신경모세포종이 있는 소아에서 표준 13-시스-레티노산과 함께 이메텔스타트를 단독으로 정맥 주사

포함 기준:

• 원래 진단 또는 재발에서 신경모세포종의 조직학적 검증.
• 환자는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병(뼈 스캔 또는 메타요오도벤질구아니딘(MIBG) 스캔과 같은 양성 핵 스캔으로 정의됨)이 있는 재발성 또는 불응성 신경모세포종이 있어야 합니다. 병변이 고립되어 있고/있거나 이전에 방사선 조사를 받았고 안정적인 경우 자격을 갖추려면 입증된 양성 생검이 필요합니다.
• 현재 질병 상태는 알려진 치료 요법 또는 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 요법이 없는 상태여야 합니다.

• 다음과 같이 연구 시작 전에 이전 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 효과에서 회복되어야 합니다.

  • 마지막 활성 암 치료 완료 후 최소 3주가 지나고 해당 치료의 독성 효과가 1등급 이하로 회복되었습니다.
  • 골수 절제 요법 후 조혈 줄기 세포 구조 후 최소 6주.
  • 이전에 전신 방사선 조사, 두개척수 XRT 또는 골반 방사선 조사가 50% 이상인 경우 최소 3개월이 경과해야 합니다.
  • 다른 실질적인 골수 조사의 경우 최소 6주가 경과해야 합니다.
  • 이전 MIBG 요법으로부터 최소 6주.
• 연구 시작 당시 연령 >18개월 및 ≤18세.
• 성능 상태:

환자 ≤10세: Lansky ≥50 환자 >10세: Karnofsky ≥60% - 검사실 요구 사항: (등록 전 7일 이내에 수행해야 함)

다음과 같이 정의되는 적절한 골수 기능:

• 절대호중구수(ANC) ≥1.0 x 10^9/L
• 혈소판 ≥100 x 10^9/L(등록 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의된 수혈 독립)
• 헤모글로빈 ≥80g/L(적혈구 수혈을 받을 수 있음) 알려진 골수 전이성 질환이 있는 환자는 연구에 적격이며 골수의 ≤25%가 관련되고 이들이 치료에 불응성인 것으로 알려지지 않은 경우 수혈을 받을 수 있습니다. 적혈구 또는 혈소판 수혈.

환자는 혈구 수 기준을 충족하는 한 자격이 있습니다. 환자가 장기간 골수 억제를 경험하면 낮은 혈구 수가 골수에 악성 침윤으로 인한 것인지 또는 치료로 인한 발육부전/무형성증으로 인한 것인지 판단하기 위해 골수 검사를 요청할 수 있습니다.

다음과 같이 정의되는 적절한 신장 및 심장 기능:

• 혈청 크레아티닌 ≤1.5 x 연령에 대한 정상 상한 또는
• 측정된 GFR ≥70mL/min/1.73 m2

다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능:

• AST 및 ALT ≤2.5 x 연령에 대한 정상 상한
• 총 빌리루빈 ≤1.5 x 연령에 대한 정상 상한
• 혈청 알부민 ≥ 20

다음과 같이 정의되는 적절한 응고 기능:

• PTT <1.2 x 정상 상한

• 지역 기관 및/또는 대학 인간 실험 위원회 요구 사항에 따라 모든 환자에 대해 환자 또는 보호자의 동의를 얻어야 합니다. 부모나 보호자가 대신 동의서에 서명한 8세 이상의 어린이도 원하는 경우 동의서에 서명할 수 있습니다. 해당 센터에서 임상시험이 시작되기 전에 필요한 현지 승인을 획득하고 이러한 승인을 획득했음을 NCIC CTG 연구 코디네이터에게 서면으로 알리는 것은 현지 참여 조사관의 책임입니다.
• 환자는 치료 및 후속 조치를 위해 접근할 수 있어야 합니다. 이 실험에 등록된 환자는 참여 센터에서 치료를 받고 추적되어야 합니다. 이는 이 임상시험을 고려 중인 환자에게 합리적인 지리적 제한(예: 운전 거리 2시간)이 있어야 함을 의미합니다.
• 프로토콜 치료는 환자 등록 후 근무일 기준 5일 이내에 시작됩니다.

제외 기준:

• 골수 침범이 >25%인 환자는 등록되지 않습니다.
• 환자는 경구용 약물을 복용할 수 있어야 하며 위장관 이상(예: 13-cisretinoic acid의 부적절한 흡수로 이어질 수 있는 장 폐쇄 또는 이전 위 절제술).
• 알려진 HIV, B형 간염 또는 C형 간염 감염.
• Imetelstat 동물 및 체외 연구는 그것이 유전독성 또는 최기형성이 아님을 시사합니다. 그러나 13-cis-retinoic acid는 기형을 유발하는 것으로 알려져 있습니다. 초경 이후의 여아는 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성은 두 가지 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성은 잠재적인 태아 및 최기형성 부작용으로 인해 이 연구에 참여하지 않습니다.

• 동시 약물:

  • 다른 조사 에이전트를 받는 환자는 등록되지 않습니다.
  • 다른 항암제를 투여받는 환자는 등록되지 않습니다.
  • CNS 전이가 있는 환자는 등록 전 21일 이내에 얻은 기본 MRI를 제출해야 합니다. 현재 또는 이전의 CNS 출혈의 증거가 있는 환자는 제외됩니다. 연구자의 의견에 따라 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자는 등록되지 않습니다.