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脊髄小脳失調症タイプ 2 (ATRIL) におけるリルゾールの臨床試験 (ATRIL)

2021年6月18日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

脊髄小脳失調症2型におけるリルゾールによる多施設無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験

ATRIL は、多中心の二重盲検無作為化 2 群対照研究です。 42 人の脊髄小脳性運動失調症 2 型 (SCA2) 患者、男女とも 18 歳以上が含まれます。

リルゾール 50 mg を 1 日 2 回 (経口で) 投与するのに対し、1 つのグループはプラセボを 12 か月間投与します。

リルゾール (Rilutek®) は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に対する市販承認済みのベンゾチアゾール薬です。 特定の患者の人工呼吸器依存または気管切開の開始を遅らせ、生存率を高める可能性があります。

運動失調症の評価と評価のためのスケール（SARA）は、M0、M6、およびM12で使用されます。 一次基準を評価するために、包含訪問と訪問3（12か月目）の間でSARAスコアが少なくとも1ポイント減少した患者の割合が計算されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

遺伝性小脳失調症は、遺伝的に異質な神経疾患です。 彼らは、運動失調と小脳性構音障害を特徴とし、時間の経過とともに進行し、歩行と発語の喪失を伴います。 遺伝子 ATXN1 (SCA1)、ATXN 2 (SCA2)、3 (SCA3)、CACNA1A (SCA6)、ATXN 7 (SCA7)、および TBP (SCA17) の CAG トリプレットの拡張による突然変異は、遺伝型の 50% の原因です。治療法や予防法はありません。 この第 III 相試験は、SCA2 患者のリルゾールによる治療の有効性を 12 年間測定するための、多中心、二重盲検無作為化、2 群対照試験 (1 群 50 mg リルゾール 1 日 2 回 vs 1 群 プラセボ) です。月。 改善は、SARA スコアの 1 ポイントの減少によって定義されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
42

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -遺伝的に診断されたSCA2（ATXN2のCAGトリプレット≥33）
  • 18歳以上
  • インフォームドコンセントの署名
  • 社会保障の対象
  • -SARAスコアが5以上26以下
  • 発症年齢≦50歳

除外基準:

  • -研究前にリルゾールで治療
  • 肝毒性薬
  • 活性物質または賦形剤のいずれかに対する過敏症
  • リルゾールの副作用を増強することが知られている重篤な全身疾患または状態
  • MRI検査の禁忌
  • -別の治療試験への参加（3か月の除外期間）
  • 妊娠中または授乳中
  • 女性のための禁欲または効果的な避妊の欠如
  • プロトコルに関する情報を理解できない
  • 司法上または行政上の決定により自由を奪われた者
  • 法的保護下にある、または同意できない成人の対象
  • SCA2以外の運動失調症候群

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：リルゾール
リルゾール PMCS 50 mg は、円形で両凸、直径 8 mm のほぼ白色のフィルムコーティング錠として提供されます。 タブレットは、20 錠のブリスターの下に保持されます。
薬：リルゾール
50 mg を 1 日 2 回（経口で）投与します
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ PMCS 50 mg は、この研究で使用されたリルゾールの外観と一致する、円形で両凸、直径 8 mm のほぼ白色のフィルムコーティング錠として提示されます。
薬：プラセボ
50 mg を 1 日 2 回（経口で）投与します

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動失調症の症状の変化（失調症の評価と評価の尺度（SARA））
時間枠：12ヶ月で。
ベースラインから 12 か月までに、失調症の評価と評価の尺度 (SARA) が少なくとも 1 ポイント改善 (減少) した患者の割合を比較する
12ヶ月で。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動失調症状の変化（複合小脳機能重症度（CCFS）スコア）
時間枠：12ヶ月で
12 か月のベースラインからの CCFS スコア (複合小脳機能重症度スコア) の差を比較します。 介入群では減少が予想されます。
12ヶ月で
小脳外症状の変化 (Inventory of Non-Ataxia Signs (INAS))
時間枠：12ヶ月で
12ヶ月でのベースラインからのINAS数の減少を示すことにより、小脳外症状（INAS、Inventory of Non-Ataxia Signs）の違いを比較する
12ヶ月で
12ヶ月生存
時間枠：12ヶ月で
2 つの治療群間で 12 か月の患者の生存率を比較する
12ヶ月で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：DURR Alexandra, PU-PH、Assistance Publique Hopitaux De Paris

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年1月17日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年12月14日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年12月14日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年11月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年11月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年6月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年6月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • P160927J
  • 2017-001481-23 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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