Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3b/4 u pacientů s Barthovým syndromem (4TAZPower)

15. září 2026 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Fáze 3b/4, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně probíhající, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti denních subkutánních injekcí elamipretidu u pacientů s geneticky potvrzeným Barthovým syndromem

Fáze 3b/4, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně sestavená, placebem kontrolovaná klinická studie pro hodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky jednou denně podávané subkutánní injekce elamipretidu u subjektů s geneticky potvrzeným BTHS po dobu 72 týdnů. Hlavním cílem studie je potvrdit účinnost elamipretidu, který je schválen v USA (FORZINITY™) v rámci zrychleného schvalování na základě zlepšení svalové síly extenzorů kolene, což je intermediální klinický koncový bod.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie SPIBA-401 je postmarketingová studie fáze 3b/4, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně sestavená, placebem kontrolovaná klinická studie, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku jednou denně podávané subkutánní (SC) injekce elamipretidu u subjektů s geneticky potvrzeným Barthovým syndromem (BTHS) po dobu 72 týdnů. Hlavním cílem studie je potvrdit účinnost elamipretidu, který je ve Spojených státech schválen pod názvem FORZINITY™ jako mitochodriální vazebný protein na kardiolipin, indikovaný ke zlepšení svalové síly u dospělých a pediatrických pacientů s Barthovým syndromem s hmotností alespoň 30 kg. Tato indikace je ve Spojených státech schválena v rámci zrychleného schvalovacího procesu na základě zlepšení síly extenzorů kolene, což je intermediární klinický koncový bod.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Nábor
        • Metabolics and Genetics in Canada (MAGIC)
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Nábor
        • Bristol Royal Hospital for Children Upper Maudlin Street Paul O'Gorman Building
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Needham, Massachusetts, Spojené státy, 02494
        • Ukončeno
        • Trial Not Offered in the U.S

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Ochotný a schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas před účastí v jakýchkoli postupech souvisejících se studií. Pokud je to vhodné, měl by být poskytnut písemný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců a informovaný souhlas subjektu (pokud je věk vhodný podle místních požadavků).
  2. Souhlasí s dodržováním požadavků studie po celou dobu jejího trvání.
  3. Musí mít geneticky potvrzený Barthův syndrom (patogenní varianta v genu TAZ).
  4. Muž ve věku ≥ 5 let v době screeningové návštěvy.
  5. Ejekční frakce levé komory ≥ 50% pomocí 3D echokardiografie při screeningové návštěvě.
  6. Pro subjekty s anamnézou kardiomyopatie musí být na stabilním režimu (nezměněném a konstantním) léků na srdeční selhání alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou.
  7. Schopný podávat vyšetřovaný léčivý přípravek (IMP) nebo mít vhodného zástupce, který může IMP podávat (tj. schopného člena rodiny nebo pečovatele).
  8. Subjekty s partnery ženského pohlaví v reprodukčním věku musí být ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. abstinence, duální metodu antikoncepce) od data podpisu informovaného souhlasu až do 28 dnů po poslední dávce IMP.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Neschopnost provést požadované funkční testy nebo podstoupit echokardiografii.
  2. Anamnéza transplantace pevného orgánu, kromě úspěšné transplantace srdce > 12 měsíců před screeningem, pokud podle názoru vyšetřovatele neexistují důkazy o odmítnutí orgánu a po transplantaci je farmakoterapie stabilní a nepředstavuje pro účastníka další bezpečnostní riziko.
  3. Pacienti s implantabilním kardioverterem-defibrilátorem (ICD) a se známým výskytem výboje ICD během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  4. Současné zařazení na čekací listinu pro transplantaci srdce.
  5. Hospitalizace pro srdeční selhání do 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
  6. Jakékoli onemocnění nebo zdravotní stav, který podle názoru vyšetřovatele by mohl zabránit subjektu v úspěšné účasti ve studii a spolehlivém dokončení hodnocení nebo by mohl zkreslit výsledky studie.
  7. Má anamnézu systémového eozinofilního onemocnění.
  8. Odhadovaná glomerulární filtrační rychlost (eGFR) < 30 ml/min při screeningové návštěvě (pomocí vzorce CKD-EPI 2021 pro subjekty > 16 let a vzorce Schwartz 2009 pro subjekty 5–16 let).
  9. Aktivní malignita nebo jakýkoli jiný druh rakoviny, od kterého je subjekt bez rakoviny < 2 roky. Lokalizované spinocelulární nebo neinvazivní bazocelulární karcinomy kůže jsou povoleny, pokud byly před screeningem vhodně léčeny.
  10. Účast v jiných klinických studiích s vyšetřovanými léky nebo zařízeními do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) od screeningu; nebo je aktuálně zařazen do neintervenční klinické studie, která podle názoru vyšetřovatele by mohla potenciálně zkreslit výsledky současné studie.
  11. Anamnéza alergické reakce na IMP nebo kteroukoli z jeho složek.
  12. Předchozí účast v jakékoli studii elamipretidu nebo programech rozšířeného přístupu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Elamipretid
Elamipretid - vodný, sterilný 5,0 ml jednopacientský, pripravený na použitie, viacdávkový sklenený fľaštička obsahujúca 3,5 ml roztoku elamipretidu (elamipretid [80 mg/ml],
Lék: Elamipretid
subkutánní injekce
Ostatní jména:
  • elamipretid hydrochlorid
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající Placebo - vodný, sterilní, 5,0 mL jednopacientský, připravený k použití, multidávkový skleněný vial bude obsahovat 3,5 mL chloridu sodného, fosfátový pufr a benzylalkohol podobný pomocným látkám v aktivním léku, ale bez aktivní léčivé látky
Lék: Placebo
subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární ukazatel účinnosti
Časové okno: 72 týdnů
-změna ve složeném normalizovaném skóre tří funkčních testů: šestiminutového testu chůze (6MWT), trojnásobného testu vstávání a chůze (3TUG) a pětinásobného testu sednutí a postavení (5XSST) od výchozího stavu do 72 týdnů léčby
72 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární účinnostní koncový bod 1
Časové okno: 72 týdnů
- Změna v testu 6minutové chůze od výchozí hodnoty do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární účinnostní ukazatel 2
Časové okno: 72 týdnů
-Změna v testu 3Timed Up and Go od výchozí hodnoty do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární účinnostní koncový bod 3
Časové okno: 72 týdnů
-Změna v testu 5XSit to Stand od výchozí hodnoty do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární účinnostní ukazatel 4
Časové okno: 72 týdnů
-Změna skóre Patient Global Impression of Severity Scale (PGI-S) od výchozí hodnoty do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární účinnostní cílový bod 5
Časové okno: 72 týdnů
Změna skóre škály klinického hodnocení závažnosti (CGI-S) od výchozí hodnoty do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární bod účinnosti
Časové okno: 72 týdnů
Změna síly extenzorů kolenního kloubu měřená ruční dynamometrií (HHD) od výchozího stavu do 72. týdne
72 týdnů
Sekundární účinnostní koncový bod 6
Časové okno: 72 týdnů
-Změna síly svalu kyčelního flexoru měřená HHD od výchozího stavu do 72. týdne
72 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety End Point Adverse Event Reporting
Časové okno: 72weeks
-Report the # of subjects with adverse events and incidence and severity of such adverse events (AEs)
72weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPIBA-401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit