Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ION464 podávaného dospělým s mnohočetnou systémovou atrofií (HORIZON) (HORIZON)

24. dubna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ION464 podávaného intratekálně dospělým s mnohočetnou systémovou atrofií

Primárními cíli je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost více dávek ION464 podávaných intratekální (IT) injekcí (část 1) a vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost ION464 (část 2) u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA ).

Sekundárními cíli je vyhodnotit farmakodynamický (PD) účinek ION464 na úrovni potenciálního biomarkeru cílového zapojení (části 1 a 2) a vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil ION464 v séru (část 1).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je první u člověka, randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) (část 1) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD ION464 u dospělých účastníků s diagnózou MSA s dlouhodobé prodloužení (LTE) (část 2). Studie bude zahrnovat až přibližně 40 účastníků. Část 1 studie se skládá z období screeningu v délce až 6 týdnů, období léčby v délce 12 týdnů a období sledování v délce 24 týdnů. Délka studie pro každého účastníka v části 2 bude přibližně 96 týdnů, která se skládá ze 72týdenního období léčby a 24týdenního období sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Nábor
        • CHU de Lyon - Hospices Civils de Lyon-H6pital Pierre Wertheimer, Neurologique HCL
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Hopital Purpan
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • University Medical Center Göttingen, Clinic for Neurology
      • Hanover, Německo, 30625
        • Dokončeno
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Marburg, Německo, 35043
        • Nábor
        • University Hospital Marburg
      • München, Německo, 81377
        • Nábor
        • Klinikum der Universtiatet Muenchen -Campus Grosshadern
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Portugalsko
      • Loures, Portugalsko, 2674-514
        • Nábor
        • Hospital Beatriz Ângelo
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Nábor
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Nábor
        • Salford Royal Hospital
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • Southampton General Hospital
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3BG
        • Nábor
        • Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Oxford, England, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • The John Radcliffe Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Výsledky screeningu jednofotonové emisní počítačové tomografie (SPECT) pomocí DaTscan™ (injekce ioflupanu I123) prokazují ztrátu (ať už symetrickou nebo asymetrickou) dopaminových nervových zakončení ve striatu v souladu s neurodegenerativním parkinsonismem, jak bylo hodnoceno kvalitativním, vizuálním čtením.
  • Diagnostikována pravděpodobná nebo možná MSA, buď parkinsonského typu (MSA-P) nebo cerebelárního typu (MSA-C).
  • Musí být schopen ujít bez pomoci alespoň 10 metrů (přibližně 30 stop)
  • Přítomnost kognitivní dysfunkce (definovaná jako Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skóre <25)
  • Rodinná anamnéza ataxie nebo parkinsonismu a známá genetická příčina ataxie nebo parkinsonismu.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1: ION464
ION464 bude podáván ve vícenásobných stoupajících dávkách IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 12 týdnů.
Lék: ION464
ION464 bude podáván IT injekcí.
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí.
Experimentální: Část 2: ION464
ION464 bude podáván ve stejných dávkách jako část 1 formou IT injekce v pravidelných intervalech po dobu 72 týdnů.
Lék: ION464
ION464 bude podáván IT injekcí.
Komparátor placeba: Část 2: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí v pravidelných intervalech po dobu 72 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající ION464 bude podáváno IT injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna hladiny celkového alfa-synukleinu (α-syn) od výchozí hodnoty v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Sérová koncentrace ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do času poslední měřitelné koncentrace ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) ION464
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů
Výchozí stav až do přibližně 36 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ION464-CS1
  • 2019-001105-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou posouzeny až po splnění všech tří následujících kritérií: (1) 12 měsíců od schválení studovaného léčiva pro uvedení na trh ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie. Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné smlouvy o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení