중증 크리글러 나자르 증후군에 대한 유전자 치료 (CareCN)
2023년 3월 23일 업데이트: Genethon
광선 요법이 필요한 중증 크리글러-나자르 증후군 환자에서 GNT0003(UGT1A1 도입유전자를 발현하는 AAV 벡터) 정맥 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 I/II상, 오픈 라벨, 증량 용량 연구
이것은 10세 이상이고 광선 요법이 필요한 Crigler-Najjar 환자에서 GNT0003의 정맥 내 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상, 다국적, 공개 라벨, 증량 용량 연구입니다. 환자는 GNT0003을 1회 투여받게 되며 약 60개월(5년) 동안 안전성과 효능을 추적하게 됩니다.
- 약 12개월(48주)의 후속 조치
- 약 48개월(4년)의 장기 추적 조사는 유전자 치료 의약품을 투여받은 환자의 추적 조사에 관한 최신 EMEA 가이드라인에 따라 2009년 10월 22일 의약 위원회에서 발표했습니다. 사람이 사용하는 제품.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (예상)
등록
17
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Genethon Clinical Development Department
- 전화번호: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- 이메일: clinical_development@genethon.fr
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105
- 모병
- AMC
-
연락하다:
- 전화번호: 0031-641476782
- 이메일: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
수석 연구원:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
-
-
-
Bergame, 이탈리아, 24127
- 모병
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
연락하다:
- 전화번호: 00390352674959
- 이메일: ldantiga@asst-pg23.it
-
수석 연구원:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, 이탈리아, 80131
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
연락하다:
- 전화번호: 00390816132361
- 이메일: brunetti@tigem.it
-
수석 연구원:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
-
-
-
Clamart, 프랑스, 92141
- 모병
- Hôpital Antoine Béclère
-
연락하다:
- 전화번호: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- 이메일: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
수석 연구원:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- UGT1A1 유전자 변이의 분자적 확인으로 인한 광선요법이 필요한 중증 크리글러-나자르 증후군 환자
- 정보에 입각한 동의서 서명일 기준으로 최소 9세의 남성 또는 여성
- 서면 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있는 환자
제외 기준:
- 간이식을 받은 환자
- 만성 B형 또는 C형 간염 환자
- 인체면역결핍바이러스(HIV)에 감염된 환자
- 중대한 기저 간질환이 있는 환자
- 중대한 뇌병증이 있는 환자
- 이 시험 기간 동안 다른 조사 시험에 참여
- 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: GNT0003
용량 증량, 오픈 라벨, 1/2상 연구에서 평가된 IMP의 2회 용량
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정맥 주입, 단일 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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GNT0003 투여 후 48meeks 이내에 혈청 빌리루빈 ≤ 300μmol/L인 GNT0003의 선택된 용량을 투여하고 16주부터 광선 요법을 받지 않은 환자의 비율
기간: 48주
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일일 광선 요법 중단 후 총 혈청 빌리루빈 수치 감소(효능); 기준선에서 48주까지 혈청 총 빌리루빈의 변화
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48주
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치료 긴급 부작용 또는 치료 심각한 부작용 발생률
기간: 48주
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기준선에서 각 방문 연구까지 보고된 실험실 매개변수, 활력 징후, 신체 검사의 변화에 의해 평가된 AE/SAE 발생률. 실험실 값, 활력 징후, 신체적 소견에 대한 임상적으로 관련된 비정상 소견은 부작용으로 보고됩니다. 각 신체 시스템에 대한 부작용의 발생률 및 심각도는 각 용량 수준에 대해 제시되고 전체적으로 요약됩니다. |
48주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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GNT0003 투여 후 기준선에서 48주차까지 성인의 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 48주
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삶의 질 결과 측정: 기준선에서 GNT0003 투여 후 48주까지의 삶의 질 변화. 척도 성인을 위한 36항목 약식 설문조사(SF-36 건강 설문조사): 0(건강에 부정적)에서 100(건강에 긍정적) |
48주
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GNT0003 투여 후 기준선에서 48주차까지 어린이의 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 48주
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삶의 질 결과 측정: 기준선에서 GNT0003 투여 후 48주까지의 삶의 질 변화. 소아과용 PedsQL 4.0 일반 핵심 척도: 0-100 척도(점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냄) |
48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 3월 19일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2026년 3월 30일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2030년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 23일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- GNT-012-CRIG
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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