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RGX-501の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査

2023年3月8日 更新者：REGENXBIO Inc.
この長期観察研究は、別の臨床研究中に、ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) 疾患を治療するために使用される遺伝子治療を受けた被験者を追跡するように設計されています。 この研究は、長期的な安全性の懸念を探すために治療を受けてから最大5年間、これらの被験者を追跡することを目的としています. この研究の一部として提供される治験薬または治療法はありません。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) は、肝臓 LDL 受容体による循環 LDL 粒子の異化能力の欠如または大幅な低下を特徴とするまれな遺伝性代謝障害です。 結果として、HoFH 被験者は異常な総血漿コレステロール (LDL-C) レベルを示し、重度のアテローム性動脈硬化症を引き起こし、心血管疾患の早期発症につながることがよくあります。 したがって、これらの患者に対する積極的な治療の早期開始が不可欠です。 残念ながら、既存の治療法にもかかわらず、治療を受けた LDL-C レベルは許容レベルをはるかに超えたままになる可能性があります。 したがって、AAV ベースの肝臓向け遺伝子治療 RGX-501 による欠損 LDLR の機能的置換は、この疾患を治療し、現在の脂質低下治療に対する反応を改善するための実行可能なアプローチである可能性があります。

これは、RGX-501 の単回投与後の長期的な安全性と有効性を評価する前向き観察研究です。 適格な参加者は、以前に臨床研究に登録し、RGX-501の単回静脈内注入を受けた人です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
8

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Columbus Location
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Portland location
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Philadelphia Location
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Nashville Location
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Rotterdam location
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H1T1C8
        • Montreal location

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

別の親の試験で以前にRGX-501を受けた参加者

説明

包含基準:

  • この研究に参加する資格を得るには、参加者は以前に別の親試験でRGX-501を受け取っている必要があり、参加者または参加者の法定後見人は、書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。研究関連の手順の前に、研究の性質が説明されています。

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
RGX-501
-別の親試験でRGX-501遺伝子治療を受けた研究参加者
薬：ヒト低密度リポタンパク質受容体（LDLR）遺伝子治療の単回静脈内（IV）投与
この研究では、治験薬は投与されません。 すべての参加者は、以前に別の臨床試験で RGX-501 の 1 回の静脈内注入を受けたことがある
他の名前：
  • RGX-501

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
新規および予期しない有害事象および重篤な有害事象のインシデント数。
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
新たな予想外の有害事象および/または重篤な有害事象が報告された回数。
RGX-501による治療を受けてから最大5年間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベータ定量化による mg/dL 単位の絶対 LDL-C レベル
時間枠：RGX-501治療後3年目
RGX-501による治療を受けてから3年目のベータ定量化による絶対LDL-Cレベル
RGX-501治療後3年目
絶対総コレステロール、LDL-C、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、計算された非 HDL-C、トリグリセリド (TG)、およびリポタンパク質 a (Lp(a))学習期間中
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
絶対総コレステロール、LDL-C、超低密度リポタンパク質コレステロール (VLDL-C)、高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、計算された非 HDL-C、トリグリセリド (TG)、およびリポタンパク質 a (Lp(a))学習期間中
RGX-501による治療を受けてから最大5年間
経時的な脂質低下療法の使用
時間枠：RGX-501による治療を受けてから最大5年間
経時的な脂質低下療法の使用
RGX-501による治療を受けてから最大5年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
REGENXBIO Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年9月30日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年9月29日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年9月29日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年9月3日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年9月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年3月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RGX-501-102

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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