저형성 좌심장 증후군 치료를 위한 자가 제대혈 세포의 안전성 연구
2022년 4월 28일 업데이트: Timothy J Nelson, MD, PhD
저형성 좌심장 증후군의 수술 2기 완화 시 자가 제대혈 유래 단핵세포의 1상 안전성 연구
이것은 예정된 Glenn 수술을 받는 저형성 좌심장 증후군(HLHS) 어린이의 우심실에 자가 제대혈(UCB) 세포를 주입하는 것의 안전성과 타당성을 결정하기 위한 1상 연구입니다.
연구자들은 개인의 제대혈에서 얻은 자가 줄기 세포가 심장 오른쪽 근육을 강화하는 데 사용될 수 있는지 알아보기 위해 이 연구를 수행하고 있습니다. 이것은 HLHS 관리를 위한 추가 치료법으로 세포 기반 재생 요법을 사용하는 안전성과 타당성을 결정하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 HLHS 피험자에서 계획된 비응급 2기 수술 완화 동안 우심실로의 심근내 전달을 위한 제대혈에서 유래한 자가 단핵 세포(MNC)의 안전성을 결정하기 위한 1상 시험입니다.
이것은 선천성 심장 질환 관리를 위한 추가 재생 개입으로서 자가 MNC 요법을 적용하기 위한 첫 번째 중요한 단계입니다.
선천성 심장 질환 관리에서 재생 요법의 표적 질환으로 HLHS를 선택하는 것은 다 요인적이며 다음 고려 사항을 포함합니다. 심실계, 3) 부가적으로 개입할 시점을 제공하는 계획된 수술 절차의 3단계, 및 4) UCB의 계획된 수집을 가능하게 하는 산전 진단.
심장 재생을 위한 새로운 목표에는 선천성 심장병에 대한 세포 기반 기술의 적용이 포함되며, 이는 섬유성 흉터가 없기 때문에 유리한 기질이며 지속적인 심장 증식 및 기능적 성장을 지원할 것으로 예상되는 미세 환경의 존재입니다. 재근육화.
이 1상 안전성 연구는 HLHS 수술 관리 설정에서 성인 심장 재생 프로토콜에 사용되는 자가 세포의 수집, 처리 및 전달의 타당성을 결정할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Oklahoma University Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
다음과 같은 모든 세포 방출 기준(Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab의 분석 인증서에 나열됨)을 충족하는 자가 제대혈 제품을 가진 개인:
- 14일 후 호기성 또는 혐기성 박테리아 성장 없음
- 70% 이상의 세포 생존율 사전 동결
- 총 유핵 세포(TNC) 농도 30-42 x 106개 세포/mL(사전 동결)
- 세포 바이알 최소 1개
- 50% 이상의 단핵 세포 비율
- 16 EU(Endotoxin Units)/mL 미만의 Endotoxin 결과.
- 어머니의 혈청 검사 결과 HIV, B형 간염, C형 간염에 대해 음성입니다.
- 1단계 외과적 완화 치료를 받고 계획된 2단계 완화 글렌 수술을 받는 HLHS를 가진 개인.
- 18개월까지의 나이는 부모(부모 중 한 명이 합리적으로 이용할 수 없는 경우 제외) 및/또는 법적 보호자로부터 서면 동의서를 얻을 수 있는 경우 자격이 있습니다.
제외 기준
- UCB인 아동은 포함 기준 #1에서 지정된 세포 방출 기준을 충족하지 않습니다.
- 아이 또는 어머니에 대한 디메틸 설폭사이드(DMSO) 반응의 병력.
- 참여를 꺼리는 부모/자녀.
- 심각한 만성 질환, 광범위한 심장 외 증후군 특징 또는 암 병력이 있는 아동.
- 이 프로토콜의 섹션 6에 나열된 대로 II기 글렌 수술 후 10일 이내에 모든 사전 절차 정밀 검사를 완료하지 않은 아동 및 현장 조사관이 안전 문제로 문서화한 사전 절차 정밀 검사의 부족.
- 세포 공개 기준(포함 기준 #1에 정의된 대로)을 충족한 후 세포가 손상된 아동.
다음과 같은 선천성 심장병 합병증이 있는 소아:
- 2기 수술 복구 전 15일 이내에 긴급하거나 계획되지 않은 절차가 필요한 상태
- 중증 폐고혈압(의료 기록에 >70% 체압으로 보고됨)
- 2기 수술 복구 도중 또는 이후에 심각한 합병증 또는 매우 불량한 결과의 위험을 예측(발생하지 않을 가능성보다 발생할 가능성이 더 높음)하는 현장 조사관이 문서화한 기타 임상적 우려 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 세포 기반 전달
자가 세포 기반 전달은 수술 시 300만 세포/체중 kg의 목표 용량을 오른쪽 심장 근육에 전달합니다.
세포는 자가(자가) 제대혈에서 파생됩니다.
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자가 세포("self"에서 파생됨)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 원인으로 인한 사망 발생률
기간: 세포치료 후 2년 이내
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세포치료 후 2년 이내
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새롭고 악화되는 심장 부작용 발생률
기간: 세포치료 후 2년 이내
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불리한 심장 사건에는 지속/증상 심실 부정맥, 심부전, 심근 경색, 심장 감염 및 예상치 못한 심혈관 수술이 포함됩니다.
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세포치료 후 2년 이내
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세포가 모든 세포 방출 기준을 충족하는 피험자의 백분율
기간: 최대 2년
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최대 2년
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세포 요법 치료를 받는 등록 대상자의 백분율
기간: 최대 2년
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 1개월
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기준선, 1개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 시점의 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 3개월
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기준선, 3개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 박출률 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 삼첨판 환상면 수축기 소풍(TAPSE)의 변화
기간: 기준선, 1개월
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기준선, 1개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 우심실 TAPSE의 변화
기간: 기준선, 3개월
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기준선, 3개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 TAPSE의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 1개월 시점의 우심실 부분 면적 변화의 변화
기간: 기준선, 1개월
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기준선, 1개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 3개월 후 우심실 부분적 변화의 변화
기간: 기준선, 3개월
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기준선, 3개월
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심초음파를 이용한 심장 영상에 따른 6개월 우심실 부분 면적 변화의 변화
기간: 기준선, 6개월
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기준선, 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
- 연구 책임자: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
- 수석 연구원: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
- 수석 연구원: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
- 수석 연구원: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- 수석 연구원: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 5월 15일
기본 완료 (실제)
2021년 4월 28일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 6월 20일
처음 게시됨 (추정)
2013년 6월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 28일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .