Cystinuria 환자에서 Tiopronin 용량 증가가 Cystine 용량에 미치는 영향
2021년 11월 18일 업데이트: NYU Langone Health
본 연구의 목적은 시스틴뇨증 환자에서 소변 내 시스틴 용해도의 척도인 소변 시스틴 용량에 대한 시스테인 결합 티올 약물(cysteine binding thiol drug, CBTD) Tiopronin의 최소 유효 용량을 결정하여 용량 증량 효과를 평가하는 것이다. 소변의 시스틴 용량에 대한 시스틴 결합 티올 약물. 전반적인 목표는 치료를 안내하고 궁극적으로 더 많은 용량으로 인한 불필요한 부작용을 최소화하는 것입니다.
시스틴뇨증은 질병의 재발 특성으로 인해 영향을 받는 환자에서 심각한 이환율을 유발할 수 있는 드문 유전 질환입니다. 이 연구는 치료를 안내하고 일반적으로 처방된 티오프로닌 용량보다 낮은 용량을 사용하여 잠재적인 부작용을 줄이면서 치료 효과를 유지하기 위해 소변 시스틴 용량 수준을 따를 것입니다. 이것은 매일 복용해야 하는 많은 수의 알약의 부담을 줄임으로써 약물 순응도를 높일 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
10
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 검사실에서 시스틴뇨 진단이 확인되고 다음 기준을 충족하는 환자: (1) 시스틴이 구성요소로 입증된 결석 분석 또는 (2) 요중 시스틴 배설 증가(성인의 경우 >250mg/24시간).
- 티오프로닌을 포함하는 의료 요법입니다.
- 여성 및 가임 가능성이 있는 경우 의학적으로 허용되는 피임 방법을 기꺼이 사용합니다.
- 수집 용기에서 확실하게 소변을 보고 소변량을 측정하는 능력.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력.
- 등록일 이전 6개월 동안 안정적인 전체 혈구 수(CBC) 및 소변 검사(UA) 기록.
- 희귀 신장 결석 컨소시엄(RKSC) 프로토콜 6401(시스틴뇨증 레지스트리) 등록
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 시도 중인 여성
- 신산통 환자
- 외과적 시술을 받을 예정인 환자
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 시스틴뇨증 환자
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1상: 투약 없음, 2상: 매일 500mg PO BID x 7일(총 500mg), 3상: 500mg PO BID x 7일(총 1g), 4상: 1g PO BID x 7일(총 2g)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 시스틴 용량의 변화
기간: 기준선 7일차
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이 측정은 소변이 더 많은 시스틴을 흡수하는 능력을 반영합니다.
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기준선 7일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 11월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 9월 10일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 9월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 6일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 9월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 18일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 18-00642
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 시험 기간 동안 수집된 모든 개별 참가자 데이터.
방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원.
IPD 공유 기간
논문 출판 후 9개월부터 36개월까지.
IPD 공유 액세스 기준
제안서는 논문 출판 후 최대 36개월까지 제출할 수 있습니다.
36개월 후 데이터는 우리 대학의 데이터 웨어하우스에서 사용할 수 있지만 기탁된 메타데이터 이외의 연구자 지원은 없습니다.
요청 제출 및 데이터 액세스에 관한 정보는 (제공될 링크)에서 찾을 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 임상 연구 보고서(CSR)
- 분석 코드
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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