennemsnitlige BMI for alder og køn ved screening (kun Fase II).
• Ingen tidligere eksponering for GH- eller IGF-1-behandling.
• Historiske højdemålinger inden for 6-18 måneder før screening er tilgængelige (kun Fase II).
• BA-CA ≤ 1 år ved screening (kun Fase II).

Eksklusionskriterier:

• Tilstedeværelse af enhver mistænkt eller bekræftet tilstand kendt for at påvirke vækst, herunder men ikke begrænset til:

  1. GHD.
  2. Turner-syndrom.
  3. Noonan-syndrom.
  4. Laron-syndrom.
  5. Andre genetiske syndromer med lav vækst forårsaget af kromosomale abnormiteter eller genmutationer, herunder men ikke begrænset til Prader-Willi-syndrom, unormal SHOX-1-genanalyse eller GH-receptormangel.
  6. Født lille for gestationsalder:
  7. Væksthæmning på grund af underernæring.
  8. Væksthæmning på grund af hypotyreose.
  9. Lav vækst med enhver anden klart identificeret ætiologi.
• Epifyselukning (kun Fase II).
• Unormal leverfunktion, nyrefunktion eller koagulationsprofil.
• Nuværende eller tidligere historie med enhver ondartet sygdom; eller familiehistorie med malignitet.
• Tilstedeværelse af nedsat glukosestofskifte, eller HbA1c ≥ 5,7%, eller en bekræftet diagnose af diabetes mellitus.
• Klar medicinsk historie med kardiovaskulære, leverbetingelser, nyrebetingelser, gastrointestinale, respiratoriske, hæmatologiske, neurologiske eller metaboliske lidelser, eller enhver anden tilstand, der efter forskerens mening gør deltageren uegnet til deltagelse i studiet.
• Enhver klinisk signifikant unormalitet i vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorietests, 12-leds EKG, fuld rygsøjle anteroposterior og lateral røntgen, eller B-mode ultralyd, bortset fra dem forbundet med studie sygdommen, som vurderet af forskeren og vil gøre deltageren uegnet til studiet.
• Et positivt resultat for en af følgende serologiske tests i screeningsperioden: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV eller TP-Ab.
• Kendt højgradig allergisk diatese eller overfølsomhed over for væksthormonprodukter eller ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet.
• Brug inden for en specificeret periode før screening eller planlagt brug under studiet af medicin, der kan forstyrre væksthormonudskillelse eller virkning, eller andre lægemidler kendt for at påvirke vækst og udvikling.
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 3 måneder før screening, eller hvis tiden siden sidste dosis er mindre end 5 halveringstider for det tidligere undersøgelseslægemiddel ved screening.
• Børn er blevet behandlet med systemisk kortikosteroidbehandling i mere end 2 på hinanden følgende uger inden for de sidste 3 måneder før screening (kun Fase II).
• Børn er blevet behandlet med inhaleret budesonid eller ækvivalente doser af inhalerede glukokortikoider i mere end 4 på hinanden følgende uger inden for de sidste 12 måneder før screening (kun Fase II).
• Modtagelse af enhver blodprodukt inden for 3 måneder før første dosis, dårlig perifer venetilgang, eller enhver medicinsk tilstand, der vil forhindre tolerance over for blodprøveudtagelsesprocedurerne.
• Administration af enhver vaccine inden for 14 dage før første dosis eller planlagt vaccination på ethvert tidspunkt i studieperioden.
• Deltageren og/eller forælderen/juridiske repræsentant vurderes sandsynligvis at være ikke-overholdende med hensyn til studiegennemførelse, som vurderet af forskeren.
• Enhver anden tilstand, der efter forskerens mening gør deltageren uegnet til deltagelse i studiet.