PKU 스킨 스트리핑
2021년 7월 26일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 평가하고 모니터링하기 위해 비침습적 피부 테이프 제거를 통합하는 새로운 접근 방식
연구 목적: 페닐알라닌 이상이 있는 개인을 감지하고 시간이 지남에 따라 식이 및/또는 약물 효과를 모니터링하기 위해 비침습적 피부 박피 기술을 사용할 수 있는지 확인합니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 페닐알라닌 이상이 있는 개인을 감지하고 시간이 지남에 따라 식이 및/또는 약물 효과를 모니터링하는 데 비침습적 피부 박피 기술을 사용할 수 있는지 여부를 결정할 것입니다.
이를 위해 페닐알라닌 이상이 있는 어린이 및 성인 50명과 영향을 받지 않은 최대 50명의 대조군을 이 연구에 모집합니다.
영향을 받은 50명의 개인은 시간이 지남에 따라 최대 3개의 피부 벗겨짐 샘플에서 분석된 대사 프로필을 가지고 건조 혈액 반점 및 일반적인 혈액 샘플 모두에서 혈청 아미노산 프로필과 비교됩니다.
영향을 받지 않은 컨트롤은 하나의 스킨 스트리핑 샘플을 제공합니다.
대사체에 대한 다른 효과를 결정하기 위해 식이 요법 및 기타 약물의 순응도에 관한 임상 데이터를 수집합니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
86
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
페닐케톤뇨증(PKU)은 페닐알라닌의 식이 섭취에 대한 불내성을 특징으로 하는 심각한 대사 장애입니다.
치료하지 않을 경우 나이가 많은 소아는 소두증, 간질, 퀴퀴한 체취, 피부 및 모발 색소 침착 감소, 습진, 심각한 지적 장애 및 행동 문제와 같은 임상 증상을 보일 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 상승된 혈청 페닐알라닌에 의해 확인되는 PKU의 임상적 진단.
- 모든 연령.
- 피험자 또는 피험자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 연구 참여에 대한 사전 서면 동의를 제공했습니다.
제외 기준:
- 적용되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
2
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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PKU 참여자
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피부 샘플 수집: 인간 각질층 샘플은 일반적으로 클리닉 예약 시 스쿼임 접착 테이프 디스크로 얻을 수 있습니다.
테이프를 팔뚝 안쪽에 놓고 분석을 위한 충분한 각질 세포를 확보하기 위해 환자당 최대 5회까지 절차를 반복합니다.
이러한 유형의 샘플링은 비침습적입니다.
혈액 표본: 혈청 아미노산/페닐알라닌 수치에 대해 혈액을 채취합니다.
이 샘플은 일상적인 표준 관리의 일부로 질병 모니터링을 위해 얻습니다.
최대 3회 클리닉 방문의 결과는 같은 날 얻은 테이프 샘플과 연관됩니다.
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비 PKU 컨트롤
연구 대조군: 알려진 대사 장애가 없는 어린이 및 성인 최대 50명.
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피부 샘플 수집: 인간 각질층 샘플은 일반적으로 클리닉 예약 시 스쿼임 접착 테이프 디스크로 얻을 수 있습니다.
테이프를 팔뚝 안쪽에 놓고 분석을 위한 충분한 각질 세포를 확보하기 위해 환자당 최대 5회까지 절차를 반복합니다.
이러한 유형의 샘플링은 비침습적입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신진대사 프로파일 제어(피부)
기간: 5 년
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피부 대사체에 대한 규범적 데이터의 확립은 발생 중 및 질병과 함께 발생하는 피부 대사체의 변화를 평가하기 위한 기준선을 제공할 것입니다. 유기 용매로 점착 테이프를 완전히 추출함으로써 연구원들은 아미노산에 대한 개발된 표적 방법으로 각질층의 대사체를 분석할 것입니다. 이 분석은 초고성능 액체 크로마토그래피 - 사중극자 비행 시간 질량 분석법(UPLCQTOF-MS)을 사용하여 수행되어 테이프가 벗겨진 피부 대사체의 생화학적 변화를 식별합니다. 확인된 대사산물의 비교 강도/농도 결과와 함께 후속 대사 네트워크 재구성을 수행하여 PKU에서 교란된 기본 메커니즘과 식이 또는 치료 개입에 대한 대사 반응을 밝힐 것입니다. |
5 년
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PKU 대사 프로필(피부)
기간: 5 년
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유기 용매로 점착 테이프를 완전히 추출함으로써 연구원들은 아미노산에 대한 개발된 표적 방법으로 각질층의 대사체를 분석할 것입니다.
이 분석은 초고성능 액체 크로마토그래피 - 사중극자 비행 시간 질량 분석법(UPLCQTOF-MS)을 사용하여 수행되어 테이프가 벗겨진 피부 대사체의 생화학적 변화를 식별합니다.
확인된 대사산물의 비교 강도/농도 결과와 함께 후속 대사 네트워크 재구성을 수행하여 PKU에서 교란된 기본 메커니즘과 식이 또는 치료 개입에 대한 대사 반응을 밝힐 것입니다.
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5 년
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대사 프로필 변경
기간: 5 년
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PKU 환자에서 시간 경과에 따라 대사 프로필이 변경되는지 확인합니다.
유기 용매로 점착 테이프를 완전히 추출함으로써 연구원들은 아미노산에 대한 개발된 표적 방법으로 각질층의 대사체를 분석할 것입니다.
이 분석은 초고성능 액체 크로마토그래피 - 사중극자 비행 시간 질량 분석법(UPLCQTOF-MS)을 사용하여 수행되어 테이프가 벗겨진 피부 대사체의 생화학적 변화를 식별합니다.
확인된 대사산물의 비교 강도/농도 결과와 함께 후속 대사 네트워크 재구성을 수행하여 PKU에서 교란된 기본 메커니즘과 식이 또는 치료 개입에 대한 대사 반응을 밝힐 것입니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Carlos E Prada, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2015년 10월 12일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 12월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2021년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 26일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 2015-3664
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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