PD-GBA 환자에서 내약성 및 안전성을 평가하고 AFFITOPE® PD01A의 면역원성과 치료 활성을 탐색하는 연구
2016년 8월 4일 업데이트: Affiris AG
PD-시누클레인에 대한 새로운 백신인 AFFITOPE® PD01A의 내약성 및 안전성을 평가하고 면역원성과 치료 활성을 탐색하는 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹, 환자 맹검, 단일 센터 1상 예비 연구 GBA
이것은 PD-GBA가 있는 30명의 환자에게 산화알루미늄에 흡착된 AFFITOPE® PD01A를 4주마다 1회 반복 투여하는 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹, 환자 맹검, 단일 센터 1상 임상 시험입니다. 8주의 치료 기간. 환자는 2:1 비율로 무작위로 두 개의 다른 치료군으로 배정됩니다: A) 산화알루미늄에 흡착된 75µg AFFITOPE® PD01A 및 B) 위약(= 산화알루미늄 1mg).
52주의 연구 기간 동안 각 환자는 임상 시험에 참여하는 동안 AFFITOPE® PD01A 또는 위약을 3회 주사받습니다. 환자는 1mg 산화알루미늄에 흡착된 75µg AFFITOPE® PD01A 또는 위약(=1mg 산화알루미늄)을 투여받습니다. 치료군은 PDGBA 환자 20명으로, 위약군은 PDGBA 환자 10명으로 구성됐다. 40~80세의 남녀 환자가 임상시험에 참여할 수 있다.
AFF010은 유럽 위원회(FP7-HEALTH-2013-INNOVATION-1 프로젝트, N° HEALTH-F4-2013-602646)에서 자금을 지원하는 MULTISYN 프로젝트의 일부입니다.
연구 개요
상태
상태
빼는
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tübingen, 독일, 72076
- University Hospital Tübingen
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
36년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 파킨슨병 진단 확인 및 PDGBA(heterozygous GBA mutation) 보균자 상태 확인
- Hoehn&Yahr Stage I/II/III에 참석하고 영국 파킨슨병 협회 뇌은행 기준을 충족하는 개인
- PDGBA(heterozygous GBA mutation)에 대한 보인자 상태 확인 - 환자 뇌의 MRI 스캔 결과가 PD 진단과 일치해야 함
- 환자와 우선적으로 간병인이 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서(간병인은 의무 사항이 아님)
- 40~80세
- 연구자의 의견으로는 연구 설문지를 완성하는 환자의 능력을 감소시키거나 이러한 질문에 대한 지침을 받을 수 없는 시각 또는 청각 장애가 없음
- 가임 여성 환자는 의학적으로 허용된 피임 방법을 사용하는 경우 자격이 있습니다.
- 기존 PD 요법으로 치료받은 잠재적 참가자는 방문 1 이전 최소 3개월 동안 및 전체 시험 기간 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 허용되는 PD 약물에는 다음이 포함됩니다. 산화효소-B(MAO-B) 억제제(라사길린, 셀레길린) 및 항콜린제
- 잠재적 참가자는 조사자가 관련이 있다고 간주하는 경우 방문 1 이전 최소 30일 동안 병력에 따라 구성된 질병으로 인해 복용하고 있는 모든 약물의 안정적인 용량을 유지해야 합니다(PD 요법 제외, 별도로 기록됨).
- 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 원활하게 의사 소통할 수 있습니다.
제외 기준:
- 임산부
- 의학적으로 인정된 피임 방법을 사용하지 않는 가임기 여성
- Visit 1 이전 3개월 이내의 다른 임상시험 참여
- 방문 일정에 대한 의심스러운 준수 이력; 임상시험을 완료할 것으로 예상되지 않는 환자
- 조사자가 관련이 있다고 간주하는 경우 백신 성분에 대한 알레르기의 존재 또는 이력
- 금속 임플란트와 같은 MRI 촬영에 대한 금기(예: 주어진 MR 프로토콜을 사용하여 3.0 Tesla에서 MR과 호환되지 않는 관내인공삽입물, 스텐트, 심장 박동기), 기타 이물질 금속체(예: 총알, 금속 파편, 예) 또는 밀실 공포증
- 신경방사선 전문의의 사건 발견 및 상담에 대한 동의 누락
- PET에 대한 금기, 즉 임신과 모유 수유.
- 방사성 추적자를 사용한 다른 중재 연구 또는 임상 시험에 지속적으로 참여
- DSM(Diagnostic and Statistical Manual) IV 기준에 따른 치매
- 연구자가 적절하다고 간주하는 경우 자가면역 질환의 병력 및/또는 존재
- 최근(마지막 특정 치료 후 ≤3년) 암 병력(예외: 비흑색종 피부암, 상피 자궁경부 종양)
- 활동성 전염병(예: B형 간염, C형 간염)
- 면역결핍(예: HIV)의 존재 및/또는 병력
- 중대한 전신 질환(예: 만성 신부전, 만성 간 질환, 잘 조절되지 않는 당뇨병, 잘 조절되지 않는 울혈성 심부전, 기타 결핍), 조사자가 관련이 있다고 간주하는 경우
- 정신 분열증, 양극성 정동 장애 또는 정신병적 우울증과 같은 중대한 정신 질환의 병력
- 약물 요법 부작용(예: 도파민[레세르핀, 테트라베나진]을 고갈시키거나 도파민 수용체를 차단하는 약물[신경이완제, 항구토제]에 대한 노출로 인해)에 이차적인 파킨슨병 유사 질환
- 파킨슨 플러스 증후군(예: 다계통 위축(MSA), 진행성 핵상 마비(PSP)), 루이소체 치매(DLB)
- PDGBA 이외의 유전성 퇴행성 장애, PD의 다른 유전적 형태에 대한 증거(예: LRRK2, 파킨 유전자 돌연변이)
- 지난 1년간 알코올 중독 또는 약물 남용(알코올 또는 약물 중독)
- IVIG(Intravenous Immunoglobulin)를 포함한 실험적 면역치료제로 이전 및/또는 현재 치료
면역 조절 약물을 사용한 이전 및/또는 현재 치료:
- 인터류킨, 인터페론, 종양 괴사 인자(TNF) 및 유사체, 콜로니 자극 인자 화합물
- 시클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스 및 유사체
- 류마티스 관절염(및 유사한 자가면역 질환)에 대한 세포 증식 억제제 및 특정 DMARD(예: 시클로포스파미드, 아자티오프린, 메토트렉세이트, 설파살라진, 레플루노마이드, 오로티오말산나트륨(금), 시클로스포린) 및 유사체
- 전신(글루코)코르티코이드 요법
- 면역 반응을 조절, 강화 또는 약화시킬 수 있는 모든 항체 요법(예: 분화 방지 3(CD3), 분화 방지 25(CD25) 또는 항림프구 글로불린)
- 방문 1 이전 3개월 이내에 PD에 대한 표준 치료 용량의 변경
- 임상적으로 관련된 경우 방문 1 이전 마지막 30일 이내에 병력에 따른 구성 질병으로 인해 환자가 복용하고 있는 이전 및 현재 약물의 용량 변경(PD 요법 제외, 별도로 기록됨)
- 심부 뇌 자극으로 치료
- 정맥 주사를 놓을 수 없게 만드는 정맥 상태. 입장
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: AFFITOPE® PD01A + 보조제
4주에 한 번 75µg AFFITOPE® PD01A/보조제 3회 주입
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s.c. 주입
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위약 비교기: 활성 성분이 없는 보조제
4주마다 한 번씩 위약 3회 주사
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s.c. 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 철회 사유로 인해 철회한 환자 수
기간: 52주
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52주
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연구 중 언제든지 연구 백신과 관련이 있을 수 있거나 확실하게 관련된 심각한 부작용(SAE)의 발생
기간: 52주
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52주
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백신 접종 후 4주 이내에 연구 백신과 아마도, 아마도 또는 확실히 관련이 있는 등급 3 이상의 AE의 발생
기간: 12주(0~12주)
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12주(0~12주)
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요청된 로컬 AE의 발생
기간: 최대 52주
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접종 후 1주 이내(1~7일) 접종부위 통증, 홍반(발적), 접종부위 고열, 가려움증, 부종(부기), 경결[경화], 육아종 : 정도 및 기간
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최대 52주
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요청된 전신 AE의 발생
기간: 최대 52주
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접종 후 1주일 이내(1~7일) 두통, 근육통(근육통), 발열, 피로, 구역질 : 정도 및 기간
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최대 52주
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백신 접종 후 4주 이내에 요청하지 않은 심각하지 않은 AE의 발생
기간: 12주(0~12주)
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중증도, 기간 및 예방접종과의 관계
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12주(0~12주)
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시간 경과에 따른 AFFITOPE® 백신 PD01A의 면역학적 활성(연구 기간)
기간: 52주
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면역화 펩티드(PD01A), 담체(KLH) 및 표적(소 혈청 알부민(BSA)에 결합된 표적화된 천연 α-시누클레인(aSyn) 에피토프(필수) 또는 다른 형태로 제시된 면역글로불린 G(IgG) Ab의 역가 형태 - 특히 단량체, 프리-피브릴 및 피브릴(선택 사항)) 효소 결합 면역흡착 분석(ELlSA)(또는 동등한 방법)에 의해 평가됨
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52주
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기준선과 비교한 방문 6(또는 EDV)에서의 이미징 효능 변수
기간: 52주
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11C-Pittsburgh Compound B(11C-PIB), 18F-Fluorodeoxyglucose-Positron Emission Tomography(18F-FDG-PET), 휴식 상태 기능적 자기 공명 영상(fMRI), 확산 강조/텐서 자기 공명 영상(MRI), 자기 공명 분광법
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52주
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기준선과 비교한 방문 6(또는 EDV)에서의 바이오마커 데이터
기간: 52주
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β-Glucocerebrosidase(GCase) 효소 활성
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52주
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선과 비교하여 방문 5 및 방문 6(또는 EDV)에서 운동 장애 학회 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) I, II, III 및 IV
기간: 52주
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시간 경과에 따른 운동/비운동 증상의 변화
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52주
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기준선과 비교한 방문 5 및 방문 6(또는 EDV)에서의 파킨슨병 삶의 질-39(PDQ-39)
기간: 52주
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시간 경과에 따른 비운동성 PD 증상의 변화
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52주
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방문 5 및 방문 6(또는 EDV)에서 조사자의 글로벌 평가 척도
기간: 52주
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시간 경과에 따른 모터 PD 증상의 변화.
이 임상 시험 시작 시(방문 1) 환자 상태와 비교하여 환자 질병 중증도의 전체적인 변화.
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52주
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기준선과 비교하여 방문 5 및 방문 6(또는 EDV)에서의 인지 척도
기간: 52주
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시간 경과에 따른 비운동성 파킨슨병 증상의 변화(MOCA, TMF(Trail Making Test) A 및 B)
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52주
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기준선과 비교한 방문 5 및 방문 6(또는 EDV)에서의 노인 우울증 척도
기간: 52주
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시간 경과에 따른 비운동성 PD 증상의 변화
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Thomas Gasser, Prof. Dr., University Hospital Tübingen, 72076 Tübingen, Germany
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
기본 완료 (예상)
기본 완료
2017년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 4월 28일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2016년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2016년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 4일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .