1차 및 2차 골수섬유화증 환자의 Ruxolitinib 및 Pomalidomide 병용 요법 (POMINC)
2025년 3월 25일 업데이트: Konstanze Doehner, University of Ulm
원발성 및 속발성 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 Ruxolitinib 및 Pomalidomide 병용 요법의 Ib/II상 연구
제안된 연구는 1차 및 2차 골수섬유화증 환자에서 경구 약물 조합인 룩솔리티닙과 포말리도마이드의 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, Ib/II상 시험입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
제안된 연구는 1차 및 2차 골수섬유화증 환자에서 경구 약물 조합인 룩솔리티닙과 포말리도마이드의 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, Ib/II상 시험입니다. 약물의 용량은 이전의 Phase-I/II 연구에서 파생됩니다. Ruxolitinib 치료는 1일 2회 10mg으로 시작하는 반면, 포말리도마이드의 용량은 1일 1회 0.5mg입니다.
골수 억제 효과의 경우 용량 감소 및 중단이 허용됩니다.
치료 요법의 효능을 최적화하기 위해 룩소리티닙에 대해 환자 내 용량 증량이 허용될 것입니다. 포말리도마이드는 하루에 0.5mg의 영구 용량으로 투여됩니다.
치료 반응은 반응 기준 RCT-독립성으로 확장된 IWG-MRT 기준에 따라 각 치료 주기(1주기 = 28일) 후에 지속적으로 평가됩니다.
진행성 질병의 경우 연구 요법이 중단됩니다. 반응 또는 안정적인 질병을 보이는 환자의 경우 연구 내 연속 요법은 최대 12회 치료 주기로 계획됩니다. 12회의 치료 주기 완료 후, 치료의 측정 가능한 이점이 명백할 경우 치료를 계속할 수 있습니다. 이 연장은 현지 조사관과 주 조사관 사이에서 논의되어야 합니다. 환자가 연구에서 제외되는 조건은 프로토콜 "연구 참여에서 환자 철회"에 자세히 설명되어 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
96
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일, 52074
- Universitätsklinikum Aachen - Med. Klinik IV
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Augsburg, 독일, 86150
- Hämatologisch onkologische Praxis
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Bad Saarow, 독일, 15526
- HELIOS Klinikum Bad Saarow
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Dresden, 독일, 01307
- BAG Freiberg-Richter, Jacobasch, Wolf, Illmer
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, 독일, 79106
- Uniklinikum Freiburg
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Jena, 독일, 07740
- Universitatsklinikum Jena
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Köln, 독일, 50937
- Klinik für Innere Medizin Uniklinik Köln
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Magdeburg, 독일, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg AöR
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Mainz, 독일, 55131
- Universitatsmedizin Mainz
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Mannheim, 독일, 68167
- Universitätsklinikum Mannheim
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Minden, 독일, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Mutlangen, 독일, 73557
- Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ulm, 독일, 89081
- University of Ulm
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- IRB/IEC 승인 동의서에 자발적으로 서명한 시점에 18세 이상
- 현재 WHO 기준(PMF)에 따른 골수증식성 신생물(MPN)의 진단, IWG-MRT 합의 용어에 따른 속발성 골수섬유증(PV MF 후 및 ET MF 후)(부록 I)
- 헤모글로빈 수치가 10g/dl 미만인 빈혈 또는 수혈 의존성 빈혈*
- 비장종대(총 직경 >11cm) 및/또는 백혈구적혈모구증
- 적절한 장기 기능, 즉 ALT 및/또는 AST <3 x 정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 <3 x ULN 및 혈청 크레아티닌 <2 mg/dl
- 피험자는 혈액 제제의 수혈을 받을 의사가 있어야 합니다.
- ECOG 수행 상태 <3
- 가임 여성(FCBP)은 반복적인 임신 검사(혈청 또는 소변)를 받아야 하며 임신 결과는 음성이어야 합니다.**
- 연구 기간 내내 그리고 연구 치료 중단 후 28일 동안 신뢰할 수 있는 피임을 유지해야 합니다*
- 이성애 성교를 완전히 금하지 않는 한 성적으로 활동적인 FCBP는 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다*
- 남성(정관 절제술을 받은 사람 포함)은 FCBP와 성행위를 할 때 장벽 피임법(콘돔)을 사용해야 합니다. 남성은 정액이나 정자를 기증하지 않겠다는 데 동의해야 합니다.*
모든 과목은 다음을 충족해야 합니다.
- 연구 제품이 잠재적 기형 유발 위험을 가질 수 있음을 이해합니다.
- 임신 예방 조치 및 태아 노출의 위험에 대해 상담을 받으십시오.
- 연구 제품을 복용하는 동안 헌혈을 삼가하는 데 동의합니다.
- 다른 사람과 연구 약물을 공유하지 않고 사용하지 않은 모든 연구 약물을 조사자에게 반환하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 조혈모세포이식 대상자(적합한 후보 및 적합한 공여자 있음)
- Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie(DGHO/Onkopedia)에서 권장하는 표준 요법에 대한 반응이 있는 환자
- 임신 또는 모유 수유 중인 여성
- BCR/ABL 양성
- ET 진단(WHO 2016 기준에 따름)
- PV 진단(WHO 2016 기준에 따름)
- 말초 혈액 또는 골수에서 >20% 모세포
- 혈소판 감소증 <100 /nl 또는 수혈 의존성 혈소판 감소증
- 호중구 감소증 <0.5 /nl
- HIV, HBV 또는 HCV에 대해 알려진 양성 상태
- 스크리닝 단계 전 3개월 이내에 IMiD(탈리도마이드, 레날리도마이드, 포말리도마이드) 또는 인터페론-알파를 사용한 이전 치료
- 스크리닝 단계 전 14일 이내에 Ruxolitinib을 사용한 환자 치료
- 연구 시작 전 6개월 이내에 혈전증 또는 폐색전증의 병력
- 말초 신경병증 >1등급 CTC
- 연구 참여에 대한 가정의의 정보뿐만 아니라 개별 질병 특성 및 과정의 등록, 저장 및 처리에 대한 동의가 없습니다.
- 연구에 대한 완전한 순응을 제한하거나, 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시키거나, 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고, 조사자의 판단에 따라 임의의 의학적/정신적 상태 또는 검사실 이상의 존재 환자가 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만들다
- 지난 6개월 이내 약물 또는 알코올 남용
- i) 적절하게 치료된 피부의 국소 기저 세포 또는 편평 세포 암종, ii) 알려진 전이성 질환이 없고 치료가 필요하지 않거나 호르몬 요법만 필요하고 정상 전립선 특이 항원이 1 이상인 무증상 전립선암을 제외한 악성 병력 무작위배정 1년 전, 또는 iii) ≥ 5년 동안 완전관해 상태에 있었던 다른 암
- 스크리닝 단계 전 4주 이내에 조혈 성장 인자 수용체 작용제(즉, 에리스로포이에틴[Epo], 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF[Neupogen; Neulasta], 로미플로스팀, 엘트롬보팍))로 치료를 받는 환자.
- 부록 V "금지 약물"에 나열된 약물을 투여받는 환자(연구 약물의 첫 투여 전 7일 이내).
- 치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 환자. 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 환자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 다른 연구 약물로 진행 중인 치료를 받고 있거나 스크리닝 28일 이내에 연구 약물로 치료를 받은 환자.
- 바이오뱅킹에 대한 동의가 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 룩솔리티닙/포말리도마이드
코호트 1(환자 1 - 환자 41): 룩소리티닙 치료는 1일 2회 10mg에서 25mg까지 1일 2회 시작하는 반면, 포말리도마이드의 용량은 1일 1회 0.5mg입니다. 코호트 2(환자 42 - 환자 90): 룩솔리티닙 치료는 1일 2회 10mg에서 최대 25mg으로 시작하는 반면, 포말리도마이드 용량은 0.5mg 1일 1회에서 최대 2mg 1일 1회에서 시작합니다. |
코호트 1: 환자(1-41)의 경우, 이 시험에서 룩솔리티닙의 시작 용량은 10mg 1일 2회 po입니다. 포말리도마이드를 1일 1회 0.5 mg po의 영구 용량으로 투여한다. 코호트 2: 환자(42-90)의 경우 이 시험에서 룩솔리티닙의 시작 용량은 10 mg 1일 2회 po입니다. 포말리도마이드의 시작 용량은 1일 1회 0.5 mg po입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Gale et al 2010 및 2011에 따른 IWG-MRT 기준(CR, PR, CI 포함) 및 적혈구 수혈(RCT) 독립성에 따른 12 치료 주기 내 최고의 반응률.
기간: 1년
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IWG-MRT에 따른 12 치료 주기 내 최고의 반응률
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1년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 관찰된 룩솔리티닙 및 포말리도마이드 조합의 전반적인 안전성 프로파일 및 백혈병 변형의 누적 발생률
기간: 1년
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유형, 빈도, 중증도(National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events[NCI CTCAE] 버전 3.0을 사용하여 등급화됨), 이상 반응(AE)의 시기 및 관련성 및 관찰된 실험실 이상으로 특성화된 룩솔리티닙 및 포말리도마이드 조합의 전반적인 안전성 프로파일 치료뿐만 아니라 백혈병 변형의 누적 발생률
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1년
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무진행 생존
기간: 삼 년
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무진행 생존
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삼 년
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응답 기간
기간: 삼 년
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응답 기간
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삼 년
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전반적인 생존
기간: 삼 년
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전반적인 생존
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삼 년
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골수 증식성 신생물 증상으로 평가한 삶의 질
기간: 삼 년
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골수증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF 프로토콜 5/25/11)에 의해 평가된 삶의 질, 연구 시작부터 변수가 측정되는 각 방문까지 ECOG 수행 상태의 변화.
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삼 년
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임상적 이점 - 각 환자의 평가
기간: 삼 년
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임상적 이점:
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삼 년
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월간 응답 평가
기간: 삼 년
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응답 기준: IWG-MRT에 따른 평가(실험실, 임상 데이터 기반): CR / PR / CI / PD / SD / RD/ RBC-TD / RBC-TI |
삼 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Konstanz Doehner, MD, University of Ulm
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2024년 4월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2024년 4월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2012년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 7월 16일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2012년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 25일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- POMINC(MPNSG02-12)
- 2012-002431-29 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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