Hydroxyurea 요법: 전 세계 소아 인구의 접근성 최적화

포함 기준:

참가자는 다음 포함 기준이 모두 적용되는 경우에만 이 연구에 참여할 수 있습니다.

• 실험실(예: 전기 영동, 크로마토그래피 또는 DNA) HbSS 또는 HbSβ0지중해빈혈 확인.
• 참가자는 현재 HU를 받고 있을 수도 있고 받지 않을 수도 있습니다. 참가자가 HU를 복용하는 경우 가장 최근 복용량은 연구 시작 ≥24시간 전이어야 합니다.
• 참가자는 "잘" 상태에 있습니다(마지막 SCD 관련 합병증 이후 ≥ 2주로 정의됨).
• 정상적인 위장 기능 및 구조의 임상적 증거.
• 정상 상한치의 3배 미만인 트랜스아미나제를 포함하여 간 손상의 임상적 증거가 없습니다.
• 예상 사구체 여과율(Schwartz 방정식) > 70 ml/min/1.73m2.
• CDC 성장 차트에 따른 체질량 지수(BMI) ≥5번째 및 ≤95번째 백분위수.

게다가:

약동학 연구(1군):

• 연령 ≥ 9개월 및 < 2세.
• 연구 물품 섭취 후 최소 30ml의 물을 섭취할 수 있습니다.

생체이용률 연구(Arm 2):

• 연령 ≥ 2세 및 ≤ 18세.
• 무게 ≥ 10kg
• 가임 여성은 투여 전 임신 검사 결과 음성이어야 하며 초기 임신 검사 시점부터 연구의 나머지 기간(연구 물질의 마지막 투여 후 30일) 동안 금욕을 포함하여 적절한 피임 조치를 실천할 의향이 있어야 합니다. ).
• 가임 가능성이 있는 남성은 연구 참여 기간 동안(연구 물질의 마지막 투여 후 30일) 금욕을 포함하여 적절한 피임 조치를 수행할 의향이 있어야 합니다.
• 스프링클 및 캡슐 연구 물품을 모두 섭취할 수 있고 각 제제 섭취 후 최소 30ml의 물을 섭취할 수 있습니다.

제외 기준:

• 만성 수혈 요법, 또는 연구 참여 3개월 이내에 수혈.
• 알려진 신장애(크레아티닌 >1.5x 정상 연령 상한선).
• 알려진 간 장애 또는 2등급 이상의 트랜스아미나제 및 빌리루빈 수치.
• 겸상 적혈구 빈혈 또는 겸상 ​​베타-제로 지중해 빈혈 이외의 진단(즉, 다른 겸상 적혈구 변이 또는 겸상 ​​적혈구/태아 헤모글로빈의 유전성 지속성).
• 다음과 같은 혈구 수 매개변수: 헤모글로빈 <6.0 gm/dL, 절대 망상적혈구 수 <80,000/mm3, 절대 호중구 수 <1000/mm3 또는 혈소판 수 <80,000/mm3.
• 참가자는 아편제, H2 차단제, 양성자 펌프 억제제, 제산제, 기타 GI 운동제 또는 연구자의 의견에 따라 연구 절차를 방해하거나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 기타 약물을 3년 동안 사용했습니다. 연구의 첫 번째 투여 일 전.
• 병용 사용으로 인한 독성 위험 증가로 인해 항레트로바이러스 약물(디다노신 및 스타부딘 포함)을 복용하는 참가자.
• IND/IDE 제제를 활용한 다른 임상개입시험에 참여하나, HUGKISS는 동일 제제로 참여가 가능하다.