멕실레틴 및 비이영양성 근긴장증 (MYOMEX)
2015년 1월 12일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
비이영양성 근긴장증에서 멕실레틴의 효능 및 안전성
비이영양성 근긴장증의 치료 전략은 선택적 증례 보고, 임상 경험 및 이론적 이점을 기반으로 합니다. 현재 가장 유망한 항근긴장 치료제는 멕실레틴(MEX)이지만 제조가 중단됐다. 제안된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 시험은 다음과 같이 설계되었습니다.
- 비이영양성 근긴장증 치료를 위한 멕실레틴의 안전성 및 효능 연구
- 근긴장증의 표준화된 결과 측정으로 근전도 검사를 검증합니다.
- 근긴장증에 대한 새로운 임상 평가 척도의 신뢰성과 타당성을 평가합니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
상세 설명
가. 구체적인 목적
비이영양성 근긴장증의 치료 전략은 선택적 증례 보고, 임상 경험 및 이론적 이점을 기반으로 합니다. 현재 가장 유망한 항근긴장 치료제는 멕실레틴(MEX)이지만 제조가 중단됐다. 제안된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 휴약 시험이 포함된 교차 시험은 다음과 같이 설계되었습니다.
- 비이영양성 근긴장증 치료를 위한 멕실레틴의 안전성 및 효능 연구
- 근긴장증의 표준화된 결과 측정으로 근전도 검사를 검증합니다.
- 근긴장증에 대한 새로운 임상 평가 척도의 신뢰성과 타당성을 평가합니다.
B. 연구 설계 표현형이 다르기 때문에 12명의 선천성 신경근긴장증 및 12명의 선천성 근긴장증 피험자가 층화 시험에 등록됩니다.
C. 결과 변수
- 1차 결과 변수: 1단계 및 2단계 종료 시 기준선에서 측정된 자체 평가 척도(100mm VAS)의 강성 심각도 점수.
이차 결과 측정:
효능:
- 추위와 장기 운동 테스트에서 반복적인 짧은 운동 테스트 후 표준화된 근전도 측정
- 체어 테스트: 의자에서 일어나 주변을 걷고 다시 앉는 데 걸리는 시간
- 검증할 근긴장증의 중증도 및 장애 척도)
- 삶의 질 척도(INQOL)
- 탈락률
안전:
- 부작용 빈도 및 심각도
- 심전도
D. 관점
재판은 다음과 같이 진행될 것으로 예상됩니다.
- 근긴장성 환자의 치료 전략에 대한 권장 사항을 정당화하는 데이터 제공
- 환자를 위한 약물의 가용성을 보장하기 위해 근긴장증 치료를 위한 멕실레틴의 AFSAPPS 규제 승인을 정당화하는 데이터를 제공합니다.
- 비이영양성 근긴장증에 대한 표준화된 진단 및 치료 평가 개발
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
24
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75013
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준 :
- 유 전적으로 확정 된 MC 및 PC.
- 연구 조건을 준수할 수 있는 18세에서 65세 사이의 남성 및 여성 참가자.
- 치료를 정당화하기에 충분히 심각한 근긴장 증상을 경험하는 참가자.
심각도는 다음에 대해 평가됩니다.
- 임상 기준: 근긴장증은 적어도 두 부분(상지, 하지 또는 얼굴)을 포함하는 경우 심각한 것으로 간주됩니다.
- 장애 기준: 환자가 임상적 근긴장 척도(부록 2)의 장애 섹션에 나열된 7개의 일상 활동 중 적어도 3개에 대한 영향을 인지하는 경우 근긴장증이 심각한 것으로 간주됩니다.
따라서, 치료가 정당화될 만큼 심각한 근긴장 증상을 경험하는 환자는 적어도 2개의 분절을 수반하고 적어도 3개의 일상 활동에 영향을 미치는 근긴장증을 가진 환자입니다.
- 약물 경험이 없는 참여자 또는 유효 용량으로 멕실레틴을 투여받고 포함되기 최소 4일 전에 치료 중단에 동의한 참여자.
- 임신: 여성: 임신 가능성이 없는 여성(예: 폐경 후 또는 외과적 불임) 또는 의학적으로 허용되는 피임 요법을 사용해야 합니다. 임신 테스트는 그들이 임신하지 않았는지 확인합니다.
- EKG 및 심장 초음파를 포함하여 심장 전문의가 수행하는 정상적인 심장 검사(시험 전 3개월 이내에 수행하지 않은 경우).
제외 기준 :
- 근육 기능을 방해할 수 있는 동시 발생 사건(감염, 외상, 골절 등)
- 멕실레틴을 금기시키거나 임상 평가를 방해하는 우연한 신장, 간, 호흡기, 갑상선, 기타 신경근 질환 또는 심장 질환.
- 근육 기능을 방해할 수 있는 다음 약물의 사용: 이뇨제, 항간질제(나트륨 채널 차단제), 항부정맥제, 코르티코스테로이드, 베타 차단제,
- 멕실레틴에 대한 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 1
멕실레틴 / 위약
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실험적: 2
위약 / 멕실레틴
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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자체 평가 척도(100mm VAS)에서 강성 심각도 점수
기간: 18일
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18일
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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추위와 장기 운동 테스트에서 반복적인 짧은 운동 테스트 후 표준화된 근전도 측정
기간: 18일
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18일
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체어 테스트: 의자에서 일어나 주변을 걷고 다시 앉는 데 걸리는 시간
기간: 18일
|
18일
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검증할 근긴장증의 중증도 및 장애 척도
기간: 18일
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18일
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삶의 질 척도(INQOL)
기간: 18일
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18일
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CGI 효능(Clinical Global Impression-Efficacy index)
기간: 18일
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18일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Bertrand Fontaine, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 수석 연구원: Savine Vicart, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2011년 6월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2014년 1월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2014년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2015년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 12일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2015년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2015년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 1월 12일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2015년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- P091101
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