Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE) (ELEVATE-LTE)

perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Entrada Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Open-Label Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon Skipping to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Endosomal Escape Vehicle Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer Platform Products (ELEVATE-LTE)

This is a study of investigational medicines ENTR-601-44 and ENTR-601-45 designed to evaluate the long-term safety and tolerability of study drugs in participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The investigational medicines are currently being investigated in multiple ascending dose parent studies. After participants complete their respective parent study, there is a need to understand the effects of long-term administration of ENTR-601-44 and ENTR-601-45.

Participants enrolling in this study will begin this long-term extension (LTE) study at the dose level they received upon completion of the parent study with possible dose escalation in the LTE study based on emerging safety and efficacy data from the parent studies.

Participants will:

  • Receive study treatment in the form of multiple intravenous (IV) infusions (slow injections) into a vein over the course of several weeks
  • Visit the clinic regularly for checkups and tests such as: blood and urine tests, physical examinations, questionnaires, and excersice tests. Participants will have a muscle biopsy at the beginning of their participation and after their last dose to allow researchers to compare whether there have been changes in the muscle as a results of the study drug.

Participants are allowed to continue receiving their standard of care therapy for DMD during the study, as long as their health remains stable.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L122AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Freeman Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to provide consent (if at age of majority) or assent (if a minor)
  • Participant completed clinical study ENTR-601-44-201 or ENTR-601-45-201
  • Males who are sexually active with a female partner of childbearing potential must agree to use condoms during sexual intercourse

Exclusion Criteria:

  • Any change from the applicable parent study eligibility criteria, including safety events during the parent study, that in the opinion of the investigator in consultation with the medical monitor and/or sponsor designee precludes safe use of study drug
  • Participant has a condition or circumstance that in the view of the investigator places the subject at high risk of poor treatment compliance or for not completing the study

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion every 6 weeks
Lääke: ENTR-601-44
ENTR-601-44 intravenous infusion
Kokeellinen: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion every 6 weeks
Lääke: ENTR-601-45
ENTR-601-45 intravenous infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) according to study protocol (Part A and OL Period)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
Safety will be assessed by monitoring adverse events, physical examination, vital signs and clinical laboratory tests.
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasma concentration of study drug compounds and their final metabolite
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in 10-Meter Walk/Run (10MWR)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in timed rise from floor (TRF)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Timed 4-Stair Climb (4SC)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in stride velocity 95th centile (SV95C)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Change from parent study Part A and OL Period baselines to LTE EOS in Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0)
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).
Anti-drug antibody (ADA) and anti-dystrophin antibody in serum
Aikaikkuna: From baseline through End of Study (up to 2 years).
From baseline through End of Study (up to 2 years).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Entrada Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENTR-601-DMD-202
  • 2025-525124-10-00 (Ctis)
  • U1111-1334-9287 (Muu tunniste: WHO)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

The datasets generated during and/or analyzed during the current study are not expected to be made available due to the data´s high commercial sensitivity.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia (DMD)

  • Rigshospitalet, Denmark
    Odense University Hospital; Aarhus University Hospital
    Rekrytointi
    Invasiivinen kotihengitys Tanskassa (HOMEVENT DK)
    Trakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
    Tanska

Kliiniset tutkimukset ENTR-601-44

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa