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SPINRAZA®로 치료받은 SMA II형 성인 환자의 운동 기능 발달에 대한 모니터링 (SMAII)

2025년 11월 25일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

SPINRAZA®로 치료받은 SMA II형 성인 환자의 운동 기능 진화를 모니터링하기 위한 다기관, 중재적, 공개 라벨 연구

SPINRAZA®(Nusinersen)는 SMA 어린이 및 성인(2016)을 치료하기 위해 FDA의 승인을 받은 최초의 경막내 투여 약물입니다. 목표는 SPINRAZA®(Nusinersen)로 치료받은 SMA 유형 II 성인 환자를 위한 운동 기능 측정-32의 발전을 모니터링하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 프랑스
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 69677
        • CHU de Lyon
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, 프랑스, 59000
        • CHRU de Lille
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, 프랑스, 34090
        • CHU de Montpellier
      • Toulouse, Occitanie, 프랑스, 31059
        • CHU de Toulouse
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, 프랑스, 13005
        • Hopital de la Timone - APHM
      • Nice, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, 프랑스, 06000
        • Chu De Nice
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 94000
        • APHP

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 휠체어에 의지하는 SMA 유형 II 질환이 있는 성인 환자,
  • 18세 이상이어야 하며,
  • 5q SMA 동형접합 유전자 결손(SMN1 exon 7/ 8) 또는 돌연변이 또는 복합 이형접합 돌연변이 - SMN1 및 SMN2 엑손 7에 인접한 프라이머를 사용하여 DNA의 PCR 증폭 및 제한 분해에 의해 수행됨.
  • MFM 32 점수 ≥ 19/96
  • 경막내 주사의 타당성을 보여주는 요추 CT 스캔.
  • 연구 의무 절차를 시작하기 전에 피험자의 서면 동의서
  • 가임 여성은 스크리닝 및 등록 시에 음성 임신 검사를 받아야 하며, 스크리닝부터 연구 약물 중단 플러스 180일까지 신뢰할 수 있는 피임 방법(성적으로 활발한 경우)을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 혈소판감소증, 출혈 또는 신질환 고위험군 환자: SPINRAZA®를 척수강내 주사하기 전에 요단백, 혈소판수 및 응고 검사를 실시합니다.
  • 수두증 위험이 높은 환자
  • 후견인의 성인 환자
  • 임신 및/또는 모유 수유 중인 여성
  • 피험자는 연구 시작 1개월 전에 SMA에 대한 조사 요법 또는 약리학적 치료를 받았습니다.
  • 피험자는 SMA에 대한 유전자 치료를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 척수성 근위축증 환자
다른: 스핀라자 척수강내 주사
목표는 SPINRAZA®(Nusinersen)로 치료받은 SMA 유형 II 성인 환자를 위한 운동 기능 측정-32의 발전을 모니터링하는 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
기준선(M0)에서 1개월(M1), 3개월(M3), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 운동 기능 측정-32(MFM-32)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월

MFM-32 내에서 환자의 운동 기능을 설명하기 위해 32개 용어를 평가하고 기준선(M0), M1, M3, M7, M15 및 M27에서 3개의 하위 점수로 그룹화합니다.

  • D1: 서 있는 위치 및 이동
  • D2: 축 및 근위 운동 기능
  • D3: 원위 운동 기능 MFM-32 등급은 도움 없이 피험자의 최대 능력을 기반으로 하는 4점 리커트 척도 사용에 의존합니다(0: 작업을 시작하거나 시작 위치를 유지할 수 없음, 1: 작업을 부분적으로 수행, 2 : 작업을 불완전하거나 불완전하게 수행함 3: 작업을 완전하고 정상적으로 수행함.)
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)까지 폐 기능, 특히 강제 폐활량(FVC%)의 변화
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
FVC%(Force Vital Capacity)는 앉은 자세와 선택적으로 누운 자세에서 측정됩니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
폐 기능의 변화, 특히 기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)까지의 최대 흡기압(MIP)
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
최대 흡기압(MIP)은 앉은 자세와 선택적으로 누운 자세에서 측정됩니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
폐 기능의 변화, 특히 기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)까지의 최대 호기압(MEP)
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
최대 호기압(MEP)은 앉은 자세와 선택적으로 누운 자세에서 측정됩니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
FSS(Fatigue Severity Scale) 기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
FSS는 피로의 물리적 측면에 초점을 맞춘 일차원 척도입니다. 피로 장애가 일상 기능에 미치는 영향을 측정하기 위해 개발된 자가 보고형 설문지입니다. 신체적, 사회적, 인지적 영향을 포함한 여러 영역을 다룹니다. FSS는 1 = "강력히 동의하지 않음"에서 7 = "강력하게 동의함"까지의 9개 항목으로 구성된 환자 보고 결과입니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 핀치 및 그립 테스트 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
이러한 테스트의 목적은 잡기 또는 꼬집기 동작을 수행할 때 손과 팔뚝 근육의 최대 아이소메트릭 강도를 측정하는 것입니다. 그립 및 핀치 테스트에 필요한 장비는 교정 동력계입니다. 피험자는 최대한의 노력을 기울일 것을 강력히 권장해야 합니다. 우리는 각 손에 대해 세 번의 시도를 기록하고, 각 노력 사이에 최소 30초의 회복으로 손을 번갈아 가며 기록합니다. 최고의 결과를 지켜드립니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 반복 9홀 페그 테스트(r9HPT)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월

r9HPT는 운동 기능 대신 지구력을 목표로 하는 9-Hole Peg 테스트(9HPT)의 변형입니다. 9HPT는 상지 기능에 대한 간략하고 표준화된 정량적 검사입니다.

r9HPT에서 참가자는 동일한 선호하는 손을 사용하여 휴식 없이 9HPT를 5회 연속으로 수행했습니다. 마지막 시도와 첫 번째 시도 사이의 점수 변화(비율), 즉 근육 피로도의 출현을 나타내는 연속 라운드에서 테스트를 수행하는 데 필요한 시간의 증가를 살펴볼 것입니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
RHS(Revised Hammersmith Scale) 기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
RHS는 매우 약한 SMA 2에서 매우 강한 SMA 3까지 36개 항목으로 구성됩니다. 채점과 관련하여 33개 항목을 0, 1, 2의 순서 척도(여기서 0은 2점을 달성하기 위해 가장 높은 수준의 능력으로 진행하는 최소 수준의 능력/기능을 나타냄)로 등급을 매겼고, 나머지 3개 항목은 채점하였다. 0, 1(여기서 0은 달성할 수 없었고 1은 달성할 수 있었습니다). 달성 가능한 최대 점수는 69입니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 아이오와 구강 수행 도구(IOPI)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
Iowa Oral Performance Instrument(IOPI)는 설측 측정을 위한 표준 데이터에 대해 게시된 범위가 있는 검증된 도구를 사용하여 입술, 혀 및 협측 강도를 정량화하는 수단입니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 수정된 상지 모듈(RULM)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월

RULM은 어깨, 손목 및 손 기능을 평가하는 SMA 환자에게만 사용되는 검증된 측정법입니다. 관리하는 데 약 15분이 소요되며 환자가 양팔로 특정 작업(예: 동전 집기, 손을 입으로 가져오기)을 반복하도록 하는 데 사용되는 도구 키트가 필요합니다. RULM은 점수를 매길 수 있는 19개 항목의 척도입니다. 각 항목은 0에서 2까지 점수가 매겨집니다.

  • 0=불가능
  • 1=가능, 수정 있음
  • 2=가능, 어려움 없음 최대 점수는 37이고 환자는 양쪽 상지에서 점수를 매긴다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 전기생리학적 평가, 특히 MUNIX(Motor Unit Number Index)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
MUNIX는 근육에서 기능하는 하위 운동 뉴런의 지수를 제공하는 신경생리학적 검사입니다. MUNIX 총 점수는 6개의 테스트된 근육(단무지 외전근, 손가락 외전근, 제1등골간근, 삼각근, 전경골근 및 승모근)의 개별 값을 더하여 계산됩니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 전기생리학적 평가, 특히 운동 단위 크기 지수(MUSIX)의 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
MUSIX는 근육에서 기능하는 하위 운동 뉴런의 지수를 제공하는 신경생리학적 테스트입니다. MUSIX는 MUNIX를 6개의 테스트된 근육(단무지 외전근, 손가락 외전근, 제1등골간근, 삼각근, 전경골근 및 승모근)에서 측정된 복합 운동 전위(CMAP) 진폭으로 나누어 계산합니다.
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
기준선(M0)에서 1개월(M1), 7개월(M7), 15개월(M15) 및 27개월(M27)로 상태 변경
기간: 기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월
건강 상태는 유전적 우세 근육 손상이 있는 천천히 진행되는 신경근 질환 환자를 위해 특별히 고안된 유전 신경근 질환(QoL-gNMD)의 삶의 질 질문을 사용하여 평가됩니다. QoL-gNMD는 "신체적 증상의 영향"(0~19점), "자기 인식"(0~24점) 및 "활동 및 사회적 참여"(0~27점)의 3개 영역으로 나뉩니다. .
기준선에서, 1, 3, 7, 15 및 27개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 2월 25일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 7월 19일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 10월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2019년 11월 8일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2019년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 11월 25일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 19-PP-09

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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