RGX-501의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 장기 추적 연구
2023년 3월 8일 업데이트: REGENXBIO Inc.
이 장기 관찰 연구는 다른 임상 연구 중에 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 질환을 치료하는 데 사용되는 유전자 요법 치료를 받은 피험자를 추적하도록 설계되었습니다.
이 연구는 장기적인 안전성 문제를 찾기 위해 치료를 받은 후 최대 5년 동안 해당 피험자를 추적하기 위한 것입니다.
이 연구의 일부로 제공되는 조사 약물이나 치료법은 없습니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)은 간 LDL 수용체에 의해 순환하는 LDL 입자를 분해하는 능력이 없거나 심각하게 감소하는 것을 특징으로 하는 드문 유전 대사 장애입니다. 결과적으로 HoFH 피험자는 비정상적인 총 혈장 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 나타내어 종종 심혈관 질환의 조기 발병으로 이어지는 심각한 죽상동맥경화증을 초래합니다. 따라서 이러한 환자에 대한 적극적인 치료의 조기 시작이 필수적입니다. 불행하게도 기존 치료법에도 불구하고 치료된 LDL-C 수치는 허용 가능한 수치 이상으로 유지될 수 있습니다. 따라서 AAV 기반 간 관련 유전자 요법인 RGX-501을 통해 결함이 있는 LDLR의 기능적 대체는 이 질병을 치료하고 현재의 지질 저하 치료에 대한 반응을 개선하는 실행 가능한 접근 방식이 될 수 있습니다.
RGX-501의 1회 투여 후 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적 관찰 연구입니다. 적격 참가자는 이전에 임상 연구에 등록하고 RGX-501을 단일 정맥 주사로 투여받은 사람들입니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Rotterdam location
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Columbus Location
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Portland location
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Philadelphia Location
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Nashville Location
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T1C8
- Montreal location
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 별도의 부모 시험에서 RGX-501을 받은 참가자
설명
포함 기준:
- 이 연구에 참여할 자격이 있으려면 참가자는 이전에 별도의 부모 시험에서 RGX-501을 받았어야 하며 참가자 또는 참가자의 법적 보호자는 이후에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있고/(있습니다) 있습니다. 연구 관련 절차에 앞서 연구의 성격을 설명했습니다.
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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RGX-501
별도의 부모 시험에서 RGX-501 유전자 치료를 받은 연구 참여자
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이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
모든 참가자는 이전에 별도의 임상 시험에서 RGX-501을 1회 정맥 주사를 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신규 및 예상치 못한 이상반응 및 심각한 이상반응 발생 건수.
기간: RGX-501 치료 후 최대 5년
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새롭고 예상치 못한 부작용 및/또는 심각한 부작용이 보고된 횟수.
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RGX-501 치료 후 최대 5년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베타 정량화에 의한 절대 LDL-C 수준(mg/dL)
기간: RGX-501 치료 후 3년차
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RGX-501로 치료를 받은 후 3년째에 베타 정량화에 의한 절대 LDL-C 수준
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RGX-501 치료 후 3년차
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절대 총 콜레스테롤, LDL-C, 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C), 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 계산된 비 HDL-C, 트리글리세리드(TG) 및 지단백 a(Lp(a)) 연구 기간 동안
기간: RGX-501 치료 후 최대 5년
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절대 총 콜레스테롤, LDL-C, 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C), 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 계산된 비 HDL-C, 트리글리세리드(TG) 및 지단백 a(Lp(a)) 연구 기간 동안
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RGX-501 치료 후 최대 5년
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시간 경과에 따른 지질 저하 요법의 사용
기간: RGX-501 치료 후 최대 5년
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시간 경과에 따른 지질 저하 요법의 사용
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RGX-501 치료 후 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 9월 30일
기본 완료 (예상)
기본 완료
2024년 9월 29일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2025년 9월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 3일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 9월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 8일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- RGX-501-102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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