기증자 골수 이식을 받는 중증 복합 면역결핍 환자 치료에서 사이클로스포린과 미코페놀레이트 모페틸에 의한 전신 방사선 조사
2019년 7월 26일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center
중증 복합 면역결핍 질환 환자에서 동종이계 골수를 이용한 혼합 조혈 키메라증 유도 및 Cyclosporine과 Mycophenolate Mofetil을 이용한 이식 후 면역억제
이 파일럿 임상 시험은 기증자 골수 이식을 받는 중증 복합 면역결핍(SCID) 환자를 치료하기 위해 전신 방사선 조사에 이어 사이클로스포린 및 미코페놀레이트 모페틸을 연구합니다.
환자의 줄기 세포와 거의 일치하는 줄기 세포를 사용하여 기증자 골수 이식 전에 전신 방사선 조사(TBI)를 실시하면 비정상 세포의 성장을 막는 데 도움이 됩니다.
또한 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막을 수도 있습니다.
기증된 줄기 세포는 환자의 면역 세포와 혼합되어 남아 있는 비정상 세포를 파괴하는 데 도움이 될 수 있습니다.
때로는 기증자로부터 이식된 세포가 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수도 있습니다.
이식 후 사이클로스포린과 마이코페놀레이트 모페틸을 투여하면 이런 일이 발생하는 것을 막을 수 있습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
기본 목표:
I. 중증 복합 면역결핍 증후군이 있는 환자에서 치명적이지 않은 컨디셔닝 요법을 사용하여 부분 림프성 키메라 현상(분화 [CD]3+ 세포의 1-95% 기증자 클러스터)을 안전하게 확립합니다.
II. 면역 결핍 질환이 있는 환자에서 치명적이지 않은 컨디셔닝 요법에 따른 면역 재구성의 동역학을 정의합니다.
개요:
환자는 -3일에서 100일까지 사이클로스포린을 경구(PO) 또는 정맥내(IV) 투여받은 후 180일까지 테이퍼링하고 0-40일까지 마이코페놀레이트 모페틸 PO 또는 IV를 수용할 수 없는 독성이 없는 상태에서 테이퍼링하여 96일까지 투여합니다. 관련이 없는 기증자 수혜자도 0일에 TBI를 받습니다. 환자는 0일에 골수 이식을 받습니다.
연구 치료 완료 후, 환자는 6개월 후, 이후 5년 동안 매년 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
중증 복합 면역결핍 증후군 환자:
B 림프구가 있는 SCID
- X-연관 SCID(B 림프구의 존재)
- 상염색체 열성 SCID
중증 복합 면역결핍 증후군 환자:
- T 및 B 림프구가 없는 SCID
중증 복합 면역결핍 증후군 환자:
퓨린 대사체 결핍, 퓨린 대사체 결핍
- 아데노신 데아미나제(ADA) 결핍증
- 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라제(PNP) 결핍
- 기증자: 적어도 하나의 일배체형에서 인간 백혈구 항원(HLA) 유전형이 동일하고 HLA-A, B, C에 대한 혈청학적 유형 및 DRB1 및 DQB1에 대한 대립유전자 수준에서 유전형 또는 표현형이 동일할 수 있는 관련 기증자; 형제자매 이외의 관련 기증자는 HLA-A, B 및 C(기증자 선택 시 사용 가능한 최고 해상도) 및 DRB1 및 DQB1에서 데옥시리보핵산(DNA) 유형에 의해 일치해야 합니다. 둘 이상의 HLA-동일 형제가 이용 가능한 경우, 가장 나이가 많은 일반 기증자에게 우선권이 주어집니다.
- 기증자: 기증자 선택 시 일상적으로 사용할 수 있는 가장 높은 해상도에서 DNA 유형을 지정하여 HLA-A, B, C, DRB1 및 DQB1에 대해 전향적으로 일치하는 비혈연 기증자; 고해상도 타이핑에 의해 정의된 대로 HLA-A, B 또는 C에 대해 단일 대립유전자 불일치만 허용됩니다.
제외 기준:
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)와 같은 바이러스 관련 T 세포 면역결핍 질환이 있는 환자
- 30일 미만으로 생존을 제한하는 다른 질병 또는 장기 기능 장애가 있는 환자
- 기증자: 일란성 쌍둥이
- 기증자: 임신
- 기증자: HIV 혈청 양성
- 공여자: 양성 공여자 세포독성 교차 일치는 절대 공여자 배제입니다.
- 기증자: 이식 거부 벡터의 불일치 대립유전자에서 동형접합인 환자 및 기증자 쌍은 2-HLA 대립유전자 불일치로 간주됩니다. 즉, 환자는 A*0201이며 이러한 유형의 불일치는 허용되지 않습니다.
- 기증자: < 6개월, > 75세
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(사이클로스포린, 마이코페놀레이트 모페틸, 이식)
환자는 -3일에서 100일까지 사이클로스포린 PO 또는 IV를 받은 후 180일까지 테이퍼링하고 0-40일에 마이코페놀레이트 모페틸 PO 또는 IV를 수용할 수 없는 독성 없이 테이퍼링하여 96일까지 받습니다.
관련이 없는 기증자 수혜자도 0일에 TBI를 받습니다. 환자는 0일에 골수 이식을 받습니다.
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상관 연구
TBI를 받다
다른 이름들:
주어진 PO 또는 IV
다른 이름들:
동종 골수 이식을 받다
다른 이름들:
주어진 PO 또는 IV
다른 이름들:
비골수파괴 동종조혈모세포이식
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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면역 결핍 질환이 있는 소아 환자 집단의 혼합 조혈 키메라증
기간: 최대 5년
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치명적이지 않은 컨디셔닝 요법이 사망률에 대한 부작용 없이 면역결핍 질환이 있는 소아 환자 집단에서 혼합 조혈 키메라증을 성공적으로 유도할 수 있는지 여부가 확립될 것입니다.
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
1997년 8월 11일
기본 완료 (실제)
2011년 10월 25일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2001년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2001년 1월 5일
처음 게시됨 (추정)
2001년 1월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1227.00 (다른: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
- P01HL036444 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2010-02045 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
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