옵션: 낭포성 섬유증으로 인한 외분비 췌장 기능 부전 환자에서 MS1819의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 시험 (OPTION)
2022년 5월 12일 업데이트: First Wave Bio, Inc.
낭포성 섬유증으로 인한 외분비 췌장 기능 부전 환자에서 MS1819-SD의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 오픈 라벨, 다기관, 2x2 교차 시험
이 연구의 주요 목적은 낭포성 섬유증(CF)으로 인한 외분비 췌장 기능 부전(EPI) 환자에서 MS1819-SD 대 돼지 췌장 효소 대체 요법(PERT)의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 사전 연구 기간 동안 투여된 것과 동일한 용량으로 투여된 MS1819-SD(분무 건조) 대 돼지 PERT의 안전성과 효능을 평가하는 2상 오픈 라벨, 다기관, 2x2 교차 연구입니다.
MS1819-SD는 두 기간을 완료하는 최소 30명의 환자를 포함하는 2x2 교차로 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
41
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
- Investigator site 102
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview, Illinois, 미국, 60025
- Investigator site 101
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Kansas
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Wichita, Kansas, 미국, 67214
- Investigator site 111
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Investigator site 106
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Investigator site 109
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Karpacz, 폴란드
- Investigator site 203
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Rabka-Zdrój, 폴란드
- Investigator site 202
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Sopot, 폴란드
- Investigator site 204
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증, CF와 일치하는 2가지 임상 특징 및 초기 진단 땀 염화물 ≥ 60mmol/L
- 돼지 PERT의 안정적인 복용량에서
- 공정하거나 더 나은 영양 상태
- 분변 엘라스타제 <100 µg/g
- 낭포성 섬유증 막투과 전도 조절기(CFTR) 조절제를 포함한 치료 표준 약물은 허용됩니다.
제외 기준:
- 섬유화 결장병증의 병력 또는 진단
- 췌장 기능 부전과 관련 없는 모든 만성 설사병
- 스크리닝 방문 시 ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치 ≥5 × 정상 상한(ULN), 또는 총 빌리루빈 수치 ≥1.5 × ULN
- 스크리닝 전 6개월 동안 경장 튜브를 통한 영양 공급
- 스크리닝 방문 시 강제 호기량 ≤30%
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MS1819 2240mg/일(3주) 이후 PERT 사전 연구 용량(3주)
팔에 있는 환자는 3주 동안 MS1819 2240mg/일로 구성된 순서에 이어 다른 3주 동안 PERT로 구성된 시퀀스를 받도록 무작위 배정됩니다.
PERT 치료 기간 동안 환자는 안정적인 연구 전 PERT 용량을 복용합니다.
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MS1819, 장용 코팅되지 않은 경구 비전신성.
효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물입니다.
돼지 PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819에 대한 비교자로 사용되고 있습니다.
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실험적: PERT 사전 연구 용량(3주) 이후 MS1819 2240mg/일(3주)
팔에 있는 환자는 3주 동안 PERT를 투여받은 후 추가 3주 동안 MS1819 2240mg/일을 투여하도록 무작위 배정됩니다.
PERT 치료 기간 동안 환자는 안정적인 연구 전 PERT 용량을 복용합니다.
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MS1819, 장용 코팅되지 않은 경구 비전신성.
효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물입니다.
돼지 PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819에 대한 비교자로 사용되고 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MS1819-SD의 효능: 지방 흡수 계수(CFA)
기간: 3 주
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지방 흡수 계수(CFA%)는 다음과 같이 정의됩니다. [72시간 지방섭취량(g) - 72시간 지방배설량(g)/72시간 지방섭취량(g)] x 100 = CFA% CFA 결과의 임계값(>80%)은 치료 효과에 대해 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다. FDA에 의해. |
3 주
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1건 이상의 부작용(AE)을 보고한 참가자 수에 따른 MS1819-SD의 안전성
기간: 6주
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1개 이상의 부작용을 보고한 참가자 수
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6주
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치료 응급 부작용(TEAE) 수에 따른 MS1819-SD의 안전성
기간: 6주
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치료 응급 이상 반응의 수
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대변 무게
기간: 6주
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돼지 PERT와 비교한 MS1819-SD의 상대적인 효능은 대변 무게를 사용하여 평가할 것입니다.
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6주
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흡수 장애의 징후 및 증상
기간: 3 주
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돼지 PERT와 비교한 MS1819의 상대적인 효능은 흡수 장애의 징후 및 증상을 사용하여 평가될 것입니다.
복통, 팽만감, 고창, 배변량 증가, 전반적인 배변 습관 악화는 0=없음, 1=경증, 2=중등도 또는 3=심함으로 등급을 매겼습니다.
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3 주
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질소 흡수 계수(CNA)
기간: 그룹당 3주.
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각 치료 기간이 끝날 때 CNA는 피험자의 식단에서 흡수된 질소(단백질)의 백분율로 표시되었습니다.
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그룹당 3주.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 10일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 16일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AZ-CF2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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