Een studie (fase 1b/2) van GenSci134 bij kinderen met idiopathische kleine gestalte (ISS)

Inclusiecriteria:

• Geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer en instemming van het kind, zoals passend bij de leeftijd, moet worden verkregen vóór enige studiegerelateerde activiteiten.
• Op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) moeten aan de volgende voorwaarden worden voldaan:
• Fase Ib:

Meisjes: leeftijd ≥3 en ≤11 jaar, borstontwikkeling in Tanner stadium 1, lichaamsgewicht ≥16 kg; Jongens: leeftijd ≥3 en ≤12 jaar, testisvolume <4 mL, lichaamsgewicht ≥16 kg.

● Fase II: Meisjes: leeftijd ≥3 en ≤9 jaar, borstontwikkeling in Tanner stadium 1; Jongens: leeftijd ≥3 en ≤10 jaar, testisvolume <4 mL.

• Diagnose van ISS op het moment van ondertekening van het ICF.
• BMI binnen het bereik van ±2 SD van het gemiddelde BMI voor leeftijd en geslacht bij screening (alleen Fase II).
• Geen eerdere blootstelling aan GH- of IGF-1-therapie.
• Historische lichaamslengtemetingen binnen 6-18 maanden vóór screening zijn beschikbaar (alleen Fase II).
• BA-CA ≤ 1 jaar bij screening (alleen Fase II).

Exclusiecriteria:

• Aanwezigheid van een vermoedelijke of bevestigde aandoening waarvan bekend is dat deze de groei beïnvloedt, waaronder maar niet beperkt tot:

  1. GHD.
  2. Turner-syndroom.
  3. Noonan-syndroom.
  4. Laron-syndroom.
  5. Andere genetische syndromen met kleine gestalte die worden veroorzaakt door chromosomale afwijkingen of genmutaties, waaronder maar niet beperkt tot Prader-Willi-syndroom, abnormale SHOX-1-genanalyse of GH-receptordeficiëntie.
  6. Klein geboren voor zwangerschapsduur:
  7. Groeivertraging door ondervoeding.
  8. Groeivertraging door hypothyreoïdie.
  9. Kleine gestalte met een andere duidelijk geïdentificeerde etiologie.
• Epifysaire sluiting (alleen Fase II).
• Abnormale leverfunctie, nierfunctie of stollingsprofiel.
• Huidige of eerdere geschiedenis van maligne aandoeningen; of een familiegeschiedenis van maligniteit.
• Aanwezigheid van gestoorde glucosemetabolisme, of HbA1c ≥ 5,7%, of een bevestigde diagnose van diabetes mellitus.
• Duidelijke medische voorgeschiedenis van cardiovasculaire, hepatische, renale, gastro-intestinale, respiratoire, hematologische, neurologische of metabole stoornissen, of enige andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakt voor deelname aan de studie.
• Elke klinisch significante afwijking in vitale functies, lichamelijk onderzoek, laboratoriumtests, 12-afleidingen ECG, volledige wervelkolom anteroposterieure en laterale röntgenfoto, of B-mode echografie, anders dan die geassocieerd met de onderzoeksziekte, naar het oordeel van de onderzoeker en die de deelnemer ongeschikt maakt voor de studie.
• Een positief resultaat voor een van de volgende serologische tests tijdens de screeningsperiode: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV, of TP-Ab.
• Bekende sterk allergische diathese of overgevoeligheid voor groeihormoonproducten of enig hulpstof van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Gebruik binnen een gespecificeerde periode vóór screening of gepland gebruik tijdens de studie van medicijnen die de groeihormoonsecretie of -werking kunnen beïnvloeden, of andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze de groei en ontwikkeling beïnvloeden.
• Deelname aan een andere klinische studie binnen 3 maanden vóór screening, of als de tijd sinds de laatste dosis minder is dan 5 halfwaardetijden van het vorige onderzoeksgeneesmiddel bij screening.
• Kinderen zijn behandeld met systemische corticosteroidbehandeling gedurende langer dan 2 opeenvolgende weken binnen de laatste 3 maanden vóór screening (alleen Fase II).
• Kinderen zijn behandeld met geïnhaleerde budesonide of equivalente doses geïnhaleerde glucocorticosteroïden gedurende meer dan 4 opeenvolgende weken binnen de laatste 12 maanden vóór screening (alleen Fase II).
• Ontvangst van bloedproducten binnen 3 maanden vóór de eerste dosis, slechte perifere veneuze toegang, of enige medische aandoening die de tolerantie van de bloedafnameprocedures zal verhinderen.
• Toediening van enig vaccin binnen 14 dagen vóór de eerste dosis of geplande vaccinatie op enig moment tijdens de studieduur.
• De deelnemer en/of de ouder/wettelijke vertegenwoordiger zal waarschijnlijk niet compliant zijn met betrekking tot de studievoering, naar het oordeel van de onderzoeker.
• Elke andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakt voor deelname aan de studie.