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옵션: 낭포성 섬유증으로 인한 외분비 췌장 기능 부전 환자에서 MS1819의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 시험 (OPTION)

2022년 5월 12일 업데이트: First Wave Bio, Inc.

낭포성 섬유증으로 인한 외분비 췌장 기능 부전 환자에서 MS1819-SD의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 오픈 라벨, 다기관, 2x2 교차 시험

이 연구의 주요 목적은 낭포성 섬유증(CF)으로 인한 외분비 췌장 기능 부전(EPI) 환자에서 MS1819-SD 대 돼지 췌장 효소 대체 요법(PERT)의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 사전 연구 기간 동안 투여된 것과 동일한 용량으로 투여된 MS1819-SD(분무 건조) 대 돼지 PERT의 안전성과 효능을 평가하는 2상 오픈 라벨, 다기관, 2x2 교차 연구입니다.

MS1819-SD는 두 기간을 완료하는 최소 30명의 환자를 포함하는 2x2 교차로 평가됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
41

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, 미국, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, 미국, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, 미국, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, 미국, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Investigator site 106
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Investigator site 109
  • 폴란드
      • Karpacz, 폴란드
        • Investigator site 203
      • Rabka-Zdrój, 폴란드
        • Investigator site 202
      • Sopot, 폴란드
        • Investigator site 204

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 낭포성 섬유증, CF와 일치하는 2가지 임상 특징 및 초기 진단 땀 염화물 ≥ 60mmol/L
  2. 돼지 PERT의 안정적인 복용량에서
  3. 공정하거나 더 나은 영양 상태
  4. 분변 엘라스타제 <100 µg/g
  5. 낭포성 섬유증 막투과 전도 조절기(CFTR) 조절제를 포함한 치료 표준 약물은 허용됩니다.

제외 기준:

  1. 섬유화 결장병증의 병력 또는 진단
  2. 췌장 기능 부전과 관련 없는 모든 만성 설사병
  3. 스크리닝 방문 시 ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치 ≥5 × 정상 상한(ULN), 또는 총 빌리루빈 수치 ≥1.5 × ULN
  4. 스크리닝 전 6개월 동안 경장 튜브를 통한 영양 공급
  5. 스크리닝 방문 시 강제 호기량 ≤30%

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: MS1819 2240mg/일(3주) 이후 PERT 사전 연구 용량(3주)
팔에 있는 환자는 3주 동안 MS1819 2240mg/일로 구성된 순서에 이어 다른 3주 동안 PERT로 구성된 시퀀스를 받도록 무작위 배정됩니다. PERT 치료 기간 동안 환자는 안정적인 연구 전 PERT 용량을 복용합니다.
의약품: MS1819
MS1819, 장용 코팅되지 않은 경구 비전신성. 효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물입니다.
의약품: 돼지 PERT
돼지 PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819에 대한 비교자로 사용되고 있습니다.
실험적: PERT 사전 연구 용량(3주) 이후 MS1819 2240mg/일(3주)
팔에 있는 환자는 3주 동안 PERT를 투여받은 후 추가 3주 동안 MS1819 2240mg/일을 투여하도록 무작위 배정됩니다. PERT 치료 기간 동안 환자는 안정적인 연구 전 PERT 용량을 복용합니다.
의약품: MS1819
MS1819, 장용 코팅되지 않은 경구 비전신성. 효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물입니다.
의약품: 돼지 PERT
돼지 PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819에 대한 비교자로 사용되고 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
MS1819-SD의 효능: 지방 흡수 계수(CFA)
기간: 3 주

지방 흡수 계수(CFA%)는 다음과 같이 정의됩니다.

[72시간 지방섭취량(g) - 72시간 지방배설량(g)/72시간 지방섭취량(g)] x 100 = CFA% CFA 결과의 임계값(>80%)은 치료 효과에 대해 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다. FDA에 의해.
3 주
1건 이상의 부작용(AE)을 보고한 참가자 수에 따른 MS1819-SD의 안전성
기간: 6주
1개 이상의 부작용을 보고한 참가자 수
6주
치료 응급 부작용(TEAE) 수에 따른 MS1819-SD의 안전성
기간: 6주
치료 응급 이상 반응의 수
6주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
대변 ​​무게
기간: 6주
돼지 PERT와 비교한 MS1819-SD의 상대적인 효능은 대변 무게를 사용하여 평가할 것입니다.
6주
흡수 장애의 징후 및 증상
기간: 3 주
돼지 PERT와 비교한 MS1819의 상대적인 효능은 흡수 장애의 징후 및 증상을 사용하여 평가될 것입니다. 복통, 팽만감, 고창, 배변량 증가, 전반적인 배변 습관 악화는 0=없음, 1=경증, 2=중등도 또는 3=심함으로 등급을 매겼습니다.
3 주
질소 흡수 계수(CNA)
기간: 그룹당 3주.
각 치료 기간이 끝날 때 CNA는 피험자의 식단에서 흡수된 질소(단백질)의 백분율로 표시되었습니다.
그룹당 3주.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
First Wave Bio, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 1월 10일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 7월 13일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 7월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2018년 11월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2018년 11월 16일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2018년 11월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 5월 12일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2020년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • AZ-CF2001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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