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Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (ELEVATE-LTE)

2026年6月26日 更新者：Entrada Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Open-Label Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE)

This is a study of investigational medicines ENTR-601-44 and ENTR-601-45 designed to evaluate the long-term safety and tolerability of study drugs in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The investigational medicines are currently being investigated in multiple ascending dose parent studies. After participants complete their respective parent study, there is a need to understand the effects of long-term administration of ENTR-601-44 and ENTR-601-45.

Participants enrolling in this study will begin this long-term extension (LTE) study at the dose level they received upon completion of the parent study with possible dose escalation in the LTE study based on emerging safety and efficacy data from the parent studies.

Participants will:

  • Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injections) into a vein over the course of several weeks
  • Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and excersice tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a results of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool、イギリス、L122AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • Freeman Hospital
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan、イタリア、20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to provide consent (if at age of majority) or assent (if a minor)
  • Participant completed clinical study ENTR-601-44-201 or ENTR-601-45-201
  • Males who are sexually active with a female partner of childbearing potential must agree to use condoms during sexual intercourse

Exclusion Criteria:

  • Any change from the applicable parent study eligibility criteria, including safety events during the parent study, that in the opinion of the investigator in consultation with the medical monitor and/or sponsor designee precludes safe use of study drug
  • Participant has a condition or circumstance that in the view of the investigator places the subject at high risk of poor treatment compliance or for not completing the study

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion every 6 weeks
薬：ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion
実験的：ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion every 6 weeks
薬：ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) according to study protocol (Part A and OL Period)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
Safety will be assessed by monitoring adverse events, physical examination, vital signs and clinical laboratory tests.
From baseline through End of Study (up to 2 years).

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Plasma concentration of study drug compounds and their final metabolite
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in 10-Meter Walk/Run (10MWR)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in timed rise from floor (TRF)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Timed 4-Stair Climb (4SC)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in stride velocity 95th centile (SV95C)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0)
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Anti-drug antibody (ADA) and anti-dystrophin antibody in serum
時間枠：From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Entrada Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Entrada Therapeutics Clinical Trials、Entrada Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年8月1日

一次修了 (推定)

2032年3月1日

研究の完了 (推定)

2032年3月1日

試験登録日

最初に提出

2026年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年6月26日

最初の投稿 (実際)

2026年7月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月26日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENTR-601-DMD-202
  • 2025-525124-10-00 (Ctis)
  • U1111-1334-9287 (その他の識別子：WHO)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

The datasets generated during and/or analyzed during the current study are not expected to be made available due to the data´s high commercial sensitivity.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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