Un estudio (Fase 1b/2) de GenSci134 en niños con talla baja idiopática (TBI)

Criterios de inclusión:

• Debe obtenerse el consentimiento informado del padre o representante legal del participante y el asentimiento del niño, según corresponda a su edad, antes de cualquier actividad relacionada con el estudio.
• En el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI), deben cumplirse las siguientes condiciones:
• Fase Ib:

Niñas: edad ≥3 y ≤11 años, desarrollo mamario en estadio Tanner 1, peso corporal ≥16 kg; Niños: edad ≥3 y ≤12 años, volumen testicular <4 mL, peso corporal ≥16 kg.

● Fase II: Niñas: edad ≥3 y ≤9 años, desarrollo mamario en estadio Tanner 1; Niños: edad ≥3 y ≤10 años, volumen testicular <4 mL.

• Diagnóstico de ISS en el momento de la firma del FCI.
• IMC dentro del rango de ±2 DE del IMC medio para la edad y el sexo en el cribado (solo Fase II).
• Sin exposición previa a terapia con GH o IGF-1.
• Disponibilidad de mediciones históricas de altura corporal dentro de los 6-18 meses previos al cribado (solo Fase II).
• BA-CA ≤ 1 año en el cribado (solo Fase II).

Criterios de exclusión:

• Presencia de cualquier condición sospechada o confirmada conocida por afectar el crecimiento, incluyendo pero no limitada a:

  1. DGH.
  2. Síndrome de Turner.
  3. Síndrome de Noonan.
  4. Síndrome de Laron.
  5. Otros síndromes genéticos con baja estatura causados por anomalías cromosómicas o mutaciones genéticas, incluyendo pero no limitado a síndrome de Prader-Willi, análisis anormal del gen SHOX-1 o deficiencia del receptor de GH.
  6. Nacido pequeño para la edad gestacional:
  7. Retraso del crecimiento debido a desnutrición.
  8. Retraso del crecimiento debido a hipotiroidismo.
  9. Baja estatura con cualquier otra etiología claramente identificada.
• Cierre epifisario (solo Fase II).
• Función hepática, renal o perfil de coagulación anormales.
• Historia actual o previa de cualquier enfermedad maligna; o antecedentes familiares de malignidad.
• Presencia de metabolismo de la glucosa alterado, o HbA1c ≥ 5.7%, o diagnóstico confirmado de diabetes mellitus.
• Historia médica clara de trastornos cardiovasculares, hepáticos, renales, gastrointestinales, respiratorios, hematológicos, neurológicos o metabólicos, o cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga al participante no apto para participar en el estudio.
• Cualquier anomalía clínicamente significativa en los signos vitales, exámenes físicos, pruebas de laboratorio, ECG de 12 derivaciones, radiografía anteroposterior y lateral de columna completa, o ecografía modo B, aparte de las asociadas con la enfermedad del estudio, según el criterio del investigador y que hará al participante no apto para el estudio.
• Un resultado positivo para cualquiera de las siguientes pruebas serológicas durante el período de cribado: HBsAg, Anti-VHC, Anti-VIH o TP-Ab.
• Diatésis altamente alérgica conocida o hipersensibilidad a productos de hormona de crecimiento o cualquier excipiente del fármaco en investigación.
• Uso dentro de un período específico antes del cribado o uso planificado durante el estudio de medicamentos que puedan interferir con la secreción o acción de la hormona de crecimiento, u otros fármacos conocidos por afectar el crecimiento y desarrollo.
• Participación en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses previos al cribado, o si el tiempo desde la última dosis es menor de 5 vidas medias del fármaco en investigación anterior en el cribado.
• Los niños han sido tratados con tratamiento sistémico con corticosteroides durante más de 2 semanas consecutivas dentro de los últimos 3 meses previos al cribado (solo Fase II).
• Los niños han sido tratados con budesonida inhalada o dosis equivalentes de glucocorticoides inhalados durante más de 4 semanas consecutivas dentro de los últimos 12 meses previos al cribado (solo Fase II).
• Recepción de cualquier producto sanguíneo dentro de los 3 meses previos a la primera dosis, acceso venoso periférico deficiente, o cualquier condición médica que impida la tolerancia a los procedimientos de extracción de sangre.
• Administración de cualquier vacuna dentro de los 14 días previos a la primera dosis o vacunación planificada en cualquier momento durante el período de estudio.
• El participante y/o el padre/representante legal probablemente no cumplirán con la conducta del estudio, según el criterio del investigador.
• Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga al participante no apto para participar en el estudio.