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MLL 유전자의 재배열이 있는 재발성/불응성 백혈병을 앓고 있는 소아 환자의 치료에서 EPZ-5676의 1상 용량 증량 및 확장 코호트 연구

2023년 6월 15일 업데이트: Epizyme, Inc.
급성 골수성 백혈병(AML) 및 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자의 하위 집합은 진단 시 세포유전학적 또는 형광 제자리 하이브리드화 평가에 의해 검출되는 MLL 유전자의 재배열을 포함합니다. DOT1L이라는 단백질은 이러한 백혈병의 악성 과정에서 중요한 역할을 합니다. EPZ-5676은 DOT1L의 활성을 차단하는 분자로 MLL 재배열 백혈병 환자의 치료에 평가되고 있다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 소아 환자에서 EPZ-5676의 1b상 연구입니다. 이 연구에는 두 단계가 있습니다. 첫 번째 단계에서는 EPZ-5676의 최대 허용 용량(MTD) 또는 28일 연속 IV 주입으로 EPZ-5676의 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하기 위해 증가하는 EPZ-5676 용량을 평가합니다. MTD 및/또는 RP2D가 설정되면 연구의 두 번째 단계에서 EPZ-5676의 안전성을 추가로 평가하고 항백혈병 활성을 평가합니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
18

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • The Hospital for Sick Kids

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

3개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 3개월 초과 ~ 18세 미만.

  2. 진단: 환자는 문서화된 재발성/불응성 ALL, AML 또는 모호한 계통의 급성 백혈병이 있어야 하며 다음 기준을 충족해야 합니다.

    • 환자는 최소한 적절한 유도 요법을 받아야 합니다. 유도 요법 후 백혈병이 지속되거나 치료 과정 중 언제든지 백혈병이 재발하는 환자(동종이계 조혈모세포이식 포함)가 자격이 있습니다.
    • 환자는 골수에 > 10%의 백혈병 모세포가 있어야 합니다.
    • 환자는 FISH에 의한 11q23과 관련된 상호 염색체 전좌, 세포유전학적 분석, PCR(polymerase chain reaction) 또는 NGS(next-generation sequencing) 또는 PCR 또는 NGS에 의한 MLL의 PTD(partial tandem duplication)를 포함하여 MLL 유전자와 관련된 재배열이 있어야 합니다.
  3. 치료 옵션: 환자는 치료 가능성이 있는 것으로 알려진 다른 치료 요법에 적합하지 않거나 부적절해야 합니다.
  4. 성능 수준: Karnofsky > pts > 12년의 경우 50%; 12세 미만의 pts에 대해 Lansky > 50%.

  5. 이전 치료: 환자는 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.

    골수억제 화학요법:

    • 세포독성 치료 종료 후 14일이 경과되어야 함
    • 환자는 연구 시작 시 말초 혈액 백혈병 세포 수를 조절하기 위해 수산화요소, 저용량 시타라빈 및/또는 글루코코르티코이드를 투여받을 수 있습니다.
    • 조혈 성장 인자 치료 완료 후 최소 7일
    • 생물학적 제제로 치료를 마친 후 최소 7일
    • 키메라 항원 수용체 요법 또는 기타 변형된 T 세포 요법을 받은 후 최소 21일
    • 이전 전신 방사선 조사(TBI)로부터 최소 60일
    • 조혈모세포이식(HSCT) 후 최소 60일이 경과해야 합니다.

  6. 신장 및 간 기능: 환자는 다음 실험실 값으로 표시된 대로 적절한 신장 및 간 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 환자는 계산된 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 60mL/min/1.73m2 또는 연령/성별에 기초한 정상 혈청 크레아티닌을 가져야 합니다.
    • 연령 또는 정상 결합 빌리루빈에 대한 총 빌리루빈 < 1.5 x ULN
    • ALT 및 AST < 3 x ULN(백혈병 관련이 아닌 경우)
  7. 심장 기능: 환자는 심초음파 또는 MUGA 스캔에서 > 27%의 단축률(SF) 또는 > 50%의 박출률(EF)을 가져야 합니다.

제외 기준:

  1. CNS 3 질환 또는 증후성 중추신경계 질환이 있는 환자
  2. 연장된 QTc 또는 연장된 PR 간격 또는 부정맥 병력을 포함하는 임상적으로 활동적인 심장 질환
  3. 순환 모세포 수 관리를 위해 글루코코르티코이드를 투여받는 환자 또는 1등급 이하의 GvHD 또는 테이퍼링 용량으로 전신 또는 국소 글루코코르티코이드 요법의 안정적인 용량(<20mg/m2/일 프레드니손 또는 이에 상응하는 용량)을 받는 환자를 제외한 면역억제 또는 기타 항백혈병 요법 칼시뉴린 억제제
  4. 알려진 출혈 체질 또는 프로트롬빈 시간(PT) 또는 aPTT >1.5 x ULN 또는 피브리노겐 <0.5 x LLN이 있는 환자
  5. 조혈 콜로니 자극 인자의 예방적 사용
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 B형 간염 바이러스(HBsAg 양성) 또는 C형 간염 바이러스(항-HCV 양성) 만성 감염의 알려진 병력
  7. 다른 동시 악성 종양에 대해 적극적인 치료를 받고 있는 경우
  8. 임신 또는 수유중인 여성;
  9. 콘돔을 사용하지 않으려는 남성 환자
  10. 제어되지 않은 감염, 중대한 이식편대숙주병(GvHD)(2-4등급) 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않은 병발성 질병
  11. CYP3A의 강력한 유도제/억제제를 동시에 투여받는 환자
  12. 삼염색체성 21(다운 증후군)의 병력, 선천성 면역결핍 또는 유전성 골수부전 장애의 병력이 있는 환자.
  13. 출혈 체질이 알려진 환자 또는 PT(프로트롬빈 시간) 또는 aPTT(활성화 부분 트롬보플라스틴 시간) > 1.5x ULN 또는 < 0.5x LLN.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: EPZ-5676
EPZ-5676 용량 증량 및 확장 코호트
의약품: EPZ-5676
질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 각 28일 주기의 28일 연속 IV 주입.
다른 이름들:
  • EPZ5676
  • DOT1L

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
EPZ-5676의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장되는 2상 용량(RP2D)을 결정합니다.
기간: 12 개월
프로토콜에 명시된 용량 제한 부작용의 발생률에 따라 EPZ-5676의 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장되는 2상 용량(RP2D)을 결정합니다.
12 개월
지속 정맥 주사(CIV) 주입으로 투여되는 EPZ-5676의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 22개월
안전성 및 내약성은 EPZ-5676으로 치료받은 환자의 부작용 발생률 및 부작용 평가, 활력 징후, 신체 검사, 12-리드 ECG 및 실험실 평가에 의해 평가될 것이다.
22개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
EPZ-5676의 약동학(PK) 및 약력학(PD) 프로파일 결정
기간: 18개월

약동학(PK) 프로파일은 EPZ-5676의 Cmax, AUC 및 정상 상태 농도의 분석을 포함할 것입니다.

약력학(PD) 프로필은 말초 혈액 단핵(PBMC) 및 골수 세포에서 EPZ-5676의 효과를 평가합니다.
18개월
항종양 활동의 초기 증거 평가
기간: 18개월
항종양 활성은 소아 환자의 객관적 반응(OR)에 의해 평가될 것이다.
18개월

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
CIV 주입으로 EPZ-5676을 투여받은 소아 환자에서 뇌척수액(CSF) 농도 EPZ-5676을 결정하기 위해
기간: 18개월
18개월
반응의 잠재적인 예측 인자로서 체세포 돌연변이에 대한 종양 세포 분석
기간: 18개월
EPZ-5676 치료에 대한 반응의 잠재적인 예측 인자로서 mRNA 및 단백질 또는 생물학적 경로의 마커를 포함하는 체세포 돌연변이
18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Epizyme, Inc.

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Celgene Corporation

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Neal Shukla, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • 수석 연구원: Lia Gore, MD, Children's Hospital Colorado
  • 수석 연구원: Pat Brown, MD, Johns Hopkins University
  • 수석 연구원: Lewis Silverman, MD, Dana Farber
  • 수석 연구원: Jim A Whitlock, MD, Hospital of Sick Kids
  • 수석 연구원: Cynthia Wetmore, MD PhD, Emory Children's Healthcare of Atlanta
  • 수석 연구원: Todd Cooper, MD, Seattle Children's Hospital
  • 수석 연구원: Maureen O'Brien, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Mignon Loh, MD, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Paul Gaynon, MD, Children's Hospital Los Angeles

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 5월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2016년 5월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2016년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2014년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2014년 5월 15일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2014년 5월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2023년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 6월 15일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • EPZ-5676-12-002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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