Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3b/4 u pacjentów z zespołem Bartha (4TAZPower)

15 września 2026 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Faza 3b/4, randomizowane, podwójnie zaślepione, równoległe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo codziennych podskórnych iniekcji elamipretydu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym zespołem Bartha

Badanie kliniczne fazy 3b/4, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki jednorazowego dziennego podskórnego wstrzyknięcia elamipretydu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym BTHS przez 72 tygodnie. Głównym celem badania jest potwierdzenie skuteczności elamipretydu, który jest zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych (FORZINITY™) w ramach przyspieszonej procedury rejestracyjnej w oparciu o poprawę siły mięśni prostowników kolana, pośredni punkt końcowy kliniczny.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie SPIBA-401 to badanie kliniczne po wprowadzeniu na rynek w fazie 3b/4, randomizowane, podwójnie zaślepione, równoległe, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki podskórnego (SC) wstrzyknięcia elamipretidu raz dziennie u osób z genetycznie potwierdzonym zespołem Bartha (BTHS) przez 72 tygodnie.
Głównym celem badania jest potwierdzenie skuteczności elamipretidu, który jest zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych pod nazwą FORZINITY™ jako wiążący kardiolipinę mitochondrialną, wskazany do poprawy siły mięśni u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z zespołem Bartha o masie ciała co najmniej 30 kg.
To wskazanie jest zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych na podstawie przyspieszonej aprobaty w oparciu o poprawę siły mięśnia prostownika kolana, pośredniego punktu końcowego klinicznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

48

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Metabolics and Genetics in Canada (MAGIC)
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Needham, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02494
        • Zakończony
        • Trial Not Offered in the U.S
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Bristol Royal Hospital for Children Upper Maudlin Street Paul O'Gorman Building
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Gotowość i zdolność do podpisania formularza świadomej zgody (ICF) przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem. W stosownych przypadkach należy przedstawić pisemną świadomą zgodę rodziców lub prawnie dopuszczalnych przedstawicieli oraz świadomą zgodę pacjenta (jeśli wiek jest odpowiedni zgodnie z lokalnymi wymaganiami).
  2. Zgoda na przestrzeganie wymagań badania przez cały okres jego trwania.
  3. Potwierdzone genetycznie zespół Bartha (patogenna wariant genu TAZ).
  4. Mężczyzna w wieku ≥ 5 lat w czasie wizyty kwalifikacyjnej.
  5. Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 50% w badaniu echokardiograficznym 3-D podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  6. Dla pacjentów z wywiadem kardiomiopatii, konieczne jest stosowanie stabilnego (niezmienionego i stałego) schematu leków na niewydolność serca przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą kwalifikacyjną.
  7. Zdolność do podawania badanego produktu leczniczego (IMP) lub posiadanie odpowiedniego wyznaczonego opiekuna, który może podawać IMP (np. zdolnego członka rodziny lub opiekuna).
  8. Pacjenci z partnerkami w wieku rozrodczym muszą być gotowi stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (np. abstynencję, podwójną metodę antykoncepcji) od daty podpisania ICF do 28 dni po ostatniej dawce IMP.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Niezdolność do wykonania wymaganych testów funkcjonalnych lub poddania się echokardiografii.
  2. Wywiad przeszczepu narządu stałego, z wyjątkiem udanego przeszczepu serca > 12 miesięcy przed kwalifikacją, jeśli zdaniem badacza nie ma dowodów na odrzucenie narządu, farmakoterapia po przeszczepie jest stabilna i nie stanowi dodatkowego ryzyka dla uczestnika.
  3. Pacjenci z wszczepionym kardiowerterem-defibrylatorem (ICD) i ze znanym wystąpieniem wyładowania ICD w ciągu 3 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  4. Aktualne umieszczenie na liście oczekujących na przeszczep serca.
  5. Hospitalizacja z powodu niewydolności serca w ciągu 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  6. Jakakolwiek choroba lub stan medyczny, który zdaniem badacza uniemożliwiłby pacjentowi skuteczny udział w badaniu i rzetelne wykonanie ocen lub mógłby zakłócić wyniki badania.
  7. Wywiad ogólnoustrojowej choroby eozynofilowej.
  8. Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) < 30 ml/min podczas wizyty kwalifikacyjnej (z użyciem wzoru Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) 2021 dla pacjentów >16 lat i wzoru Schwartz 2009 dla pacjentów w wieku 5-16 lat).
  9. Aktywny nowotwór złośliwy lub jakikolwiek inny nowotwór, z którego pacjent jest wolny od choroby < 2 lata. Dopuszcza się miejscowe raki płaskonabłonkowe lub nieinwazyjne raki podstawnokomórkowe skóry, jeśli były odpowiednio leczone przed kwalifikacją.
  10. Udział w innych badaniach klinicznych leków lub urządzeń w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) przed kwalifikacją; lub aktualne uczestnictwo w nieinterwencyjnym badaniu klinicznym, które zdaniem badacza może potencjalnie zakłócić wyniki obecnego badania.
  11. Wywiad reakcji alergicznej na IMP lub którykolwiek z jego składników.
  12. Wcześniejszy udział w jakimkolwiek badaniu lub programach rozszerzonego dostępu z elamipretydem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Elamipretid
Elamipretide - wodny, sterylny, 5,0 mL pojedynczy dla pacjenta, gotowy do użycia, wielodawkowy szklany fiolka zawierający 3,5 mL roztworu elamipretide (elamipretide [80 mg/mL],
Lek: Elamipretyd
iniekcja podskórna
Inne nazwy:
  • chlorowodorek elamipretydu
Komparator placebo: Placebo
Matching Placebo-aqueous, sterylny, 5.0 mL, jednopacjentowy, gotowy do użycia, wielodawkowy szklany fiolek zawierający będzie składać się z 3.5 mL chlorku sodu, buforu fosforanowego i alkoholu benzylowego, podobnie jak substancje pomocnicze w leku aktywnym, ale bez substancji czynnej leku
Lek: Placebo
wstrzyknięcie podskórne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwszy punkt końcowy skuteczności
Ramy czasowe: 72 tygodnie
-zmiana w złożonym znormalizowanym wyniku trzech testów funkcjonalnych: sześciominutowego testu marszu (6MWT), potrójnego testu wstawania i chodzenia (3TUG) oraz pięciokrotnego testu siadania i wstawania (5XSST) od wartości wyjściowej do 72 tygodnia leczenia
72 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 1
Ramy czasowe: 72 tygodnie
- Zmiana w teście 6-minutowego marszu od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 2
Ramy czasowe: 72 tygodnie
-Zmiana w teście 3Timed Up and Go od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 3
Ramy czasowe: 72 tygodnie
-Zmiana w teście 5XSit to Stand od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 4
Ramy czasowe: 72 tygodnie
-Zmiana w skali Globalnej Oceny Nasilenia przez Pacjenta (PGI-S) od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 5
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Zmiana w skali globalnej oceny ciężkości przez klinicystę (CGI-S) od wartości wyjściowej do 72 tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Zmiana siły mięśni prostowników kolana mierzona za pomocą ręcznego dynamometru (HHD) od wartości początkowej do 72. tygodnia
72 tygodnie
Drugorzędowy punkt końcowy skuteczności 6
Ramy czasowe: 72 tygodnie
-Zmiana siły mięśni zginaczy biodra mierzona za pomocą HHD od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
72 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Safety End Point Adverse Event Reporting
Ramy czasowe: 72weeks
-Report the # of subjects with adverse events and incidence and severity of such adverse events (AEs)
72weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIBA-401

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj