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G542X 대립형질이 1개 이상인 낭포성 섬유증 환자의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상 연구

2023년 8월 17일 업데이트: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

G542X 대립형질이 하나 이상인 낭포성 섬유증 환자에서 ELX-02 피하 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 연구

이것은 적어도 하나의 G542X 대립유전자 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 대립유전자가 있는 CF 환자에서 ivacaftor 유무에 관계없이 SC 투여된 ELX-02의 다중 용량 수준의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구입니다.

최대 16명의 환자가 시험에 등록됩니다. 최대 4명의 환자는 G542X에 대한 동형접합체이고, 나머지 환자는 G542X 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 돌연변이 및 클래스 1 또는 클래스 2 돌연변이를 가진 복합 이형접합체입니다.

각 환자는 다음과 같이 5단계 증량 투여를 받게 됩니다.

  • 0.3mg/kg/일 SC
  • 0.75mg/kg/일 SC
  • 하루 SC당 1.5mg/kg
  • 관찰된 안전성 및 내약성, 이전 용량에서의 PK 및 실험실 테스트 결과를 기반으로 1일 SC당 ​​최대 3.0mg/kg의 개별화된 용량
  • ELX-02 1일 1.5mg/kg SC + 매 12일 입찰마다 150mg ivacaftor

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
17

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 독일
      • Frankfurt, 독일
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, 이스라엘
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, 이스라엘
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • 호주
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, 호주, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주
        • The Alfred Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

환자는 이 연구에 참여하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 독일과 이스라엘의 18세 이상 남녀 허용되는 국가에서는 16세 이상의 남녀
  2. 문서화된 G542X 또는 표현형적으로 유사한 난센스 돌연변이, 동형접합체 또는 지정된 돌연변이 중 하나가 있는 복합 이형접합체가 있는 nmCF의 확인된 진단. 이형접합체의 경우 하나의 돌연변이는 G542X 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 돌연변이여야 하며 두 번째 돌연변이는 클래스 1 또는 클래스 2 돌연변이일 수 있습니다. 하나의 G542X 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 대립유전자 및 위 목록에 없는 두 번째 대립유전자를 가진 환자는 잠재적으로 허용될 수 있지만 후원자와 사례별로 논의하고 서면 승인을 받은 후에만 가능합니다.
  3. 문서화된 SCC ≥ 60mEq/L
  4. FEV1 ≥ 40%는 스크리닝 시 연령, 성별 및 키에 대한 예측 정상(Knudson 방정식)
  5. 19.0~30.0kg/m2(포함)의 체질량 지수(BMI).

다음 특성/상태 중 하나를 가진 환자는 연구에 포함되지 않습니다.

  1. 현재 연구에서 연구용 제품을 투여하기 전 지난 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 동안 연구용 약물 또는 장치의 투여를 포함한 임상 연구 참여
  2. 모든 장기 이식의 역사
  3. 스크리닝 180일(6개월) 이내 대수술
  4. 아미노글리코사이드에 대한 민감성을 증가시키는 것으로 나타난 미토콘드리아 돌연변이가 있는 문서화된 이전 아미노글리코사이드 노출이 없는 환자
  5. 모든 aminoglycoside에 대한 알려진 알레르기
  6. ENT 스크리닝에서 아미노글리코사이드에 대한 이전 노출과 관련된 전정 독성의 존재를 나타내는 이상이 있는 환자.
  7. 스크리닝 시 어지러움 핸디캡 인벤토리(DHI)-H 점수 >16
  8. 연구 치료 2개월 이내에 CFTR 조절제를 투여받은 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: ELX-02
진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)
의약품: 이바카프터
CFTR 강화제
의약품: ELX-02
ELX-02는 넌센스 돌연변이로 인한 유전병 치료를 위해 개발 중인 소분자, 새로운 화학 물질입니다. ELX-02는 진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
ELX-02의 상이한 용량 수준과 관련된 AE
기간: 최초 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 9주
최초 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 9주
1일째 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
전체 PK 프로필 24시간 동안 8개의 혈액 샘플
치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
시간 0에서 24시간까지의 혈장 농도 곡선 아래 면적(AUC0-24)
기간: 치료 기간 1, 2, 3 및 4의 1일차
전체 PK 프로필 8 혈액 샘플 최대 24시간
치료 기간 1, 2, 3 및 4의 1일차
시간 경과에 따른 최대 관찰 혈장 농도(Cpeak)
기간: 치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 스파스 샘플링, 투여 후 30분 및 1시간에서 혈액 샘플링
치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 스파스 샘플링, 투여 후 30분 및 1시간에서 혈액 샘플링
시간 경과에 따른 최저 관찰 혈장 농도(Cpredose)
기간: 치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투여 전 희소 혈액 샘플링
치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투여 전 희소 혈액 샘플링

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
기준선에서 땀 염화물 농도의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
예측 강제 폐활량(ppFVC) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
25-75%(ppFEF25-75)에서 예측된 강제 호기 흐름 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2019년 11월 5일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 4월 6일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 4월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2019년 10월 11일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 10월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2023년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 8월 17일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2021년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • EL-004

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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