헤일리 헤일리병 또는 다리에병 환자의 대주름에 보툴리누스 독소 주사 후 삶의 질 개선 평가. (ToxHD)
헤일리 헤일리병 또는 다리에병 환자의 대주름에 보툴리누스 독소 주사 후 삶의 질 개선 평가. 독소 헤일리 다리어
Hailey Hailey and Darier disease are rare genetic dermatoses. Mutations of 2 genes (ATP2C1 or ATP2A2 respectively) are responsible for the diseases. These genes have a key role in calcium pump; their defect create abnormal link between keratinocytes' desmosomes and induce skin lesions. Clinically, patients present with inflammatory lesions located in the folds. Quality of life is impaired because of pain, pruritus and tendency to infections. Lesions are permanent but acute exacerbations occur in hot seasons because of increased sweating. Usual therapies are often not effective (local treatment, laser, phototherapy). Because sweating is a well established inducing or aggravating factor, botulism toxin could be an effective treatment for these diseases.
Botulism toxin is already used in clinical practice and acts via a decreased sweet secretion. Improvement of skin lesions in Hailey-Hailey or Darier diseases has been previously reported in a few cases but there is no study properly evaluating the benefit of such treatment.
The aim of the project is to study the improvement of quality of life for patients suffering from Hailey-Hailey or Darier diseases after a injections of botulism toxin in large skin folds. The principal objective is to estimate the distribution of the variation of quality of life at M1 vs. baseline.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Toulouse, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Confirmed diagnosis (clinical and histological features) of Hailey Hailey or Darier diseases.
- Moderate to very severe lesions located in large folds
- Patient aged 18 ans or more
- Patient with health coverage
- Patient who have signed the consent form
- Patient proficient into filling out the questionnaires.
Exclusion Criteria:
- Hypersensibility to toxin or excipients
- Myastheny
- Deglutition's problems
- Past medical history of dysphagia or aspiration pneumonia
- Pregnancy (positive B-HCG test performed a maxima 72h before) or breastfeeding
- Mental , physical incapacity to fill in the questionnaires
- Guardianship patients
- Skin infections at the inclusion visit
- Application in the last 7 days at the site of injection of local treatments (apart emollients or antiseptics) or injections of botulism toxin or dynamic phototherapy or laser in the last 6 months.
- Systemic treatment with aminosides in the last 15 days
- Inclusion in another study in the last 2 months.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Botulism Toxin treatment
Injection of 50 UI Botulism toxin for the treated zone |
Injection of 50 UI of botulism toxin for treated zone |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
기간: Day 0 and day 30
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Variation of DLQI score between Baseline and M1 |
Day 0 and day 30
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IGA 점수를 이용한 환자 만족도 평가 "개선 종합 평가"
기간: 180일차
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180일차
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시각적 아날로그 통증 척도를 이용한 환자 치료 수용도 평가
기간: 주사 후 0일
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주사 후 0일
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부작용 발생 정도에 따라 중장기적 수용성 평가
기간: 30일
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30일
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부작용 발생 정도에 따라 중장기적 수용성 평가
기간: 90일
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90일
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부작용 발생 정도에 따라 중장기적 수용성 평가
기간: 180일차
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180일차
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IGA 점수가 0인 무반응 환자의 백분율로 평가한 장기 효능 평가
기간: 30일
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30일
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유의미한 재발(치료를 정당화하는 피부 병변의 재발견)에 대한 지연에 의해 평가된 장기 효능 평가
기간: 최대 180일
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최대 180일
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연구 전 6개월 동안 또는 연구 6개월 동안 발생한 감염 횟수를 비교하여 평가한 장기 효능 평가
기간: 최대 180일
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최대 180일
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
기간: Day 0 and day 90
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Variation of DLQI score between Baseline and M3 |
Day 0 and day 90
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Evaluation of quality of life measured by change in the DLQI score
기간: Day 0 and day 180
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Variation of DLQI score between Baseline and M6 |
Day 0 and day 180
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Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
기간: Day 0 and Day 30
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Variation of IGA score between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
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Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
기간: Day 0 and Day 90
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Variation of IGA score between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
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Evaluation of skin improvement in treated areas using change the IGA score
기간: Day 0 and Day 180
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Variation of IGA score between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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Evaluation of psychosocial impairment at measured by change in the HidroQoL score
기간: Day 0 and Day 30
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Variation of HidroQoL score between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
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Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
기간: Day 0 and Day 90
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Variation of HidroQoL score between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
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Evaluation of psychosocial impairment measured by change in the HidroQoL score
기간: Day 0 and Day 180
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Variation of HidroQoL score between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
기간: Day 0 and Day 30
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Variation of treated lesions severity between Baseline and M1 |
Day 0 and Day 30
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
기간: Day 0 and Day 90
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Variation of treated lesions severity between Baseline and M3 |
Day 0 and Day 90
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Evaluation by the investigator of the treated lesions global severity change as assessed by comparison using measurement of the affected area
기간: Day 0 and Day 180
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Variation of treated lesions severity between Baseline and M6 |
Day 0 and Day 180
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Aude MAZA RIOLAND, MD, University Hospital, Toulouse
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
기본 완료 (실제)
기본 완료
연구 완료 (실제)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 14 7316 02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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