성인 다계통위축 환자에게 투여한 ION464의 안전성, 내약성 및 약동학 평가를 위한 연구(HORIZON) (HORIZON)
2026년 4월 24일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
다계통 위축증이 있는 성인에게 경막내로 투여된 ION464의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 연구
1차 목표는 경막내(IT) 주사(1부)를 통해 투여된 ION464의 다중 용량의 안전성과 내약성을 평가하고 다계통 위축(MSA)이 있는 참가자에서 ION464(2부)의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. ).
2차 목적은 잠재적 표적 참여 바이오마커 수준에 대한 ION464의 약력학(PD) 효과를 평가하고(파트 1 및 2) 혈청 내 ION464의 약동학(PK) 프로필을 평가하는 것입니다(파트 1).
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 MSA로 진단된 성인 참가자에서 ION464의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 최초의 무작위배정, 맹검, 위약 대조, MAD(Multiple-ascending-Dose) 연구(1부)입니다. LTE(장기 확장)(2부).
이 연구에는 최대 약 40명의 참가자가 포함될 것입니다.
연구의 파트 1은 최대 6주의 선별 기간, 12주의 치료 기간 및 24주의 추적 기간으로 구성됩니다.
파트 2의 각 참가자에 대한 연구 기간은 약 96주이며, 이는 72주 치료 기간과 24주 추적 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
40
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 전화번호: (844) 748-5844
- 이메일: IonisHORIZONStudy@clinicaltrialmedia.com
연구 장소
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Düsseldorf, 독일, 40225
- 모병
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Göttingen, 독일, 37075
- 모병
- University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
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Hanover, 독일, 30625
- 완전한
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Marburg, 독일, 35043
- 모병
- University Hospital Marburg
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München, 독일, 81377
- 모병
- Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- 모병
- Universitaetsklinikum Ulm
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Salford, 영국, M6 8HD
- 모병
- Salford Royal Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- 모병
- Southampton General Hospital
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England
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London, England, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Oxford, England, 영국, OX3 9DU
- 모병
- The John Radcliffe Hospital
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- 모병
- Medizinische Universität Innsbruck
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Loures, 포르투갈, 2674-514
- 모병
- Hospital Beatriz Ângelo
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Lyon, 프랑스, 69500
- 모병
- CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Toulouse, 프랑스, 31059
- 모병
- Hopital Purpan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- DaTscan™(ioflupane I123 주입)으로 단일 광자 방출 컴퓨터 단층촬영(SPECT)을 스크리닝한 결과 정성적, 시각적 판독으로 평가한 바와 같이 신경변성 파킨슨병과 일치하는 선조체에서 도파민 신경 말단의 손실(대칭 또는 비대칭)을 입증했습니다.
- 파킨슨형(MSA-P) 또는 소뇌형(MSA-C) 중 개연성이 있거나 가능한 MSA로 진단되었습니다.
- 최소 10미터(약 30피트)를 도움 없이 걸을 수 있어야 합니다.
- 인지 기능 장애의 존재(몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수 <25로 정의됨)
- 운동실조 또는 파킨슨증의 가족력 및 운동실조 또는 파킨슨증의 알려진 유전적 원인.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
팔의 수
4
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1: ION464
ION464는 12주에 걸쳐 정기적인 간격으로 IT 주사에 의해 다중 상승 용량으로 투여될 것입니다.
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ION464는 IT 주입으로 관리됩니다.
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위약 비교기: 파트 1: 위약
ION464와 일치하는 위약은 12주에 걸쳐 정기적인 간격으로 IT 주사로 투여됩니다.
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ION464-매칭 위약은 IT 주사에 의해 투여될 것이다.
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실험적: 파트 2: ION464
ION464는 72주 동안 일정한 간격으로 IT주사로 Part 1과 동일한 용량으로 투여한다.
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ION464는 IT 주입으로 관리됩니다.
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위약 비교기: 파트 2: 위약
ION464와 일치하는 위약은 72주 동안 일정한 간격으로 IT 주사로 투여됩니다.
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ION464-매칭 위약은 IT 주사에 의해 투여될 것이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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총 알파-시누클레인(α-syn)의 뇌척수액(CSF) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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ION464의 혈청 농도
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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0시부터 ION464의 마지막 측정 가능한 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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ION464의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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ION464의 관찰된 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 기준선 최대 약 36주
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기준선 최대 약 36주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2022년 7월 21일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ION464-CS1
- 2019-001105-24 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
아이오니스는 이 연구 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족된 후에 검토됩니다: (1) 연구 약물이 미국과 유럽 연합에서 시판 승인된 후 12개월; (2) 연구 종료 후 18개월; (3) 연구 논문 게재 후 6개월.
접근은 안전한 환경을 통해 이루어지며, 연구 제안서 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 결정됩니다.
데이터 접근 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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