이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(TYF-IL-2Rg)를 사용한 SCID-X1의 유전자 전달

2025년 9월 8일 업데이트: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(TYF-IL-2Rg)를 사용한 X-연관 중증 복합 면역결핍증(SCID-X1)의 유전자 전달

이것은 결손 유전자를 기능적으로 교정하기 위해 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터 TYF-IL-2Rg를 사용하여 X-연관 중증 복합 면역결핍증(SCID-X1)을 치료하기 위한 유전자 전달의 I/II상 임상 시험입니다. 주요 목표는 유전자 전달 임상 프로토콜의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

X-연관 중증 복합 면역결핍증(SCID-X1)은 일반적으로 림프구 표면에 있는 공통 사이토카인 수용체 사슬의 결함으로 인해 발생하는 유전 질환입니다. SCID-X1을 가진 개인은 기능적 면역 체계의 정상적인 발달이 부족하여 만성 또는 심각한 질병과 사망으로 이어질 수 있는 감염과 싸우는 데 어려움을 겪습니다. X-SCID 환자는 일반적으로 건강한 기증자의 골수 이식으로 구조됩니다. 이 시험은 유전적 결함을 교정하는 기능적 유전자를 가지고 있는 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터를 사용하여 SCID-X1을 치료하는 것을 목표로 합니다. 개인의 줄기 세포를 수집하고 이를 렌티바이러스로 변형하면 유전자 교정 세포를 혈액으로 돌려보내 정상적인 건강한 면역 세포를 생성할 수 있습니다.

1차 목표는 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터 TYF-IL-2Rg의 안전성, 체외 유전자 전달 임상 프로토콜 및 치료 시점에 존재하는 빈번한 감염을 극복하는 환자의 면역 재구성 효능, 통합 부위 평가를 평가하는 것입니다. , 마지막으로 면역 결핍의 장기 교정.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • 전화번호: 86-075586725195
  • 이메일: c@szgimi.org

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, 중국, 518000
        • 모병
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • 연락하다:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • 전화번호: 86-075586725195
          • 이메일: c@szgimi.org
    • Guangxi
      • Guilin, Guangxi, 중국
        • 모병
        • Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 다음에 기반한 전형적인 SCID-X1의 진단:

    • 환자 DNA의 직접 시퀀싱에 의해 정의된 공통 감마 사슬 유전자의 입증된 돌연변이.
    • 다음 중 하나 이상으로 정의되는 T 세포 면역 결핍: CD3+ 자가 T 세포 < 300/ul, 또는 시험관 내 미토겐 자극에 대한 정상 값의 50% 미만 또는 시험관 내 항원에 대한 증식 부재.
  2. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 중증 감염: 폐렴; 완전한 비경구 영양이 필요한 장기간의 설사; 헤르페스 바이러스 또는 아데노 바이러스 또는 곰팡이 감염; 전파 된 BCG 감염.
  3. 세포 유전학적 이상(수질 핵형)이 없고 어린이의 급성 백혈병과 관련된 주요 재배열이 감지되지 않습니다.
  4. 이전 동종 줄기 세포 이식이 없습니다.
  5. 기대 수명 ≥ 2개월.
  6. HIV 감염 음성.
  7. 특정 연구 절차 이전에 얻은 서면 동의서.

제외 기준:

없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 싱글 암
SCID-X1을 치료하기 위한 생체 내 LV 유전자 전달
생물학적: Ivlv-X1 렌티바이러스 벡터의 직접 정맥 주사
ivlv-X1 LV 정맥 주사(체중 1kg당 ~1x10e9).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 생존
기간: 일년
일년
전반적인 면역 재구성
기간: 일년
T 및 B 세포 복구
일년
감염 상태의 변화
기간: 일년
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

수사관

  • 수석 연구원: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
  • 연구 책임자: Qiyong Zhu, MD, Guilin Hospital of Chinese Traditional and Western Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 11일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GIMI-IRB-17014

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

SCID, X-링크에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다