중증 크리글러 나자르 증후군에 대한 유전자 치료 (CareCN)
광선 요법이 필요한 중증 크리글러-나자르 증후군 환자에서 GNT0003(UGT1A1 도입유전자를 발현하는 AAV 벡터) 정맥 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 I/II상, 오픈 라벨, 증량 용량 연구
이것은 10세 이상이고 광선 요법이 필요한 Crigler-Najjar 환자에서 GNT0003의 정맥 내 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상, 다국적, 공개 라벨, 증량 용량 연구입니다. 환자는 GNT0003을 1회 투여받게 되며 약 60개월(5년) 동안 안전성과 효능을 추적하게 됩니다.
- 약 12개월(48주)의 후속 조치
- 약 48개월(4년)의 장기 추적 조사는 유전자 치료 의약품을 투여받은 환자의 추적 조사에 관한 최신 EMEA 가이드라인에 따라 2009년 10월 22일 의약 위원회에서 발표했습니다. 사람이 사용하는 제품.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Genethon Clinical Development Department
- 전화번호: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- 이메일: clinical_development@genethon.fr
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105
- 모병
- AMC
-
연락하다:
- 전화번호: 0031-641476782
- 이메일: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
수석 연구원:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
-
-
-
Bergame, 이탈리아, 24127
- 모병
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
연락하다:
- 전화번호: 00390352674959
- 이메일: ldantiga@asst-pg23.it
-
수석 연구원:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, 이탈리아, 80131
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
연락하다:
- 전화번호: 00390816132361
- 이메일: brunetti@tigem.it
-
수석 연구원:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
-
-
-
Clamart, 프랑스, 92141
- 모병
- Hôpital Antoine Béclère
-
연락하다:
- 전화번호: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- 이메일: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
수석 연구원:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- UGT1A1 유전자 변이의 분자적 확인으로 인한 광선요법이 필요한 중증 크리글러-나자르 증후군 환자
- 정보에 입각한 동의서 서명일 기준으로 최소 9세의 남성 또는 여성
- 서면 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있는 환자
제외 기준:
- 간이식을 받은 환자
- 만성 B형 또는 C형 간염 환자
- 인체면역결핍바이러스(HIV)에 감염된 환자
- 중대한 기저 간질환이 있는 환자
- 중대한 뇌병증이 있는 환자
- 이 시험 기간 동안 다른 조사 시험에 참여
- 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: GNT0003
용량 증량, 오픈 라벨, 1/2상 연구에서 평가된 IMP의 2회 용량
|
정맥 주입, 단일 용량
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
GNT0003 투여 후 48meeks 이내에 혈청 빌리루빈 ≤ 300μmol/L인 GNT0003의 선택된 용량을 투여하고 16주부터 광선 요법을 받지 않은 환자의 비율
기간: 48주
|
일일 광선 요법 중단 후 총 혈청 빌리루빈 수치 감소(효능); 기준선에서 48주까지 혈청 총 빌리루빈의 변화
|
48주
|
|
치료 긴급 부작용 또는 치료 심각한 부작용 발생률
기간: 48주
|
기준선에서 각 방문 연구까지 보고된 실험실 매개변수, 활력 징후, 신체 검사의 변화에 의해 평가된 AE/SAE 발생률. 실험실 값, 활력 징후, 신체적 소견에 대한 임상적으로 관련된 비정상 소견은 부작용으로 보고됩니다. 각 신체 시스템에 대한 부작용의 발생률 및 심각도는 각 용량 수준에 대해 제시되고 전체적으로 요약됩니다. |
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
GNT0003 투여 후 기준선에서 48주차까지 성인의 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 48주
|
삶의 질 결과 측정: 기준선에서 GNT0003 투여 후 48주까지의 삶의 질 변화. 척도 성인을 위한 36항목 약식 설문조사(SF-36 건강 설문조사): 0(건강에 부정적)에서 100(건강에 긍정적) |
48주
|
|
GNT0003 투여 후 기준선에서 48주차까지 어린이의 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 48주
|
삶의 질 결과 측정: 기준선에서 GNT0003 투여 후 48주까지의 삶의 질 변화. 소아과용 PedsQL 4.0 일반 핵심 척도: 0-100 척도(점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냄) |
48주
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GNT-012-CRIG
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .