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Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (ELEVATE-LTE)

26. Juni 2026 aktualisiert von: Entrada Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Open-Label Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE)

This is a study of investigational medicines ENTR-601-44 and ENTR-601-45 designed to evaluate the long-term safety and tolerability of study drugs in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The investigational medicines are currently being investigated in multiple ascending dose parent studies. After participants complete their respective parent study, there is a need to understand the effects of long-term administration of ENTR-601-44 and ENTR-601-45.

Participants enrolling in this study will begin this long-term extension (LTE) study at the dose level they received upon completion of the parent study with possible dose escalation in the LTE study based on emerging safety and efficacy data from the parent studies.

Participants will:

  • Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injections) into a vein over the course of several weeks
  • Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and excersice tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a results of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L122AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Freeman Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to provide consent (if at age of majority) or assent (if a minor)
  • Participant completed clinical study ENTR-601-44-201 or ENTR-601-45-201
  • Males who are sexually active with a female partner of childbearing potential must agree to use condoms during sexual intercourse

Exclusion Criteria:

  • Any change from the applicable parent study eligibility criteria, including safety events during the parent study, that in the opinion of the investigator in consultation with the medical monitor and/or sponsor designee precludes safe use of study drug
  • Participant has a condition or circumstance that in the view of the investigator places the subject at high risk of poor treatment compliance or for not completing the study

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion every 6 weeks
Arzneimittel: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion
Experimental: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion every 6 weeks
Arzneimittel: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) according to study protocol (Part A and OL Period)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
Safety will be assessed by monitoring adverse events, physical examination, vital signs and clinical laboratory tests.
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasma concentration of study drug compounds and their final metabolite
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in 10-Meter Walk/Run (10MWR)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in timed rise from floor (TRF)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Timed 4-Stair Climb (4SC)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in stride velocity 95th centile (SV95C)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0)
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Anti-drug antibody (ADA) and anti-dystrophin antibody in serum
Zeitfenster: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENTR-601-DMD-202
  • 2025-525124-10-00 (Ctis)
  • U1111-1334-9287 (Andere Kennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

The datasets generated during and/or analyzed during the current study are not expected to be made available due to the data´s high commercial sensitivity.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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