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Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (ELEVATE-LTE)

26 de junio de 2026 actualizado por: Entrada Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Open-Label Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE)

This is a study of investigational medicines ENTR-601-44 and ENTR-601-45 designed to evaluate the long-term safety and tolerability of study drugs in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The investigational medicines are currently being investigated in multiple ascending dose parent studies. After participants complete their respective parent study, there is a need to understand the effects of long-term administration of ENTR-601-44 and ENTR-601-45.

Participants enrolling in this study will begin this long-term extension (LTE) study at the dose level they received upon completion of the parent study with possible dose escalation in the LTE study based on emerging safety and efficacy data from the parent studies.

Participants will:

  • Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injections) into a vein over the course of several weeks
  • Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and excersice tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a results of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Reino Unido, L122AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Freeman Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to provide consent (if at age of majority) or assent (if a minor)
  • Participant completed clinical study ENTR-601-44-201 or ENTR-601-45-201
  • Males who are sexually active with a female partner of childbearing potential must agree to use condoms during sexual intercourse

Exclusion Criteria:

  • Any change from the applicable parent study eligibility criteria, including safety events during the parent study, that in the opinion of the investigator in consultation with the medical monitor and/or sponsor designee precludes safe use of study drug
  • Participant has a condition or circumstance that in the view of the investigator places the subject at high risk of poor treatment compliance or for not completing the study

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion every 6 weeks
Droga: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion
Experimental: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion every 6 weeks
Droga: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) according to study protocol (Part A and OL Period)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
Safety will be assessed by monitoring adverse events, physical examination, vital signs and clinical laboratory tests.
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Plasma concentration of study drug compounds and their final metabolite
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in 10-Meter Walk/Run (10MWR)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in timed rise from floor (TRF)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Timed 4-Stair Climb (4SC)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in stride velocity 95th centile (SV95C)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0)
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Anti-drug antibody (ADA) and anti-dystrophin antibody in serum
Periodo de tiempo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Entrada Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

2 de julio de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ENTR-601-DMD-202
  • 2025-525124-10-00 (Ctis)
  • U1111-1334-9287 (Otro identificador: WHO)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

The datasets generated during and/or analyzed during the current study are not expected to be made available due to the data´s high commercial sensitivity.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Ensayos clínicos sobre ENTR-601-44

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