자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(TYF-IL-2Rg)를 사용한 SCID-X1의 유전자 전달
자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(TYF-IL-2Rg)를 사용한 X-연관 중증 복합 면역결핍증(SCID-X1)의 유전자 전달
This is a Phase I/II gene therapy trial treating X-linked severe combined immunodeficiency (SCID-X1) using a self-inactivating lentiviral vector (ivlv-X1) to functionally correct the genetic defect. The primary objectives are to evaluate the safety and efficacy of the direct intravenous lentiviral gene transfer protocol.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
Important Regulatory Notice:
This trial record is only for global academic information registration on ClinicalTrials.gov. Neither the sponsor Beijing Meikang Jimian Biotechnology Co., Ltd. nor collaborator Shenzhen Geno-Immune Medical Institute has obtained NMPA clinical trial approval or clinical technology filing permission to carry out interventional cell therapy trials in mainland China.
ClinicalTrials.gov registration alone does not represent legal approval by Chinese health and drug regulatory authorities.
X-linked severe combined immunodeficiency (SCID-X1) is a genetic disorder caused by defect in the common cytokine receptor chain, normally on the surface of lymphocytes. Individuals with SCID-X1 lack the normal development of a functional immune system and so have difficulty fighting infections, which may lead to chronic or severe illness and death. X-SCID patients are normally rescued by a bone marrow transplant from a healthy donor. This trial aims to treat SCID-X1 using a self-inactivating lentiviral vector (LV) carrying a functional gene to correct the genetic defect. By direct intravenous (iv) injection of the LV (ivlv-X1) to modify immune cells in the body, this treatment may establish normal healthy immune cells and overcome the immunodeficiency.
The primary objectives are to evaluate the safety of the self-inactivating ivlv-X1-LV, the in vivo gene transfer protocol and the efficacy of immune reconstitution in patients overcoming frequent infections present at the time of treatment, assessment of iv LV gene transfer efficiency, and finally the long-term correction of immunodeficiency.
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Lung-Ji Chang, Ph.D
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@mkgimi.com
연구 장소
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-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
연락하다:
- Lung-Ji Chang, PhD
- 전화번호: +86 0755-86573763
- 이메일: c@mkgimi.com
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
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Diagnosis of SCID-X1 based on:
- A proven mutation in the common interleukin-2 receptor gamma chain gene as defined by direct sequencing of patient DNA.
- T-cell immune deficiency defined as one or more of the following: CD3+ autologous T cells < 300/ul, or less than 50% of normal value for in vitro mitogen stimulation, or absent proliferation in vitro to antigen stimulation.
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No available HLA identical related donor.
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With severe infections, including but not limited to: pneumonitis; protracted diarrhea requiring total parenteral nutrition; infection with herpes viruses or adenovirus; disseminated BCG infection.
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No cytogenetic abnormalities (medullary karyotype) and no detection of main rearrangements associated with acute leukemia.
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No prior allogeneic stem cell transplantation.
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Life expectancy ≥ 3 months.
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Documented to be negative for HIV infection.
-
Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.
Exclusion Criteria:
- No available molecular diagnosis confirming SCID-X1.
- Existence of an available HLA-identical related donor.
- Diagnosis of active malignant disease other than EBV-associated lymphoproliferative disease.
- Current treatment with any chemotherapeutic agent (becomes eligible if not on treatment for at least 1 month).
- Patients with evidence of infection with HIV-1 or 2.
- Presence of a medical condition indicating that survival will be less than 4 weeks such as the requirement for mechanical ventilation, severe failure of a major organ system, or evidence of a serious, progressive infection that is refractory to medical treatment.
- Current treatment with any immunosuppressive agent, excluding corticosteroids.
- Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Single arm
In vivo LV gene transfer to treat SCID-X1 |
ivlv-X1 LV intravenous injection at a dose of ~1x10e9/kg body weight. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 일년
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일년
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감염 상태의 변화
기간: 일년
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일년
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Overall immune reconstitution
기간: 1 year
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T and B cell recovery |
1 year
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- GIMI-IRB-17014
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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