특발성 저신장증(ISS) 아동을 대상으로 한 GenSci134 연구(1b/2상)

포함 기준:

• 연구 관련 활동 전에 참가자의 부모 또는 법정 대리인의 사전 동의서와 연령에 적합한 아동 동의서를 받아야 합니다.
• 사전 동의서(ICF) 서명 시점에 다음 조건을 충족해야 합니다:
• 1b상:

여아: 나이 ≥3세 및 ≤11세, Tanner 1단계 유방 발달, 체중 ≥16 kg; 남아: 나이 ≥3세 및 ≤12세, 고환 부피 <4 mL, 체중 ≥16 kg.

● 2상: 여아: 나이 ≥3세 및 ≤9세, Tanner 1단계 유방 발달; 남아: 나이 ≥3세 및 ≤10세, 고환 부피 <4 mL.

• ICF 서명 시점에 ISS 진단.
• 선별 시 연령 및 성별 평균 BMI의 ±2 SD 범위 내 BMI(2상만 해당).
• 이전에 GH 또는 IGF-1 치료 경험 없음.
• 선별 6-18개월 전의 신장 측정 기록 보유(2상만 해당).
• 선별 시 골연령-생활연령 ≤ 1년(2상만 해당).

제외 기준:

• 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 모든 의심 또는 확인된 상태 존재, 포함하되 이에 국한되지 않음:

  1. 성장호르몬 결핍증.
  2. 터너 증후군.
  3. 누난 증후군.
  4. 라론 증후군.
  5. 염색체 이상 또는 유전자 돌연변이로 인한 키 작은 기타 유전 증후군, 포함하되 프래더-윌리 증후군, 비정상 SHOX-1 유전자 분석, 성장호르몬 수용체 결핍에 국한되지 않음.
  6. 태아기 저체중아 출생:
  7. 영양실조로 인한 성장 지연.
  8. 갑상선기능저하증으로 인한 성장 지연.
  9. 명확히 확인된 다른 원인이 있는 키 작음.
• 골단 폐쇄(2상만 해당).
• 비정상 간 기능, 신장 기능 또는 응고 프로필.
• 현재 또는 과거 악성 질환 병력; 또는 악성 종양 가족력.
• 손상된 포도당 대사 존재, 또는 HbA1c ≥ 5.7%, 또는 당뇨병 확진.
• 심혈관, 간, 신장, 위장, 호흡기, 혈액학적, 신경학적 또는 대사 장애의 명확한 병력, 또는 연구자의 판단에 따라 참가자가 연구 참여에 부적합하게 만드는 기타 상태.
• 연구자가 판단한 바에 따라 참가자를 연구에 부적합하게 만들고 연구 질환과 관련되지 않은 활력 징후, 신체 검사, 검사실 검사, 12-유도 심전도, 전후면 및 측면 전 척추 X선 또는 B-모드 초음파의 임상적으로 유의한 이상.
• 선별 기간 동안 다음 혈청 검사 중 양성 결과: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV 또는 TP-Ab.
• 알려진 고도 알레르기 체질 또는 성장호르몬 제품 또는 연구용 의약품의 어떤 부형제에 대한 과민 반응.
• 선별 전 특정 기간 내 사용 또는 연구 중 성장호르몬 분비 또는 작용을 방해하거나 성장 및 발달에 영향을 미치는 것으로 알려진 다른 약물 사용 계획.
• 선별 전 3개월 이내 다른 임상시험 참여, 또는 선별 시 마지막 투여 후 경과 시간이 이전 연구용 의약품의 5 반감기 미만인 경우.
• 선별 전 3개월 이내 어린이가 2주 이상 연속 전신 코르티코스테로이드 치료를 받음(2상만 해당).
• 선별 전 12개월 이내 어린이가 4주 이상 연속 흡입 부데소니드 또는 동등 용량의 흡입 글루코코르티코이드 치료를 받음(2상만 해당).
• 첫 투여 3개월 이내 어떤 혈액 제제 수혈, 불량한 말초 정맥 접근, 또는 채혈 절차 내성을 방해할 의학적 상태.
• 첫 투여 14일 이내 어떤 백신 접종 또는 연구 기간 중 언제든지 백신 접종 계획.
• 연구자의 판단에 따라 참가자 및/또는 부모/법정 대리인이 연구 수행에 비순응할 가능성이 높음.
• 연구자의 의견에 따라 참가자가 연구 참여에 부적합하게 만드는 기타 상태.