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기증자 골수 이식을 받는 중증 복합 면역결핍 환자 치료에서 사이클로스포린과 미코페놀레이트 모페틸에 의한 전신 방사선 조사

2019년 7월 26일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center

중증 복합 면역결핍 질환 환자에서 동종이계 골수를 이용한 혼합 조혈 키메라증 유도 및 Cyclosporine과 Mycophenolate Mofetil을 이용한 이식 후 면역억제

이 파일럿 임상 시험은 기증자 골수 이식을 받는 중증 복합 면역결핍(SCID) 환자를 치료하기 위해 전신 방사선 조사에 이어 사이클로스포린 및 미코페놀레이트 모페틸을 연구합니다. 환자의 줄기 세포와 거의 일치하는 줄기 세포를 사용하여 기증자 골수 이식 전에 전신 방사선 조사(TBI)를 실시하면 비정상 세포의 성장을 막는 데 도움이 됩니다. 또한 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막을 수도 있습니다. 기증된 줄기 세포는 환자의 면역 세포와 혼합되어 남아 있는 비정상 세포를 파괴하는 데 도움이 될 수 있습니다. 때로는 기증자로부터 이식된 세포가 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수도 있습니다. 이식 후 사이클로스포린과 마이코페놀레이트 모페틸을 투여하면 이런 일이 발생하는 것을 막을 수 있습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

기본 목표:

I. 중증 복합 면역결핍 증후군이 있는 환자에서 치명적이지 않은 컨디셔닝 요법을 사용하여 부분 림프성 키메라 현상(분화 [CD]3+ 세포의 1-95% 기증자 클러스터)을 안전하게 확립합니다.

II. 면역 결핍 질환이 있는 환자에서 치명적이지 않은 컨디셔닝 요법에 따른 면역 재구성의 동역학을 정의합니다.

개요:

환자는 -3일에서 100일까지 사이클로스포린을 경구(PO) 또는 정맥내(IV) 투여받은 후 180일까지 테이퍼링하고 0-40일까지 마이코페놀레이트 모페틸 PO 또는 IV를 수용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 테이퍼링하여 96일까지 투여합니다. 관련이 없는 기증자 수혜자도 0일에 TBI를 받습니다. 환자는 0일에 골수 이식을 받습니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 6개월 후, 이후 5년 동안 매년 추적 관찰됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
6

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • OLDER_ADULT
  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 중증 복합 면역결핍 증후군 환자:

    • B 림프구가 있는 SCID

      • X-연관 SCID(B 림프구의 존재)
      • 상염색체 열성 SCID

  • 중증 복합 면역결핍 증후군 환자:

    • T 및 B 림프구가 없는 SCID

  • 중증 복합 면역결핍 증후군 환자:

    • 퓨린 대사체 결핍, 퓨린 대사체 결핍

      • 아데노신 데아미나제(ADA) 결핍증
      • 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라제(PNP) 결핍
  • 기증자: 적어도 하나의 일배체형에서 인간 백혈구 항원(HLA) 유전형이 동일하고 HLA-A, B, C에 대한 혈청학적 유형 및 DRB1 및 DQB1에 대한 대립유전자 수준에서 유전형 또는 표현형이 동일할 수 있는 관련 기증자; 형제자매 이외의 관련 기증자는 HLA-A, B 및 C(기증자 선택 시 사용 가능한 최고 해상도) 및 DRB1 및 DQB1에서 데옥시리보핵산(DNA) 유형에 의해 일치해야 합니다. 둘 이상의 HLA-동일 형제가 이용 가능한 경우, 가장 나이가 많은 일반 기증자에게 우선권이 주어집니다.
  • 기증자: 기증자 선택 시 일상적으로 사용할 수 있는 가장 높은 해상도에서 DNA 유형을 지정하여 HLA-A, B, C, DRB1 및 DQB1에 대해 전향적으로 일치하는 비혈연 기증자; 고해상도 타이핑에 의해 정의된 대로 HLA-A, B 또는 C에 대해 단일 대립유전자 불일치만 허용됩니다.

제외 기준:

  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)와 같은 바이러스 관련 T 세포 면역결핍 질환이 있는 환자
  • 30일 미만으로 생존을 제한하는 다른 질병 또는 장기 기능 장애가 있는 환자
  • 기증자: 일란성 쌍둥이
  • 기증자: 임신
  • 기증자: HIV 혈청 양성
  • 공여자: 양성 공여자 세포독성 교차 일치는 절대 공여자 배제입니다.
  • 기증자: 이식 거부 벡터의 불일치 대립유전자에서 동형접합인 환자 및 기증자 쌍은 2-HLA 대립유전자 불일치로 간주됩니다. 즉, 환자는 A*0201이며 이러한 유형의 불일치는 허용되지 않습니다.
  • 기증자: < 6개월, > 75세

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 치료(사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸, 이식)
환자는 -3일에서 100일까지 사이클로스포린 PO 또는 IV를 받은 후 180일까지 테이퍼링하고 0-40일에 마이코페놀레이트 모페틸 PO 또는 IV를 수용할 수 없는 독성 없이 테이퍼링하여 96일까지 받습니다. 관련이 없는 기증자 수혜자도 0일에 TBI를 받습니다. 환자는 0일에 골수 이식을 받습니다.
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
방사능: 전신 조사
TBI를 받다
다른 이름들:
  • 전신 조사
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
주어진 PO 또는 IV
다른 이름들:
  • 셀셉트
  • MMF
절차: 동종 골수 이식
동종 골수 이식을 받다
다른 이름들:
  • 알로비엠티
  • 동종 BMT
의약품: 사이클로스포린
주어진 PO 또는 IV
다른 이름들:
  • 27-400
  • 산디뮨
  • 사이클로스포린
  • CSA
  • 네오랄
  • 젠그라프
  • 산딤문
  • 사이클로스포린 A
  • OL 27-400
  • 상시아
절차: 비골수파괴 동종조혈모세포이식
비골수파괴 동종조혈모세포이식
다른 이름들:
  • NST
  • 비골수파괴 동종 이식
  • 비골수파괴 줄기세포 이식

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
면역 결핍 질환이 있는 소아 환자 집단의 혼합 조혈 키메라증
기간: 최대 5년
치명적이지 않은 컨디셔닝 요법이 사망률에 대한 부작용 없이 면역결핍 질환이 있는 소아 환자 집단에서 혼합 조혈 키메라증을 성공적으로 유도할 수 있는지 여부가 확립될 것입니다.
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Fred Hutchinson Cancer Center

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
1997년 8월 11일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2011년 10월 25일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 12월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2001년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2001년 1월 5일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2001년 1월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2019년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2019년 7월 26일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2019년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 1227.00 (다른: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
  • P01HL036444 (미국 NIH 보조금/계약)
  • NCI-2010-02045 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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