성인 면역성 혈소판감소증의 2차 치료제로서 ATRA와 Danazol의 병용
2017년 9월 3일 업데이트: Xiao-hui Zhang, Peking University People's Hospital
성인 면역성 혈소판 감소증의 2차 치료제로서 경구 올트랜스 레티노산과 다나졸 대 다나졸의 병용: 다기관, 무작위, 공개 라벨 시험
코르티코스테로이드 내성/재발성 ITP 환자에서 ATRA + 다나졸 병용 요법과 다나졸 단독 요법의 효능 및 안전성을 비교하기 위한 무작위 공개 라벨 다기관 연구.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
면역성 혈소판 감소증(ITP)은 심각한 출혈 장애입니다. 약 2/3의 환자가 1차 요법으로 관해에 도달합니다. 그러나 코르티코스테로이드 내성 또는 재발된 ITP의 기본 메커니즘은 잘 이해되지 않습니다. 따라서 치료는 큰 과제로 남아 있습니다. ATRA(All-trans retinoic acid)는 조혈에 대한 면역 조절 효과가 있어 가능한 치료 옵션이 됩니다.
표준 용량의 코르티코스테로이드에 내성이 있거나 재발한 비장 절제술을 받지 않은 ITP 환자에서 다기관 전향적 연구가 수행되었습니다. 환자들은 ATRA+danazol 및 danazol 단일 요법 그룹으로 무작위 배정되었습니다. 혈소판 수, 출혈 및 기타 증상을 치료 전후에 평가했습니다. 코르티코스테로이드 내성/재발성 ITP 환자에서 다나졸 단일 요법과 ATRA + 다나졸의 효능 및 안전성을 비교하기 위해 연구 전반에 걸쳐 부작용도 기록했습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
130
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing, Beijing, 중국, 100044
- Beijing Hospital, Ministry of Health
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Beijing, Beijing, 중국, 100044
- Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology
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Beijing, Beijing, 중국
- Pla Navy General Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국
- Qilu Hospital, Shandong University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 혈소판 감소증의 다른 수반되는 원인을 배제하여 확인된 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP);
- 등록 시 30×109/L 미만의 혈소판 수치
- 최소 4주 동안 전용량 코르티코스테로이드 치료에 대해 지속적인 반응을 달성하지 못하거나 스테로이드 감량 중 또는 중단 후 재발한 환자.
- 18세 이상.
제외 기준:
- 이차성 면역 혈소판 감소증(예: HIV, HCV, Helicobacter pylori 감염 환자 또는 전신성 홍반성 루푸스 환자)
- 울혈 성 심부전증
- 심한 부정맥
- 수유부나 임산부
- 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및 알라닌 트랜스아미나제 수준 ≥ 3× 정상 역치 기준의 상한
- 크레아티닌 또는 혈청 빌리루빈 수치가 각각 정상 범위의 1.5배 이상
- 활성 또는 이전 악성 종양
- 시간, 거리, 경제적 문제 또는 기타 이유로 혈액 정기 검사를 할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 올트랜스 레티노산 & 다나졸
Danazol 400mg po 및 ATRA 10mg 입찰 po
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다른 이름들:
다른 이름들:
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활성 비교기: 다나졸
다나졸 400mg 포
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월 추적 관찰에서 지속적인 혈소판 반응
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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혈소판 수가 >=30x10^9/L이고 기준선 수(PR)가 최소 2배 증가하거나 혈소판 수가 >=100x10^9/L(CR)인 참가자(반응자) 수 및 출혈, 12개월 추적 관찰에서 구조 약물 없이.
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연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 반응
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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혈소판 수가 >=30×10^9/L인 참가자의 수는 다른 혈소판 증가 요법을 시행하지 않고 최소 한 번 이상 기준 혈소판 수의 두 배 이상 증가합니다.
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연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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4주 차 반응률
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 치료 4주차까지
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치료 4주차에 다른 혈소판 증가 요법을 시행하지 않고 혈소판 수가 >=30×10^9/L이고 기준 혈소판 수가 두 배 이상 증가한 참가자 수
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연구 치료 시작(1일)부터 치료 4주차까지
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8주 차 반응률
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 치료 8주차까지
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치료 8주차에 다른 혈소판 증가 요법을 시행하지 않고 혈소판 수가 >=30×10^9/L이고 기준 혈소판 수가 두 배 이상인 참가자 수
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연구 치료 시작(1일)부터 치료 8주차까지
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응답 시간
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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반응 시간은 치료 시작부터 반응에 도달하는 시간까지의 시간으로 정의되었습니다.
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연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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응답 기간
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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반응 지속 시간은 반응 달성에서 반응 상실로 측정되었습니다.
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연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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출혈 증상 감소
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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치료 후 출혈의 변화.
출혈은 WHO 출혈 척도(0, 출혈 없음, 1, 점상출혈, 2, 경미한 출혈, 3, 총 출혈, 4, 쇠약성 출혈)에 따라 정의되었습니다.
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연구 치료 시작(1일)부터 12개월 말까지
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안전
기간: 연구 치료 시작(1일)부터 후속 조치 종료까지
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모든 환자는 치료 첫 8주 동안 매주, 그 이후에는 2주 간격으로 안전성 평가를 받았습니다.
이상 반응은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0에 따라 척도화되었습니다.
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연구 치료 시작(1일)부터 후속 조치 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Xiao-hui Zhang, Professor, Peking University People's Hospital, Peking University Insititute of Hematology
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Zhang X, Fu H, Xu L, Liu D, Wang J, Liu K, Huang X. Prolonged thrombocytopenia following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation and its association with a reduction in ploidy and an immaturation of megakaryocytes. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Feb;17(2):274-80. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.09.007. Epub 2010 Sep 18.
- Nozaki Y, Tamaki C, Yamagata T, Sugiyama M, Ikoma S, Kinoshita K, Funauchi M. All-trans-retinoic acid suppresses interferon-gamma and tumor necrosis factor-alpha; a possible therapeutic agent for rheumatoid arthritis. Rheumatol Int. 2006 Jul;26(9):810-7. doi: 10.1007/s00296-005-0076-1. Epub 2005 Nov 15.
- Sakakura M, Wada H, Tawara I, Nobori T, Sugiyama T, Sagawa N, Shiku H. Reduced Cd4+Cd25+ T cells in patients with idiopathic thrombocytopenic purpura. Thromb Res. 2007;120(2):187-93. doi: 10.1016/j.thromres.2006.09.008. Epub 2006 Oct 24.
- Wang ZY, Chen Z. Acute promyelocytic leukemia: from highly fatal to highly curable. Blood. 2008 Mar 1;111(5):2505-15. doi: 10.1182/blood-2007-07-102798.
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- LIU Wen-bin, WANG Zhao-yue, CAO Li-juan, ZHAO Xiao-juan, ZHU Ming-qing, BAI Xia, RUAN Chang-geng.Therapeutic Effect and Mechanism of All-trans-retinoic Acid Treatment in Refractory Idiopathic Thrombocytopenic Purpura.Suzhou University Journal of Medical Science.2009;3 476-479.
- Feng FE, Feng R, Wang M, Zhang JM, Jiang H, Jiang Q, Lu J, Liu H, Peng J, Hou M, Shen JL, Wang JW, Xu LP, Liu KY, Huang XJ, Zhang XH. Oral all-trans retinoic acid plus danazol versus danazol as second-line treatment in adults with primary immune thrombocytopenia: a multicentre, randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2017 Oct;4(10):e487-e496. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30170-9. Epub 2017 Sep 13.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2012년 6월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2017년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2012년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 8월 16일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2012년 8월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2017년 9월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 3일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2017년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- U1111-1132-6877
- Z111107058811024 (기타 보조금/기금 번호: Capital Clinical characteristic application foundation)
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