X연관망막분열 환자의 임상적 평가
2017년 11월 15일 업데이트: Applied Genetic Technologies Corp
XLRS(X-linked Retinoschisis) 환자의 임상적 평가
이 연구의 목적은 질병 진행에 대한 데이터를 수집하기 위해 임상 환경에서 X-연관 망막분리증이 있는 피험자를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구의 목적은 임상 환경에서 XLRS를 가진 피험자를 평가하고 질병 진행에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.
이 연구의 데이터는 이 희귀 질환의 자연사에 대한 이해를 높이고 인간을 대상으로 한 미래의 유전자 치료 시험에서 적절하게 강화된 안전성 연구를 촉진할 것입니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
66
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
잠재적 피험자는 오레곤 망막 변성 센터(ORDC) 데이터베이스와 오레곤 보건 과학 대학교 케이시 안과 연구소, 사우스웨스트 망막 재단 및 켈로그 안과 센터의 망막 및 안과 실습에서 식별됩니다.
설명
포함 기준:
주요 연구:
- XLRS와 일치하는 임상 진단
- RS1 돌연변이를 유발하는 문서화된 질병
- 7세 이상
- 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 수 있음
- 남성
CAI 하위 연구:
• 황반파열의 존재
제외 기준:
주요 연구:
• 결과에 영향을 미칠 수 있는 기타 눈 질환(예: 망막 박리, 녹내장, 영상화를 금지하는 백내장 또는 연구자의 의견에 따라 등록을 배제할 수 있는 기타 눈 병리의 병력)
CAI 하위 연구:
제외 기준
- 이미 CAI로 치료 중
- 이전에 문서화된 CAI 치료에 대한 응답 실패
아래 나열된 모든 약물 관련 금기 사항/주의 사항(www.micromedex.com 참조):
국소 점안액 Dorzolamide Hydrochloride
금기 사항:
• 설파 알레르기를 포함한 도르졸라마이드 제품에 대한 과민성
지침:
- 도르졸아마이드는 전신적으로 흡수되는 설폰아마이드이며, 설폰아마이드 과민반응이 일어날 수 있습니다.
- 폐쇄각 녹내장
- 경구 탄산 탈수 효소 억제제의 병용 사용
- 만성 투여로 보고된 결막염 및 눈꺼풀 반응
- 중등도에서 중증의 신장(CrCl이 30mL/분 미만) 또는 간부전
- 안구 감염 또는 염증
- 최근 안과 수술
국소 점안액 Brinzolamide
금기 사항:
• 설파 알레르기를 포함하여 제품의 모든 구성 요소에 대한 과민성
지침:
- 경구 탄산 탈수 효소 억제제의 병용은 권장되지 않습니다.
- 콘택트렌즈 사용; 투여하기 전에 콘택트 렌즈를 제거하고 다시 삽입하기 전에 15 분 동안 기다리십시오.
- 술폰아미드에 대한 과민증; 심각한 반응이 발생할 수 있습니다. 징후 또는 증상이 나타나면 중단
- 낮은 각막 내피 세포 수; 각막 부종의 위험 증가
- 신장 장애, 중증(CrCl이 30mL/분 미만); 사용하지 않는 것이 좋습니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
2
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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메인 스터디 그룹
이 연구에 등록한 모든 피험자는 스크리닝 방문 후 6개월마다 볼 것입니다.
3회의 주요 연구 방문 동안, 시각 기능을 평가하기 위해 일련의 테스트가 수행될 것입니다.
이러한 검사 중 일부는 환자가 연구 참여 여부와 관계없이 매년 받는 정기 진료의 일부입니다.
이 집단에서 질병 진행을 모니터링하는 데 효과적인지 확인하기 위해 다른 테스트가 수행되고 있습니다.
3번의 주요 연구 방문 각각에 대해 테스트는 모든 테스트 완료를 보장하기 위해 여러 날에 걸쳐 분산될 수 있습니다.
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탄산 탈수 효소 억제제 하위 연구
황반파열증이 있는 피험자는 CAI로 국소 치료를 받을 수 있습니다.
이 피험자들은 국소 치료를 시작한 후 1개월 및 3개월 후에 연구 장소를 방문하도록 요청받을 것입니다.
이러한 추가 방문 동안 피험자는 동공 확대 검사, BCVA 및 SD-OCT 영상을 통해 치료의 효능을 평가합니다(즉,
maculoschisis의 감소).
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모든 약물의 투약은 치료 표준을 기반으로 합니다. XLRS가 있는 소아 및 성인 환자의 치료를 위한 표준 용량은 다음과 같습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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XLRS 대상자의 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비표준 치료 시각 기능 검사인 microperimetry를 사용한 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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비표준 치료 시각 기능 검사인 망막전도도(ERG)를 사용한 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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비표준 진료 시각 기능 검사인 읽기 속도 검사를 이용한 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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비표준 치료 시각 기능 검사인 대비 민감도 검사를 사용한 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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삶의 질 설문지를 사용한 질병 진행
기간: 18개월 동안 6개월마다
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18개월 동안 6개월마다
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탄산탈수효소억제제 투여 중 황반파열의 변화
기간: 모든 연구 방문, 1, 3, 6, 12, 18개월
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모든 연구 방문, 1, 3, 6, 12, 18개월
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탄산탈수효소억제제 투여 중 시각기능의 변화
기간: 모든 연구 방문, 1, 3, 6, 12, 18개월
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모든 연구 방문, 1, 3, 6, 12, 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2012년 11월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2016년 10월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2014년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 2일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2015년 1월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2017년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 15일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .