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Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (ELEVATE-LTE)

26 de junho de 2026 atualizado por: Entrada Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Open-Label Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE)

This is a study of investigational medicines ENTR-601-44 and ENTR-601-45 designed to evaluate the long-term safety and tolerability of study drugs in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The investigational medicines are currently being investigated in multiple ascending dose parent studies. After participants complete their respective parent study, there is a need to understand the effects of long-term administration of ENTR-601-44 and ENTR-601-45.

Participants enrolling in this study will begin this long-term extension (LTE) study at the dose level they received upon completion of the parent study with possible dose escalation in the LTE study based on emerging safety and efficacy data from the parent studies.

Participants will:

  • Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injections) into a vein over the course of several weeks
  • Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and excersice tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a results of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Uz Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Itália, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Reino Unido, L122AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Freeman Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to provide consent (if at age of majority) or assent (if a minor)
  • Participant completed clinical study ENTR-601-44-201 or ENTR-601-45-201
  • Males who are sexually active with a female partner of childbearing potential must agree to use condoms during sexual intercourse

Exclusion Criteria:

  • Any change from the applicable parent study eligibility criteria, including safety events during the parent study, that in the opinion of the investigator in consultation with the medical monitor and/or sponsor designee precludes safe use of study drug
  • Participant has a condition or circumstance that in the view of the investigator places the subject at high risk of poor treatment compliance or for not completing the study

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion every 6 weeks
Medicamento: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion
Experimental: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion every 6 weeks
Medicamento: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) according to study protocol (Part A and OL Period)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
Safety will be assessed by monitoring adverse events, physical examination, vital signs and clinical laboratory tests.
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Plasma concentration of study drug compounds and their final metabolite
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in 10-Meter Walk/Run (10MWR)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in timed rise from floor (TRF)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Timed 4-Stair Climb (4SC)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in stride velocity 95th centile (SV95C)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0)
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Anti-drug antibody (ADA) and anti-dystrophin antibody in serum
Prazo: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Entrada Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de junho de 2026

Primeira postagem (Real)

2 de julho de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ENTR-601-DMD-202
  • 2025-525124-10-00 (Ctis)
  • U1111-1334-9287 (Outro identificador: WHO)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

The datasets generated during and/or analyzed during the current study are not expected to be made available due to the data´s high commercial sensitivity.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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