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Klinische Bewertung von Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis

15. November 2017 aktualisiert von: Applied Genetic Technologies Corp

Klinische Bewertung von Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS)

Der Zweck dieser Studie ist es, Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis in einem klinischen Umfeld zu bewerten, um Daten über den Krankheitsverlauf zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Ziel der Studie ist es, Probanden mit XLRS in einem klinischen Umfeld zu bewerten und Daten zum Krankheitsverlauf zu sammeln. Die Daten aus dieser Studie werden das Verständnis des natürlichen Verlaufs dieser seltenen Krankheit verbessern und angemessen fundierte Sicherheitsstudien in einer zukünftigen Gentherapiestudie am Menschen erleichtern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
66

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Potenzielle Probanden werden aus der Datenbank des Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) und den Praxen für Netzhaut und Augenheilkunde am Casey Eye Institute der Oregon Health and Science University, der Retina Foundation of the Southwest und dem Kellogg Eye Center identifiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Hauptstudium:

  • Klinische Diagnose im Einklang mit XLRS
  • Dokumentierte Krankheit, die eine RS1-Mutation verursacht
  • 7 Jahre oder älter
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung/Einwilligung zu erteilen
  • Männlich

CAI-Teilstudie:

• Vorhandensein von Makuloschisis

Ausschlusskriterien:

Hauptstudium:

• Andere Augenkrankheiten, die die Ergebnisse beeinflussen könnten (z. Netzhautablösung in der Vorgeschichte, Glaukom, Katarakte, die eine Bildgebung verbieten, oder andere Augenpathologien, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Aufnahme ausschließen würden)

CAI-Teilstudie:

Ausschlusskriterien

  • Wird bereits mit CAIs behandelt
  • Früheres dokumentiertes Nichtansprechen auf die CAI-Behandlung

Alle medikamentenspezifischen Kontraindikationen/Vorsichtsmaßnahmen, die unten aufgeführt sind (von www.micromedex.com):

Topische Augentropfen Dorzolamidhydrochlorid

Kontraindikationen:

• Überempfindlichkeit gegen Dorzolamid-Produkte, einschließlich Sulfa-Allergien

Vorsichtsmaßnahmen:

  • Da Dorzolamid ein Sulfonamid ist, das systemisch resorbiert wird, können Sulfonamid-Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten
  • Engwinkelglaukom
  • gleichzeitige Anwendung von oralen Carboanhydrase-Hemmern
  • Konjunktivitis und Lidreaktionen wurden bei chronischer Anwendung berichtet
  • mäßige bis schwere Nieren- (CrCl < 30 ml/min) oder Leberinsuffizienz
  • Augeninfektion oder -entzündung
  • kürzlich durchgeführte Augenoperationen

Topische Augentropfen Brinzolamid

Kontraindikationen:

• Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Produkts, einschließlich Sulfa-Allergien

Vorsichtsmaßnahmen:

  • Die gleichzeitige Anwendung von oralen Carboanhydrasehemmern wird nicht empfohlen
  • Kontaktlinsengebrauch; Kontaktlinsen vor der Verabreichung entfernen, 15 Minuten warten, bevor sie wieder eingesetzt werden
  • Überempfindlichkeit gegen Sulfonamide; schwere Reaktion kann auftreten; absetzen, wenn Anzeichen oder Symptome auftreten
  • niedrige korneale Endothelzellzahlen; erhöhtes Risiko für Hornhautödeme
  • Nierenfunktionsstörung, schwer (CrCl weniger als 30 ml/min); Verwendung nicht empfohlen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Hauptstudiengruppe
Alle an dieser Studie teilnehmenden Probanden werden nach dem Screening-Besuch alle 6 Monate untersucht. Während der 3 Hauptstudienbesuche wird eine Reihe von Tests durchgeführt, um die Sehfunktion zu beurteilen. Einige dieser Tests sind Teil der Routineversorgung, die Patienten unabhängig von der Studienteilnahme jährlich erhalten würden. Weitere Tests werden durchgeführt, um festzustellen, ob sie bei der Überwachung des Krankheitsverlaufs in dieser Population wirksam sind. Bei jedem der 3 Hauptstudienbesuche können die Tests auf mehrere Tage verteilt werden, um sicherzustellen, dass alle Tests abgeschlossen sind.
Unterstudie zu Carboanhydrasehemmern
Patienten mit Makuloschisis kann eine topische Behandlung mit CAIs angeboten werden. Diese Probanden werden gebeten, das Studienzentrum 1 Monat und 3 Monate nach Beginn der topischen Behandlung zu besuchen. Während dieser zusätzlichen Besuche werden die Probanden einer erweiterten Augenuntersuchung, BCVA und SD-OCT-Bildgebung unterzogen, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen (d.h. Reduktion der Makuloschisis).
Arzneimittel: Dorzolamid 2 % TID oder Brinzolamid 1 % TID

Die Dosierung aller Medikamente richtet sich nach dem Behandlungsstandard. Die Standarddosierung für die Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLRS ist wie folgt:

  • Topisches Dorzolamid 2 % dreimal täglich
  • Topisches Brinzolamid 1 % dreimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsprogression bei Patienten mit XLRS
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsverlauf mittels Mikroperimetrie, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf unter Verwendung von Elektroretinogrammen (ERGs), einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf anhand des Lesegeschwindigkeitstests, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf mit dem Kontrastempfindlichkeitstest, einem nicht standardmäßigen Sehfunktionstest
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Krankheitsverlauf anhand eines Fragebogens zur Lebensqualität
Zeitfenster: Alle 6 Monate für 18 Monate
Alle 6 Monate für 18 Monate
Veränderung der Makuloschisis während der Einnahme von Carboanhydrasehemmern
Zeitfenster: Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Veränderung der Sehfunktion während der Einnahme von Carboanhydrasehemmern
Zeitfenster: Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18
Alle Studienbesuche, Monate 1, 3, 6, 12 und 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Applied Genetic Technologies Corp

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Foundation Fighting Blindness

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. November 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • XLRS-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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