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바르트 증후군 환자를 대상으로 한 Ph3b/4 임상시험 (4TAZPower)

2026년 9월 15일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.

유전적으로 확인된 바트 증후군 환자에서 일일 피하 주사 엘라미프레타이드의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3b/4상, 무작위 배정, 이중 맹검, 병렬군, 위약 대조 임상시험

제3b/4상, 무작위 배정, 이중 맹검, 병렬 군, 위약 대조 임상시험으로, 유전적으로 확인된 BTHS 환자를 대상으로 일일 1회 SC 주사 엘라미프레타이드의 72주간의 유효성, 안전성 및 약동학을 평가한다. 주요 시험 목표는 무릎 신전근 근력(중간 임상 종점)의 개선을 기반으로 한 가속 승인 하에 미국에서 승인된(FORZINITY™) 엘라미프레타이드의 유효성을 확인하는 것이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

SPIBA-401 시험은 유전적으로 확인된 바르트 증후군(BTHS) 환자를 대상으로 72주간 일일 1회 피하(SC) 주사로 엘라미프레타이드의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 시판 후 3b/4상, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조 임상 시험입니다. 주요 시험 목표는 FORZINITY™라는 이름으로 미국에서 승인된 엘라미프레타이드의 효능을 확인하는 것으로, 이는 미토콘드리아 카디올리핀 결합체로서 체중이 최소 30kg 이상인 성인 및 소아 바르트 증후군 환자의 근육 강도 개선을 위해 사용됩니다. 이 적응증은 중간 임상 종료점인 무릎 신근 근육 강도의 개선을 기반으로 한 가속 승인 하에 미국에서 승인되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

48

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Needham, Massachusetts, 미국, 02494
        • 종료됨
        • Trial Not Offered in the U.S
  • 영국
      • Bristol, 영국
        • 모병
        • Bristol Royal Hospital for Children Upper Maudlin Street Paul O'Gorman Building
        • 연락하다:
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • 모병
        • Metabolics and Genetics in Canada (MAGIC)
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 임상시험 관련 절차 참여 전 서명된 동의서를 작성할 의사와 능력이 있어야 합니다. 해당되는 경우, 부모 또는 법적 대리인의 서면 동의 및 대상자(지역 요건에 따라 적절한 연령인 경우)의 동의가 제공되어야 합니다.
  2. 임상시험 기간 동안 시험 요구사항을 준수하는 데 동의합니다.
  3. 유전적으로 확인된 바스 증후군(TAZ 유전자의 병원성 변이)이 있어야 합니다.
  4. 선별 방문 시점에 남성, 연령 ≥ 5세
  5. 선별 방문 시 3차원 초음파 심장검사에서 좌심실 박출률 ≥ 50%.
  6. 심근병증 병력이 있는 대상자의 경우, 선별 방문 전 최소 3개월 동안 배경 심부전 약물 요법을 안정적으로(변경 없이 일정하게) 유지하고 있어야 합니다.
  7. 임상시험용 의약품을 투여할 수 있거나, IMP를 투여할 수 있는 적절한 지정인(예: 능력 있는 가족 구성원 또는 간병인)이 있어야 합니다.
  8. 가임기 여성 파트너가 있는 대상자는 ICF 서명일부터 IMP 마지막 투여 후 28일까지 고효율 피임법(예: 금욕, 이중 피임법)을 사용할 의사가 있어야 합니다.

주요 제외 기준:

  1. 필수 기능 검사 수행 또는 초음파 심장검사를 받을 수 없음.
  2. 고형 장기 이식 병력, 단, 선별 12개월 전 성공적인 심장 이식은 조사관의 판단에 따라 장기 거부 반응 증거가 없고 이식 후 약물 치료가 안정적이며 참가자에게 추가 안전 위험을 초래하지 않는 경우 제외.
  3. 삽입형 제세동기 이식 환자로서 선별 방문 전 3개월 내 ICD 방전 발생이 알려진 경우.
  4. 현재 심장 이식 대기자 명단에 등록된 경우.
  5. 선별 방문 전 6개월 이내 심부전으로 인한 입원.
  6. 조사관의 판단에 따라 대상자가 임상시험에 성공적으로 참여하고 평가를 신뢰성 있게 완료하는 것을 방해하거나 시험 결과를 혼동시킬 수 있는 질병 또는 의학적 상태.
  7. 전신성 호산구 증가증 병력이 있음.
  8. 선별 방문 시 추정 사구체 여과율 < 30 mL/min(16세 초과 대상자는 만성 신장병 역학 공동연구 2021 공식, 5-16세 대상자는 슈워츠 2009 공식 사용).
  9. 활성 악성 종양 또는 암에서 완치된 지 < 2년 미만인 기타 암. 국소 편평세포 또는 비침습성 기저세포 피부암은 선별 전 적절히 치료된 경우 허용됨.
  10. 선별 30일 또는 5 반감기(더 긴 기간) 내 다른 임상시험용 약물 또는 기기 임상시험 참여; 또는 조사관의 판단에 따라 현재 임상시험 결과에 잠재적으로 혼동을 줄 수 있는 비중재적 임상시험에 현재 등록된 경우.
  11. IMP 또는 그 성분에 대한 알레르기 반응 병력.
  12. 엘라미프레타이드 임상시험 또는 확대 접근 프로그램에 이전 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 엘라미프레타이드
Elamipretide - 수용성, 멸균 처리된 5.0 mL 단일 환자용, 바로 사용 가능한 다회 투약 유리 바이알로, 3.5 mL의 elamipretide 용액을 함유합니다(elamipretide [80 mg/mL]).
의약품: 엘라미프레타이드
피하 주사
다른 이름들:
  • 엘라미프레타이드 염산염
위약 비교기: 플라시보
매칭 플라시보-수성, 멸균된 5.0mL 단일 환자용, 즉시 사용 가능한 다회용 유리 바이알은 활성 약물의 부형제와 유사한 3.5mL의 염화나트륨, 인산염 완충액 및 벤질 알코올로 구성되지만 활성 약물 성분은 포함하지 않습니다
의약품: 위약
피하 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 효능 종료점
기간: 72주
치료 시작 시점부터 72주 치료 시점까지의 세 가지 기능 검사: 6분 걷기 검사(6MWT), 삼중 일어나 걸어가기 검사(3TUG), 그리고 다섯 번 일어나기 검사(5XSST)의 복합 정규화 점수 변화
72주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2차 효능 평가 지표 1
기간: 72주
- 기준선부터 72주까지의 6분 보행 검사 변화
72주
Secondary Efficacy End Point 2
기간: 72주
기저선부터 72주까지의 3Timed Up and Go 검사 변화
72주
Secondary Efficacy End Point 3
기간: 72주
기저선에서 72주까지의 5XSit to Stand Test 변화
72주
Secondary Efficacy End Point 4
기간: 72주
기저선에서 72주까지 환자 전반적 중증도 인상 척도(PGI-S) 점수의 변화
72주
Secondary Efficacy End Point 5
기간: 72주
기저선에서 72주까지의 임상의 전반적 중증도 척도(CGI-S) 점수 변화
72주
Secondary Efficacy End Point
기간: 72주
기저선에서 72주까지 핸드헬드 동력계(HHD)로 측정한 슬관절 신근 근력 변화
72주
보조 효능 평가 항목 6
기간: 72주
기저선에서 72주까지 HHD로 측정한 고관절 굴곡근 근력 변화
72주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Safety End Point Adverse Event Reporting
기간: 72weeks
-Report the # of subjects with adverse events and incidence and severity of such adverse events (AEs)
72weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stealth BioTherapeutics Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 7월 2일

기본 완료 (추정된)

2029년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 8일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPIBA-401

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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