척수소뇌실조증 2형(ATRIL)에서 Riluzole의 임상시험 (ATRIL)
2021년 6월 18일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
제2형 척수소뇌성 실조증에서 Riluzole을 사용한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상 시험
ATRIL은 다중 중심, 이중 맹검, 무작위, 양군 대조 연구입니다. 42명의 척추소뇌성 실조증 2형(SCA2) 환자(남녀 모두, 18세 이상)가 포함됩니다.
Riluzole 50mg은 12개월 동안 위약을 투여한 그룹과 비교하여 하루에 두 번(os당) 투여됩니다.
Riluzole(Rilutek®)은 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대해 시장 승인을 받은 벤조티아졸 약물입니다. 선택된 환자에서 인공호흡기 의존성 또는 기관절개술의 시작을 지연시키고 생존을 증가시킬 수 있습니다.
M0, M6 및 M12에서는 운동실조 평가 및 평가 척도(SARA)를 사용합니다. 1차 기준을 평가하기 위해 포함 방문과 방문 3(12개월) 사이에 SARA 점수가 1점 이상 감소한 환자의 백분율을 계산합니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
상세 설명
유전성 소뇌 실조증은 유 전적으로 이질적인 신경 장애입니다.
이들은 시간이 지남에 따라 보행 및 언어 상실과 함께 진행되는 운동 실조 보행 및 소뇌 구음 장애가 특징입니다.
유전자 ATXN1(SCA1), ATXN 2(SCA2), 3(SCA3), CACNA1A(SCA6), ATXN 7(SCA7) 및 TBP(SCA17)에서 CAG 삼중체의 확장에 의한 돌연변이는 유전형의 50%를 담당합니다. 치료 또는 예방 치료가 없습니다.
이 3상 연구는 12일 동안 SCA2 환자에서 riluzole 치료의 효능을 측정하기 위한 다중 중심, 이중 맹검, 무작위, 양군 대조 연구(1일 2회 Riluzole 50mg 투여군 1군과 위약 투여군 1군)입니다. 몇 달.
개선은 SARA 점수의 1점 감소로 정의됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
42
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- Durr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전적으로 진단된 SCA2(ATXN2 ≥ 33에서 CAG 삼중항)
- 만 18세 이상
- 정보에 입각한 동의 서명
- 사회보장 보장
- SARA 점수 ≥ 5 및 ≤ 26
- 발병 연령 ≤ 50세
제외 기준:
- 연구 전에 riluzole로 치료
- 간독성 약물
- 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증
- riluzole의 부작용을 증가시키는 것으로 알려진 심각한 전신 질환 또는 상태
- MRI 검사에 대한 금기 사항
- 다른 치료적 시도에 참여(제외기간 3개월)
- 임신 또는 모유 수유
- 금욕을 하지 않거나 여성에게 효과적인 피임법이 없는 경우
- 프로토콜에 대한 정보를 이해할 수 없음
- 사법적 또는 행정적 결정에 의하여 자유를 박탈당한 자
- 법적 보호를 받거나 동의할 수 없는 성인 주체
- SCA2 이외의 다른 운동실조 증후군
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 리루졸
Riluzole PMCS 50 mg은 원형의 양면이 볼록한 직경 8mm의 거의 백색에 가까운 필름코팅정으로 되어 있는 약품 입니다.
정제는 20정의 물집 아래에 보관됩니다.
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50mg을 하루에 두 번(os당) 투여합니다.
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위약 비교기: 위약
위약 PMCS 50mg은 이 연구에서 사용된 Riluzole의 모양과 일치하는 원형의 양면이 볼록한 직경 8mm의 거의 흰색 필름 코팅 정제로 제공됩니다.
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50mg을 하루에 두 번(os당) 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동실조 증상의 변화(운동실조 평가 및 평가 척도(SARA))
기간: 12개월에.
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기준선에서 12개월까지 최소 1점 이상의 SARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) 개선(감소)을 보이는 환자의 비율을 비교하기 위해
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12개월에.
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동실조 증상의 변화(Composite Cerebellar Functional Severity(CCFS) 점수)
기간: 생후 12개월
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12개월 시점에서 CCFS 점수(Composite Cerebellar Functional Severity Score)의 기준선과의 차이를 비교합니다.
개입 그룹에서 감소가 예상됩니다.
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생후 12개월
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소뇌외 증상의 변화(INAS(Inventory of Non-Ataxia Signs))
기간: 생후 12개월
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12개월 시점에서 기준선 대비 INAS 수치의 감소를 보임으로써 소뇌외 증상(INAS, Inventory of Non-Ataxia Signs)의 차이를 비교
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생후 12개월
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12개월 생존
기간: 생후 12개월
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12개월 시점에서 두 치료군 간 환자의 생존율을 비교하기 위해
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생후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: DURR Alexandra, PU-PH, Assistance Publique Hopitaux De Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 1월 17일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 12월 14일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 12월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 18일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- P160927J
- 2017-001481-23 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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