Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ph3b/4-kokeilu Barthin syndroomaa sairastavilla potilailla (4TAZPower)

tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Fas 3b/4, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, rinnakkaisryhmä, lumelääkekontrolloitu tutkimus elamipretidin päivittäisten ihonalaisten injektioiden tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi geneettisesti varmennetun Barthin oireyhtymän potilailla

Fas 3b/4, satunnaistettu, kaksoissokko, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu kliininen tutkimus arvioimaan elamipretidin kerran päiväisen ihonalaisen pistoksen tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa geneettisesti vahvistetun BTHS:n omaavilla koehenkilöillä 72 viikon ajan. Tutkimuksen ensisijainen tavoite on vahvistaa elamipretidin teho, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa (FORZINITY™) kiireellisen hyväksynnän perusteella polven ojennuslihaksen voiman paranemisen, välikliinisen päätepisteen, perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SPIBA-401-tutkimus on markkinoille tuomisen jälkeinen vaiheen 3b/4 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmäinen, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä ihonalaisesti (SC) annosteltavan elamipretidin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa geneettisesti varmistetun Barthin oireyhtymän (BTHS) potilailla 72 viikon ajan. Tutkimuksen ensisijainen tavoite on vahvistaa elamipretidin teho, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa nimellä FORZINITY™ mitokondriaaliseksi kardiolipin-sitoutujaksi, joka on osoitettu parantavan lihasvoimaa aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on Barthin oireyhtymä ja jotka painavat vähintään 30 kg. Tämä käyttötarkoitus on hyväksytty Yhdysvalloissa nopeutettuna hyväksyntänä perustuen polven ojennuslihaksen lihasvoiman paranemiseen, joka on välikliininen päätepiste.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

48

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrytointi
        • Metabolics and Genetics in Canada (MAGIC)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Bristol Royal Hospital for Children Upper Maudlin Street Paul O'Gorman Building
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Needham, Massachusetts, Yhdysvallat, 02494
        • Lopetettu
        • Trial Not Offered in the U.S

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit:

  1. Haluaa ja pystyy allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen (ICF) ennen osallistumista minkään koehenkilöihin liittyvään toimenpiteeseen. Tarvittaessa kirjallinen tietoon perustuva suostumus vanhemmilta tai laillisilta edustajilta sekä tietoon perustuva suostumus koehenkilöltä (jos ikä on soveltuva paikallisten vaatimusten mukaan) on annettava.
  2. Sitoutuu noudattamaan kokeen vaatimuksia koko kokeen keston ajan.
  3. Koehenkilöllä on oltava geneettisesti vahvistettu Barthin oireyhtymä (patogeeninen variaatio TAZ-geenissä).
  4. Mies, joka on vähintään 5-vuotias seulontavierailun aikaan.
  5. Vasemman kammion ejektiofraktio on vähintään 50 % 3-D-ekokardiogrammilla seulontavierailulla.
  6. Koehenkilöillä, joilla on sydänlihassairauden sairaushistoria, on oltava vakaa (muuttumaton ja tasainen) taustalla oleva sydämen vajaatoimintalääkitys vähintään 3 kuukautta ennen seulontavierailua.
  7. Kykenevä antamaan tutkittavan lääkeaineen (IMP) tai hänellä on sopiva nimitetty henkilö, joka voi antaa IMP:n (esim. kykenevä perheenjäsen tai hoitaja).
  8. Koehenkilöillä, joilla on lapsia saavia naispuolisia kumppaneita, on oltava halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (esim. pidättyminen, kaksoisehkäisy) päivästä, jolloin he allekirjoittavat ICF:n, aina 28 päivään IMP:n viimeisen annoksen jälkeen.

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

  1. Ei pysty suorittamaan vaadittuja toiminnallisia testejä tai läpikäymään ekokardiografiaa.
  2. Historia kiinteiden elinten siirroista, paitsi onnistunut sydämen siirto yli 12 kuukautta ennen seulontaa, jos tutkijan mielestä ei ole todisteita elimen hyljinnästä ja siirron jälkeinen lääkitys on vakaa eikä aiheuta lisäriskiä osallistujalle.
  3. Potilailla, joilla on implantoitava kardiovetteri-defibrillaattori (ICD) ja joilla on tiedossa ICD-purkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontavierailua.
  4. Nykyinen sijoitus sydämen siirron odotuslistalle.
  5. Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi 6 kuukauden sisällä ennen seulontavierailua.
  6. Mikä tahansa sairaus tai lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta onnistuneesti kokeeseen ja suorittamasta luotettavasti arviointeja tai saattaisi hämärtää kokeen tuloksia.
  7. Historia systemaattisesta eosinofiilisesta sairaudesta.
  8. Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) alle 30 ml/min seulontavierailulla (käyttäen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) 2021 kaavaa yli 16-vuotiaille koehenkilöille ja Schwartz 2009 kaavaa 5-16-vuotiaille koehenkilöille).
  9. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai mikä tahansa muu syöpä, josta koehenkilö on ollut syövästä vapaa alle 2 vuotta. Paikalliset levyepiteelikarsinoomat tai ei-invasiiviset basaliskarsinoomat ovat sallittuja, jos niitä on hoidettu asianmukaisesti ennen seulontaa.
  10. Osallistuminen muihin tutkittavien lääkkeiden tai laitteiden kliinisiin kokeisiin 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) sisällä seulonnasta; tai on tällä hetkellä osallistumassa ei-interventiiviseen kliiniseen kokeeseen, joka tutkijan mielestä saattaa mahdollisesti hämärtää nykyisen kokeen tuloksia.
  11. Historia allergisesta reaktioista IMP:hen tai mihinkään sen komponenteista.
  12. Aikaisempi osallistuminen mihin tahansa elamipretidin kokeeseen tai laajennettuun pääsyohjelmaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Elamipretidi
Elamipretidi - vesipohjainen, steriili 5,0 ml yksilöpotilaskäyttöön, valmis käytettäväksi, moniannoslasipullo, joka sisältää 3,5 ml elamipretidiliuosta (elamipretidi [80 mg/ml],
Lääke: Elamipretidi
ihonalainen ruiske
Muut nimet:
  • elamipretidihydrokloridi
Placebo Comparator: Placebo
Matching Placebo - vesipohjainen, steriili 5,0 ml yksittäiskäyttöön valmis, moniannoslasipullo, joka sisältää 3,5 ml natriumkloridia, fosfaattipuskuria ja bentsyylialkoholia, samankaltaisia ainesosia kuin aktiivisessa lääkeaineessa, mutta ilman aktiivista lääkeainetta
Lääke: Plasebo
ihonalainen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Primääri tehokkuuden päätepiste
Aikaikkuna: 72 viikkoa
-muutos kolmen toiminnallisen testin yhdistelmän normalisoidussa tuloksessa: kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT), kolminkertaisessa timed up and go -testissä (3TUG) ja viidessä istuma-asennosta seisomaan -testissä (5XSST) lähtöarvosta 72 viikon hoidon aikana
72 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toissijainen tehokkuustavoite 1
Aikaikkuna: 72 viikkoa
- Muutos 6 minuutin kävelytestissä lähtötasosta 72. viikkoon
72 viikkoa
Toissijainen tehokkuuspäätepiste 2
Aikaikkuna: 72 viikkoa
-Muutos 3Timed Up and Go -testissä lähtöarvosta viikolle 72
72 viikkoa
Toissijainen tehoarviointipäätepiste 3
Aikaikkuna: 72 viikkoa
-Muutos 5XSit to Stand -testissä lähtöarvosta viikkoon 72
72 viikkoa
Toissijainen tehokkuuden päätepiste 4
Aikaikkuna: 72 viikkoa
-Potilaan kokemuksen oireiden vakavuuden asteikon (PGI-S) pistemäärän muutos lähtötasosta 72. viikkoon
72 viikkoa
Toissijainen tehokkuusloppupiste 5
Aikaikkuna: 72 viikkoa
Kliinikon yleisen vakavuusasteikon (CGI-S) pistemäärän muutos vertailupisteestä viikkoon 72
72 viikkoa
Toissijainen tehokkuuden päätepiste
Aikaikkuna: 72 viikkoa
Polven ojennuslihaksen voiman muutos käsikäyttöisellä dynamometrillä (HHD) mitattuna alkuarvosta 72. viikkoon
72 viikkoa
Toissijainen tehokkuuden päätepiste 6
Aikaikkuna: 72 viikkoa
-Lonkan koukistajalihaksen voiman muutos HHD-mittauksella lähtöarvosta viikkoon 72
72 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety End Point Adverse Event Reporting
Aikaikkuna: 72weeks
-Report the # of subjects with adverse events and incidence and severity of such adverse events (AEs)
72weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stealth BioTherapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPIBA-401

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa