Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib og Pomalidomid kombinationsterapi hos patienter med primær og sekundær MF (POMINC)

25. marts 2025 opdateret af: Konstanze Doehner, University of Ulm

Et fase-Ib/II-studie af ruxolitinib og pomalidomid kombinationsterapi hos patienter med primær og sekundær myelofibrose

Det foreslåede studie er et åbent, enkeltarms, fase-Ib/II-forsøg til vurdering af effektiviteten af ​​oral lægemiddelkombination ruxolitinib og pomalidomid hos primære og sekundære MF-patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det foreslåede studie er et åbent, enkeltarms, fase-Ib/II-forsøg til vurdering af effektiviteten af ​​oral lægemiddelkombination ruxolitinib og pomalidomid hos primære og sekundære MF-patienter. Dosering af lægemidlerne er afledt af tidligere fase-I/II undersøgelser; behandling med ruxolitinib vil blive startet med 10 mg to gange dagligt, hvorimod dosis af pomalidomid vil være 0,5 mg én gang dagligt.

Dosisreduktioner og seponeringer vil være tilladt i tilfælde af myelosuppressive virkninger.

Intrapatient dosiseskalering vil være tilladt for ruxolitinib for at optimere effektiviteten af ​​det terapeutiske regime; pomalidomid vil blive givet i en permanent dosis på 0,5 mg dagligt.

Behandlingsrespons vil blive evalueret kontinuerligt efter hver behandlingscyklus (1 cyklus = 28 dage) i henhold til IWG-MRT-kriterierne udvidet med responskriteriet RCT-uafhængighed.

I tilfælde af progressiv sygdom vil undersøgelsesterapi blive stoppet; Hos patienter, der udviser respons eller stabil sygdom, er kontinuerlig terapi i undersøgelsen beregnet til maksimalt 12 behandlingscyklusser; Efter afslutning af 12 behandlingscyklusser kan behandlingen fortsættes, hvis en målbar fordel ved behandlingen er indlysende. Denne udvidelse skal drøftes mellem den lokale og den primære efterforsker. Betingelser, der fører til, at patienten trækker sig ud af undersøgelsen, er beskrevet detaljeret i protokollen "PATIENTEN TILBAGETRÆKNING FRA STUDIEDELTAGELSE".

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
96

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Universitätsklinikum Aachen - Med. Klinik IV
      • Augsburg, Tyskland, 86150
        • Hämatologisch onkologische Praxis
      • Bad Saarow, Tyskland, 15526
        • HELIOS Klinikum Bad Saarow
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • BAG Freiberg-Richter, Jacobasch, Wolf, Illmer
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Uniklinikum Freiburg
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Universitatsklinikum Jena
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Klinik für Innere Medizin Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg AöR
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitatsmedizin Mainz
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Universitätsklinikum Mannheim
      • Minden, Tyskland, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Mutlangen, Tyskland, 73557
        • Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • University of Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år på tidspunktet for frivillig underskrivelse af et IRB/IEC-godkendt informeret samtykke
  2. Diagnose af myeloproliferative neoplasmer (MPN) enten de novo myelofibrose i henhold til gældende WHO-kriterier (PMF), sekundær myelofibrose (post-PV MF og post-ET MF) i henhold til IWG-MRT konsensusterminologien) (bilag I)
  3. Anæmi med hæmoglobinniveau på <10 g/dl eller transfusionsafhængig anæmi*
  4. Splenomegali (>11 cm total diameter) og/eller leukoerythroblastose
  5. Tilstrækkelig organfunktion, dvs. ALAT og/eller ASAT <3 x øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin <3 x ULN og serumkreatinin <2 mg/dl
  6. Forsøgspersonen skal være villig til at modtage transfusion af blodprodukter
  7. ECOG ydeevnestatus <3
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal gennemgå gentagne graviditetstests (serum eller urin), og graviditetsresultater skal være negative.**
  9. Pålidelig prævention bør opretholdes under hele undersøgelsen og i 28 dage efter seponering af undersøgelsesbehandling*
  10. Medmindre man praktiserer fuldstændig afholdenhed fra heteroseksuelt samleje, skal seksuelt aktiv FCBP acceptere at bruge passende præventionsmetoder*
  11. Mænd (inklusive dem, der har fået foretaget en vasektomi) skal bruge barriereprævention (kondomer), når de deltager i seksuel aktivitet med FCBP. Mænd skal acceptere ikke at donere sæd eller sæd*

  12. Alle fag skal:

    • forstå, at undersøgelsesproduktet kan have en potentiel teratogene risiko.
    • rådgives om forholdsregler vedrørende graviditet og risici for fostereksponering.
    • acceptere at afstå fra at donere blod, mens du tager forsøgsprodukt.
    • accepterer ikke at dele undersøgelsesmedicin med en anden person og at returnere al ubrugt undersøgelsesmedicin til investigator.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er kvalificerede til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (egnet kandidat og egnet donor er tilgængelig)
  2. Patienter med respons på standardbehandling som anbefalet af Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO/Onkopedia)
  3. Gravide eller ammende kvinder
  4. BCR/ABL-positivitet
  5. Diagnose af ET (i henhold til WHO 2016 kriterier)
  6. Diagnose af PV (i henhold til WHO 2016 kriterier)
  7. >20 % blaster i perifert blod eller knoglemarv
  8. trombocytopeni <100/nl eller transfusionsafhængig trombocytopeni
  9. neutropeni <0,5/nl
  10. Kendt positiv status for HIV, HBV eller HCV
  11. Forudgående behandling med IMiD'er (thalidomid, lenalidomid, pomalidomid) eller med interferon-alfa inden for en 3 måneders periode før screeningsfasen
  12. Patientbehandling med Ruxolitinib inden for en 14 dages periode før screeningsfasen
  13. Anamnese med trombose eller lungeemboli inden for 6 måneder før studiestart
  14. Perifer neuropati >grad 1 CTC
  15. Intet samtykke til registrering, opbevaring og behandling af de enkelte sygdomskarakteristika og forløb samt oplysning af familielægen om studiedeltagelse.
  16. Tilstedeværelse af enhver medicinsk/psykiatrisk tilstand eller laboratorieabnormiteter, som kan begrænse fuld overensstemmelse med undersøgelsen, øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af undersøgelseslægemidler eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse
  17. Stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 6 måneder
  18. Anamnese med malignitet med undtagelse af i) tilstrækkeligt behandlet lokalt basalcelle- eller planocellulært carcinom i huden, ii) asymptomatisk prostatacancer uden kendt metastatisk sygdom og uden behov for behandling eller kun kræver hormonbehandling og med normalt prostataspecifikt antigen i ≥ 1 år før randomisering, eller iii) enhver anden kræftsygdom, der har været i fuldstændig remission i ≥ 5 år
  19. Patienter, der gennemgår behandling med hæmatopoietiske vækstfaktorreceptoragonister (dvs. erythropoietin [Epo], granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF [Neupogen; Neulasta], romiplostim, eltrombopag) inden for en 4 ugers periode før screeningsfasen.
  20. Patienter, der modtager medicin anført i tillæg V "Forbudte lægemidler" (inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet).
  21. Patienter med klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, som kræver behandling. Patienter med akutte bakterielle infektioner, der kræver brug af antibiotika, bør udsætte screening/tilmelding, indtil forløbet af antibiotikabehandling er afsluttet.
  22. Patienter under igangværende behandling med en anden forsøgsmedicin eller er blevet behandlet med en forsøgsmedicin inden for 28 dage efter screening.
  23. Intet samtykke til biobanking.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ruxolitinib/pomalidomid

Kohorte 1 (patient 1 - patient 41): behandling med ruxolitinib vil blive startet med 10 mg to gange dagligt op til 25 mg to gange dagligt, hvorimod dosis af pomalidomid vil være 0,5 mg en gang dagligt.

Kohorte 2 (patient 42 - patient 90): behandling med ruxolitinib vil blive startet med 10 mg to gange dagligt op til 25 mg to gange dagligt, hvorimod dosis af pomalidomid startes med 0,5 mg én gang dagligt op til 2 mg én gang dagligt.
Medicin: INCB018424/CC-4047

Kohorte 1: For patienter (1-41) er startdosis ruxolitinib i dette forsøg 10 mg to gange dagligt po; pomalidomid vil blive administreret i en permanent dosis på 0,5 mg po en gang dagligt.

Kohorte 2: For patienter (42-90) er startdosis ruxolitinib i dette forsøg 10 mg to gange dagligt po; startdosis af pomalidomid er 0,5 mg po en gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste responsrate inden for 12 behandlingscyklusser i henhold til IWG-MRT-kriterierne (herunder CR, PR, CI) og uafhængighed af røde blodlegemer (RCT) ifølge Gale et al 2010 og 2011).
Tidsramme: et år
Bedste responsrate inden for 12 behandlingscyklusser ifølge IWG-MRT
et år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet sikkerhedsprofil for ruxolitinib og pomalidomid-kombination observeret under behandlingen, såvel som kumulativ forekomst af leukæmitransformation
Tidsramme: et år
Samlet sikkerhedsprofil for ruxolitinib og pomalidomid-kombination karakteriseret ved type, hyppighed, sværhedsgrad (graderet ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] Version 3.0), timing og sammenhæng mellem bivirkninger (AE'er) og laboratorieabnormiteter observeret under behandling, samt kumulativ forekomst af leukæmitransformation
et år
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Progressionsfri overlevelse
3 år
svarets varighed
Tidsramme: 3 år
svarets varighed
3 år
samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
samlet overlevelse
3 år
Livskvalitet vurderet ved Myeloproliferative Neoplasm Symptom
Tidsramme: 3 år
Livskvalitet vurderet af Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF Protocol 5/25/11), ændring i ECOG-præstationsstatus fra studiestart til hvert besøg, hvor variablen måles.
3 år
Klinisk fordel - Vurdering af hver patient
Tidsramme: 3 år

Klinisk fordel:

  • Lab/kliniske data: Stabil sygdom (SD) plus hæmatologisk forbedring: forlængelse af RBC-transfusionsintervaller med ≥50 % sammenlignet med baseline hos transfusionsafhængige patienter eller ≥1 g/dL Hb-stigning i fravær af RBC-transfusionsafhængighed og/eller
  • Spørgeskema: Stabil sygdom (SD) plus forbedring af MF-associerede symptomer: SD plus forbedring af mindst ét ​​MF-associeret symptom ifølge MPN-SAF / EORTC QLQ-C30 eller FACT-Lym med minimum 50 % og/eller SD plus forbedring af ≥ to MF-associerede symptomer ifølge MPN-SAF / EORTC QLQ-C30 eller FACT-Lym med mindst 25 % hver.
3 år
Månedlig svarvurdering
Tidsramme: 3 år

Svarkriterier:

Vurdering i henhold til IWG-MRT (baseret på laboratorie, kliniske data): CR / PR / CI / PD / SD / RD/ RBC-TD / RBC-TI
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Ulm

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Konstanz Doehner, MD, University of Ulm

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juli 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • POMINC(MPNSG02-12)
  • 2012-002431-29 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger