근위축성 측삭 경화증에서 자가 골수유래 줄기세포 치료의 안전성 및 유효성 연구

포함 기준:

• 25세에서 75세 사이의 환자
• 임상적, 전기생리학적 또는 신경병리학적 검사에서 하부운동신경원(LMN) 및 상부운동신경원(UMN) 변성의 징후가 모두 있는 환자
• World Federation of Neurology El Escorial 기준에 따라 '가능성' 또는 '확실한' ALS로 진단된 환자
• 적어도 3개월 전부터 스크리닝 진입 이전부터 안정적인 백그라운드 용량으로 릴루텍을 복용한 환자
• 유병기간이 최초 진단일로부터 5년 이내인 환자
• 스크리닝 시 ALSFRS-R 점수가 31~46점 이내인 환자
• 자가 도보 또는 보호자의 도움으로 병원 방문이 가능한 환자
• 본인 또는 법정대리인이 서면동의서를 제출한 환자

제외 기준:

• ALS의 진단기준에 적합하지 않은 환자
• 원발성 측삭 경화증(PLS) 또는 진행성 근위축증(PMA)으로 진단된 환자
• 줄기세포 주입 후 이상반응이 의심되는 환자(악성종양 의심환자, 심인성 쇼크 위험군, 중증고혈압 환자)
• 스크리닝 시 ALSFRS-R 점수가 30 미만인 환자
• 스크리닝 시 인공호흡기 또는 기관절개술을 시행한 환자
• 스크리닝 시 위절개술을 시행한 환자
• PFT(Pulmonary Functional Test) 획득이 어려워 본 임상시험의 유효성을 평가할 수 없는 환자 또는 스크리닝 시 FVC가 40% 이하로 의심되는 환자
• 심전도 검사상 심근경색 또는 협심증 소견이 있는 환자, 스크리닝 시 스텐트 또는 바이패스 수술을 시행한 환자
• 스크리닝 엔트리 시점에서 지난 3개월 이내에 임상시험을 위해 다른 약물을 복용한 적이 있는 환자
• 간질 환자
• 중증 신기능 장애 환자(혈청 크레아티닌≥2.0mg/dl)
• 중증 간기능장애 환자(ALT, AST, 빌리루빈≥정상상한치 X 2)
• 임산부, 수유부, 임신 계획이 있거나 의학적으로 적절한 피임법 채택에 동의하지 않는 여성 환자, 본 연구에 참여하는 동안 파트너의 적절한 피임법 채택에 동의하지 않는 남성 환자
• 스크리닝 시 출혈 경향이 있는 환자
• 스크리닝 시 바이러스 감염 환자
• 페니실린 및 스트렙토마이신에 대한 과민성/알레르기 병력이 있는 환자
• 이전에 줄기세포 치료를 받은 환자
• 암 진단을 받은 환자
• 약물을 복용한 환자는 골수 기능에 영향을 줄 수 있습니다.
• ALS를 제외한 다른 신경학적 질환이 있는 환자
• 정신병 환자