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저형성 좌심장 증후군 치료를 위한 자가 제대혈 세포의 안전성 연구

2022년 4월 28일 업데이트: Timothy J Nelson, MD, PhD

저형성 좌심장 증후군의 수술 2기 완화 시 자가 제대혈 유래 단핵세포의 1상 안전성 연구

이것은 예정된 Glenn 수술을 받는 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 어린이의 우심실에 자가 제대혈(UCB) 세포를 주입하는 것의 안전성과 타당성을 결정하기 위한 1상 연구입니다.

연구자들은 개인의 제대혈에서 얻은 자가 줄기 세포가 심장 오른쪽 근육을 강화하는 데 사용될 수 있는지 알아보기 위해 이 연구를 수행하고 있습니다. 이것은 HLHS 관리를 위한 추가 치료법으로 세포 기반 재생 요법을 사용하는 안전성과 타당성을 결정하는 데 도움이 될 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구는 HLHS 피험자에서 계획된 비응급 2기 수술 완화 동안 우심실로의 심근내 전달을 위한 제대혈에서 유래한 자가 단핵 세포(MNC)의 안전성을 결정하기 위한 1상 시험입니다. 이것은 선천성 심장 질환 관리를 위한 추가 재생 개입으로서 자가 MNC 요법을 적용하기 위한 첫 번째 중요한 단계입니다. 선천성 심장 질환 관리에서 재생 요법의 표적 질환으로 HLHS를 선택하는 것은 다 요인적이며 다음 고려 사항을 포함합니다. 심실계, 3) 부가적으로 개입할 시점을 제공하는 계획된 수술 절차의 3단계, 및 4) UCB의 계획된 수집을 가능하게 하는 산전 진단. 심장 재생을 위한 새로운 목표에는 선천성 심장병에 대한 세포 기반 기술의 적용이 포함되며, 이는 섬유성 흉터가 없기 때문에 유리한 기질이며 지속적인 심장 증식 및 기능적 성장을 지원할 것으로 예상되는 미세 환경의 존재입니다. 재근육화. 이 1상 안전성 연구는 HLHS 수술 관리 설정에서 성인 심장 재생 프로토콜에 사용되는 자가 세포의 수집, 처리 및 전달의 타당성을 결정할 것입니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
30

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • Oklahoma University Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

2년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

  1. 다음과 같은 모든 세포 방출 기준(Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab의 분석 인증서에 나열됨)을 충족하는 자가 제대혈 제품을 가진 개인:

    1. 14일 후 호기성 또는 혐기성 박테리아 성장 없음
    2. 70% 이상의 세포 생존율 사전 동결
    3. 총 유핵 세포(TNC) 농도 30-42 x 106개 세포/mL(사전 동결)
    4. 세포 바이알 최소 1개
    5. 50% 이상의 단핵 세포 비율
    6. 16 EU(Endotoxin Units)/mL 미만의 Endotoxin 결과.
  2. 어머니의 혈청 검사 결과 HIV, B형 간염, C형 간염에 대해 음성입니다.
  3. 1단계 외과적 완화 치료를 받고 계획된 2단계 완화 글렌 수술을 받는 HLHS를 가진 개인.
  4. 18개월까지의 나이는 부모(부모 중 한 명이 합리적으로 이용할 수 없는 경우 제외) 및/또는 법적 보호자로부터 서면 동의서를 얻을 수 있는 경우 자격이 있습니다.

제외 기준

  1. UCB인 아동은 포함 기준 #1에서 지정된 세포 방출 기준을 충족하지 않습니다.
  2. 아이 또는 어머니에 대한 디메틸 설폭사이드(DMSO) 반응의 병력.
  3. 참여를 꺼리는 부모/자녀.
  4. 심각한 만성 질환, 광범위한 심장 외 증후군 특징 또는 암 병력이 있는 아동.
  5. 이 프로토콜의 섹션 6에 나열된 대로 II기 글렌 수술 후 10일 이내에 모든 사전 절차 정밀 검사를 완료하지 않은 아동 및 현장 조사관이 안전 문제로 문서화한 사전 절차 정밀 검사의 부족.
  6. 세포 공개 기준(포함 기준 #1에 정의된 대로)을 충족한 후 세포가 손상된 아동.

  7. 다음과 같은 선천성 심장병 합병증이 있는 소아:

    1. 2기 수술 복구 전 15일 이내에 긴급하거나 계획되지 않은 절차가 필요한 상태
    2. 중증 폐고혈압(의료 기록에 >70% 체압으로 보고됨)
    3. 2기 수술 복구 도중 또는 이후에 심각한 합병증 또는 매우 불량한 결과의 위험을 예측(발생하지 않을 가능성보다 발생할 가능성이 더 높음)하는 현장 조사관이 문서화한 기타 임상적 우려 사항.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 자가 세포 기반 전달
자가 세포 기반 전달은 수술 시 300만 세포/체중 kg의 ​​목표 용량을 오른쪽 심장 근육에 전달합니다. 세포는 자가(자가) 제대혈에서 파생됩니다.
생물학적: 자가 세포 기반 전달
자가 세포("self"에서 파생됨)
다른 이름들:
  • 제대혈 유래 단핵세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
모든 원인으로 인한 사망 발생률
기간: 세포치료 후 2년 이내
세포치료 후 2년 이내
새롭고 악화되는 심장 부작용 발생률
기간: 세포치료 후 2년 이내
불리한 심장 사건에는 지속/증상 심실 부정맥, 심부전, 심근 경색, 심장 감염 및 예상치 못한 심혈관 수술이 포함됩니다.
세포치료 후 2년 이내
세포가 모든 세포 방출 기준을 충족하는 피험자의 백분율
기간: 최대 2년
최대 2년
세포 요법 치료를 받는 등록 대상자의 백분율
기간: 최대 2년
최대 2년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 1개월
기준선, 1개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 시점의 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 3개월
기준선, 3개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 6개월
기준선, 6개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 삼첨판 환상면 수축기 소풍(TAPSE)의 변화
기간: 기준선, 1개월
기준선, 1개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 우심실 TAPSE의 변화
기간: 기준선, 3개월
기준선, 3개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 TAPSE의 변화
기간: 기준선, 6개월
기준선, 6개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 부분 면적 변화의 변화
기간: 기준선, 1개월
기준선, 1개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 후 우심실 부분적 변화의 변화
기간: 기준선, 3개월
기준선, 3개월
심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 부분 면적 변화의 변화
기간: 기준선, 6개월
기준선, 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Timothy J Nelson, MD, PhD

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
  • 연구 책임자: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
  • 수석 연구원: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
  • 수석 연구원: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
  • 수석 연구원: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
  • 수석 연구원: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
  • 수석 연구원: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 5월 15일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 4월 28일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 4월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 6월 20일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 6월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 4월 28일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 12-008521

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

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