급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군에서 CB-5339의 연구
2023년 8월 30일 업데이트: Cleave Therapeutics, Inc.
재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 또는 재발성/불응성 중간 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자에서 CB-5339의 안전성 및 약동학 프로파일을 평가하기 위한 1상 연구
이것은 R/R AML 참가자 또는 R/R 중간-고위험 MDS 참가자를 대상으로 경구 투여된 CB-5339에 대한 다기관 공개 라벨 1상 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 R/R AML 참가자 또는 R/R 중간-고위험 MDS 참가자를 대상으로 경구 투여된 CB-5339에 대한 다기관 공개 라벨 1상 연구입니다.
이 연구에는 두 부분이 포함됩니다: 1) R/R AML 또는 R/R 중간-고위험 MDS 참가자의 용량 증량 단계 및 2) R/R AML 참가자의 용량 확장 단계 질병 완화로 이어질 가능성이 있는 치료 표준이 없습니다.
저메틸화제 또는 다른 AML 코호트 후 R/R 중간 내지 고위험 MDS를 갖는 참가자를 위한 추가 코호트가 나중에 추가될 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
55
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Scott Harris
- 전화번호: (415) 562-8117
- 이메일: sharris@cleavetherapeutics.com
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- KU Clinical Research Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornel Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 29607
- Saint Francis Hospital Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44122
- Cleveland Clinic, Case Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Cancer
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, 호주, 2010
- St. Vincent Hospital, Sydney, NSW
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3002
- Epworth Healthcare
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Haematology Clinical Trials Unit, Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 서명 당시 18세 이상인 남성 또는 여성
다음을 포함한 다음 진행성 혈액 악성 종양 중 하나:
- 2016년 WHO 기준에 의해 정의된 재발성 또는 불응성 AML이며 동종이계 조혈 세포 이식과 같은 치료 요법의 후보가 아니거나 연구자에 따라 질병 완화로 이어질 가능성이 있는 표준 치료 요법이 없는 사람
- 재발성 또는 불응성 골수이형성 증후군의 예후를 평가하기 위한 개정된 국제 점수 시스템에 의한 MDS 고-매우 고위험 또는 참가자가 자신의 상태에 대한 임상적 이점을 제공하는 것으로 알려진 확립된 요법에 내약하지 않는 경우(예: 저메틸화제로 치료 후 재발 또는 결핍) > 4 주기 후 반응), 치료 의사에 따름. 중간 위험 기준을 충족하는 잠재적 참가자는 참가자가 심각한 혈구 감소증 및/또는 골수 모세포 수가 증가한 경우 의료 모니터의 승인을 받아 고려할 수 있습니다.
다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:
- Cockcroft-Gault 사구체 여과율 방정식으로 계산한 혈청 크레아티닌 ≤1.5 mg/dL 또는 추정 사구체 여과율 ≥60 mL/min
- 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × 정상 상한(ULN), 길버트병 또는 백혈병으로 인한 것으로 간주되지 않는 한
- 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) ≤3 × ULN; 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤3 × ULN. AST 및/또는 ALT ≤5 × ULN의 수준은 연구 의료 모니터와 논의한 후 간 백혈병 관련이 있는 것으로 알려진 참가자에게 허용될 수 있습니다.
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≤2.
- 남성 또는 여성의 피임법 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다. 가임 가능성이 있는 경우, 연구 기간 동안 및 CB-5339의 마지막 투여 후 90일 동안 임신을 피하기 위해 효과적인 장벽 피임 방법(즉, 라텍스 콘돔, 격막, 자궁경부 캡 등)을 사용하는 데 동의합니다. 가임 여성 참가자는 연구 등록 7일 이내에 음성 혈청 또는 소변 임신 테스트가 필요합니다. 비가임은 폐경 후 ≥ 1년 또는 외과적 불임으로 정의됩니다.
- 정보에 입각한 동의서 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하는 부록 1에 설명된 대로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- t(15;17)(q22;q12)가 있는 급성 전골수성 백혈병; 또는 비정상적인 전골수성 백혈병/레티노산 수용체 알파(PML-RARA).
- 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병 또는 알려진 CNS 백혈병을 시사하는 임상 증상이 있는 참가자. 뇌척수액 평가는 스크리닝 중에 백혈병에 의한 CNS 침범이 임상적으로 의심되는 경우에만 필요합니다.
- 제어되지 않는 출혈, 저산소증 또는 쇼크를 동반한 폐렴 및/또는 파종성 혈관내 응고와 같은 즉각적으로 생명을 위협하는 심각한 백혈병 합병증이 있는 참가자.
피부의 기저세포암 또는 편평세포암종, 자궁경부의 상피내암종 또는 국소 전립선암을 제외하고 적극적인 치료가 필요한 동반 악성종양.
• 유방암이나 전립선암에 대한 보조 요법은 허용됩니다.
스크리닝 동안 또는 주기 1 1일 전 활동성, 제어되지 않는 전신 감염 또는 중증 국소 감염(C1D1; 연구자가 종양으로 인해 고려하지 않는 한).
• 참고: 예방적 항감염제를 투여받는 참가자는 연구에 참여할 수 있습니다.
- CD4+ T 세포 수로 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 정량 한계 이상의 바이러스 부하가 있는 감염
- 다음으로 정의되나 이에 국한되지 않는 주요 심장 이상: 제어되지 않는 협심증 또는 불안정한 생명을 위협하는 부정맥, 기준선 이전 12주 이내에 심근 경색 병력, 클래스 3 이상 뉴욕 심장 협회(NYHA) 울혈성 심부전 또는 좌심실 사출률(LVEF)
- Fredericia의 방법(QTcF)에 의해 > 480msec로 수정된 QT 간격의 지속적(3회 연속 ECG가 ≥5분 간격으로 수행됨) 연장
- 단장 증후군, 위마비, 염증성 장 질환 또는 급성 췌장염을 포함하되 이에 국한되지 않는 경구 투여 약물의 흡수를 방해할 수 있는 위장 상태.
- 연구 참여 또는 CB-5339 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 기타 중증, 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상은 피험자 동의 과정 및/또는 연구 요건 준수를 방해할 수 있습니다. 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 연구자의 의견으로는 참가자가 이 연구에 참가하기에 부적절하게 만들 수 있습니다.
- 연구 중에 금지된 것으로 나열된 약물의 병용 사용이 필요할 것으로 예상되는 상태.
- CB-5339의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
- CB-5339의 첫 투여 전 소분자 억제제의 경우 14일 또는 5 반감기 이내에 화학 요법(수산화요소 제외), 방사선 또는 단클론 항체 사용
CB-5339 첫 투여 후 100일 이내에 조혈모세포이식(HCT)을 받은 참가자 또는 스크리닝 당시 HCT 후 면역억제 요법 참가자, CB 첫 투여 전 4주 이내에 칼시뉴린 억제제 사용 -5339, 또는 임상적으로 유의한 이식편대숙주병(GVHD)이 있는 경우.
• 참고: 국소 스테로이드 또는
- CB-5339의 첫 투여 전 4주 이내의 대수술. 참가자는 수술에서 회복되었고 현재 감염 또는 열개 합병증이 없어야 합니다.
- Medical Monitor의 승인을 받지 않은 다른 임상 시험 등록
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: CB-5339
경구 투여 CB-5339
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25mg 및 75mg 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률.
기간: 28일
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28일
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CB-5339에 대한 MTD 및/또는 RP2D 및 일정 정의
기간: 28일
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MTD 결정을 위한 CB-5339 단일 요법을 사용한 DLT의 발생률 및 특성.
RP2D 결정을 위해 사용 가능한 모든 안전성, 효능 및 PK
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28일
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차와 4일차
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1일차와 4일차
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최고 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1일차와 4일차
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1일차와 4일차
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혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 1일차와 4일차
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1일차와 4일차
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제거 반감기(t½)
기간: 1일차와 4일차
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1일차와 4일차
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적립률
기간: 1일차와 4일차
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1일차와 4일차
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항종양 효과
기간: 각 주기의 끝(주기는 28일)
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2017 ELN 반응 기준에 따라 조사자가 평가한 R/R AML 참가자의 RP2D에서의 CR/CRi 비율. 2017 ELN 반응 기준에 따라 조사자가 평가한 R/R AML 참가자의 RP2D에서의 객관적 반응률(ORR). CR 또는 CRi를 달성한 R/R AML 참가자의 DoCR |
각 주기의 끝(주기는 28일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 의자: Scott Harris, Cleave Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 6월 8일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2023년 7월 23일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2023년 7월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 5월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CTx-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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