バース症候群患者におけるPh3b/4試験 (4TAZPower)
2026年9月15日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
遺伝的に確認されたバース症候群患者におけるエラミプレチドの毎日皮下注射の有効性と安全性を評価するための第3b/4相、無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照試験
Phase 3b/4、無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照臨床試験で、遺伝子確認されたBTHS患者を対象に、1日1回のSC注射によるエラミプレチドの有効性、安全性、および薬物動態を72週間評価する。
主要な試験目的は、膝伸筋筋力の改善という中間臨床エンドポイントに基づく加速承認により米国（FORZINITY™）で承認されているエラミプレチドの有効性を確認することである。
調査の概要
詳細な説明
SPIBA-401試験は、遺伝子確認済みバース症候群（BTHS）の対象者を72週間にわたって、1日1回の皮下（SC）注射によるエラミプレチドの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための、市販後第3b／4相、無作為化、二重盲検、並行群、プラセボ対照の臨床試験です。
本試験の主要目的は、米国でFORZINITY™の名称で承認されているミトコンドリアカルジオリピン結合剤であるエラミプレチドの有効性を確認することです。この適応症は、少なくとも30kgの体重を持つ成人および小児のバース症候群患者の筋力改善を目的として承認されています。
この適応症は、膝伸筋筋力の改善（中間臨床エンドポイント）に基づく加速承認により米国で承認されています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
48
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rekha Sathyanarayana
- 電話番号：617-762-2579
- メール：rekha.sathyanarayana@stealthbt.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lani Glennon
- メール：lani.glennon@parexel.com
研究場所
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Massachusetts
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Needham、Massachusetts、アメリカ、02494
- 終了しました
- Trial Not Offered in the U.S
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Bristol、イギリス
- 募集
- Bristol Royal Hospital for Children Upper Maudlin Street Paul O'Gorman Building
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コンタクト：
- Ros Strang
- 電話番号：0+44 1173 429210
- メール：rosalind.strang@uhbw.nhs.uk
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
- 募集
- Metabolics and Genetics in Canada (MAGIC)
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コンタクト：
- Adley Mok
- 電話番号：+1 587-885-3158
- メール：clinic@magiccalgary.ca
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な参加基準：
- 試験関連の手順に参加する前に、署名入りのインフォームドコンセントフォーム（ICF）を提供することを希望し、かつ提供することができること。 該当する場合、親または法的に認められた代理人からの書面によるインフォームドコンセント、および被験者（現地の要件に従って年齢が適切である場合）からのインフォームドアセントを提供する必要があります。
- 試験期間中、試験の要件を遵守することに同意すること。
- 遺伝的に確認されたバース症候群（TAZ遺伝子の病原性変異）を有すること。
- スクリーニング訪問時に年齢が5歳以上の男性であること。
- スクリーニング訪問時の3次元心エコー検査による左心室駆出率が50％以上であること。
- 心筋症の病歴を有する被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前から、背景となる心不全治療薬の安定したレジメン（変更なく一定）を受けていること。
- 試験用医薬品（IMP）を投与できること、またはIMPを投与できる適切な指定者（例：能力のある家族介護者）がいること。
- 妊娠可能な女性パートナーがいる被験者は、ICFに署名した日からIMPの最終投与後28日まで、高度に効果的な避妊方法（例：禁欲、二重避妊法）を使用する意思があること。
主要な除外基準：
- 必要な機能検査の実施または心エコー検査の受診ができないこと。
- 固形臓器移植の病歴があること。ただし、スクリーニングの12か月以上前に成功した心臓移植を除く。これは、研究者の判断により、臓器拒絶反応の証拠がなく、移植後の薬物療法が安定しており、参加者に追加の安全上のリスクをもたらさないと判断された場合に限る。
- 植込み型除細動器（ICD）を装着しており、スクリーニング訪問前の3か月以内にICDの発作が発生したことが知られている患者。
- 現在、心臓移植の待機リストに登録されていること。
- スクリーニング訪問前の6か月以内に心不全で入院したことがあること。
- 研究者の意見により、被験者が試験に成功裏に参加し、評価を確実に完了することを妨げる、または試験結果を混乱させる可能性のある疾患または医学的状態を有すること。
- 全身性好酸球増多症の病歴があること。
- スクリーニング訪問時の推定糸球体濾過率（eGFR）が30 mL/min未満であること（16歳以上の被験者には慢性腎臓病疫学共同研究（CKD-EPI）2021式、5〜16歳の被験者にはSchwartz 2009式を使用）。
- 活動性悪性腫瘍、または被験者ががんから解放されてから2年未満のその他のがんを有すること。 ただし、スクリーニング前に適切に治療された限局性扁平上皮がんまたは非浸潤性基底細胞皮膚がんは許容される。
- スクリーニングの30日以内または5半減期（いずれか長い方）に、他の試験薬または医療機器の臨床試験に参加していること。または、現在、非介入臨床試験に参加しており、研究者の意見により、現在の試験の結果に混乱をもたらす可能性があると判断されること。
- IMPまたはその成分に対するアレルギー反応の病歴があること。
- 過去にエラミプレチドの試験または拡大アクセスプログラムに参加したことがあること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：エラミプレチド
エラミプレチド - 水性、無菌、5.0 mL 単一患者用、使用準備完了、マルチドーズガラスバイアル、エラミプレチド溶液 3.5 mL 含有（エラミプレチド [80 mg/mL]、
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皮下注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
マッチングプラセボ - 水性、滅菌済み5.0mL単一患者用、使用準備完了、多回投与ガラスバイアルには、有効薬剤中の賦形剤と同様の3.5mLの塩化ナトリウム、リン酸塩緩衝液、およびベンジルアルコールが含まれますが、有効薬物成分は含まれていません
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皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要有効性評価項目
時間枠：72週間
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ベースラインから72週間の治療期間における、3つの機能テスト：6分間歩行テスト（6MWT）、3回連続立ち上がり歩行テスト（3TUG）、5回連続立ち座りテスト（5XSST）の複合正規化スコアの変化
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72週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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副次的有効性エンドポイント 1
時間枠：72週間
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- ベースラインから72週目までの6分間歩行テストの変化
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72週間
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二次有効性エンドポイント2
時間枠：72週
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ベースラインから72週目までの3回のTimed Up and Go Testの変化
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72週
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二次的有効性エンドポイント 3
時間枠：72週間
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ベースラインから72週目までの5回椅子立ち上がりテストの変化
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72週間
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二次的有効性エンドポイント4
時間枠：72週間
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ベースラインから第72週までの患者による重症度全般印象尺度（PGI-S）スコアの変化
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72週間
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二次有効性評価項目5
時間枠：72週間
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ベースラインから72週目までの臨床医による重症度全般評価尺度（CGI-S）スコアの変化
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72週間
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二次的有効性エンドポイント
時間枠：72週間
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ベースラインから72週目までの手持ち式ダイナモメトリー（HHD）による膝伸筋筋力の変化
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72週間
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二次有効性評価項目6
時間枠：72週間
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ベースラインから第72週までのHHDによる測定に基づく股関節屈筋筋力の変化
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72週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Safety End Point Adverse Event Reporting
時間枠：72weeks
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-Report the # of subjects with adverse events and incidence and severity of such adverse events (AEs)
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72weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Rekha Sathyanarayana、Stealth BioTherapeutics Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年7月2日
一次修了 (推定)
2029年9月30日
研究の完了 (推定)
2029年11月30日
試験登録日
最初に提出
2026年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月8日
最初の投稿 (実際)
2026年4月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月15日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPIBA-401
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。